Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Arimoclomol i Inclusion Body Myositis (IBM)

18. april 2023 opdateret af: ZevraDenmark

Fase II-undersøgelse af Arimoclomol til behandling af sporadisk inklusionskropsmyositis (IBM)

Finansieringskilde - FDA OOPD. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​studielægemidlet Arimoclomol hos IBM-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 2/3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, internationalt 20-måneders interventionsstudie i patienter med IBM.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

152

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

41 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld enhver af European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis forskningsdiagnostiske kriterier 2011 kategorier for IBM
  • Demonstrere at kunne rejse sig fra en stol uden støtte fra en anden person eller enhed
  • I stand til at bevæge sig mindst 20 ft/6 meter med eller uden hjælpemiddel. Når deltageren har rejst sig fra stolen, kan han bruge en hvilken som helst ganganordning, dvs. rollator/stel, dåse, krykker eller seler. De kan ikke understøttes af en anden person og kan ikke bruge møbler eller væg til støtte.
  • Kropsvægt på >= 40 kg
  • Præmenopausale kvinder skal have en negativ graviditets-tst før dosering af undersøgelsesmedicin.
  • Hvis en deltager i bimagrumab-undersøgelsen, skal deltageren være fri af undersøgelsesmedicinen i mindst 6 måneder.
  • Kan give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med nogen af ​​følgende udelukker forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen: kronisk infektion, især HIV eller Hepatitis B eller C; anden cancer end basalcellekræft mindre end fem år tidligere; eller andre kroniske alvorlige medicinske sygdomme.
  • Tilstedeværelse af et eller flere af følgende ved rutinemæssig blodscreening: WEB 30 mg%; kreatinin > 1,5 mg%; symptomatisk leversygdom med serumalbumin < 3 g/dL.
  • Historien om den seneste kreatinkinase >15x den øvre grænse for normal uden nogen anden forklaring udover IBM.
  • Historie om manglende overholdelse af andre terapier
  • Brug af testosteron undtagen fysiologiske erstatningsdoser i tilfælde af androgenmangel. Deltagerne skal have dokumenteret bevis for androgenmangel.
  • Sameksistens af anden sygdom, der sandsynligvis vil påvirke resultatmålinger.
  • Stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste tre måneder
  • Deltagelse i et nyligt lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage før screeningsbesøget eller brug af et biologisk middel mindre end 6 måneder før screeningsbesøget.
  • Kvinder, der ammer eller uvillige til at bruge passende præventionsmetode, som ikke er kirurgisk sterile. Tilstrækkelig prævention omfatter brug af intrauterin anordning, abstinens eller orale præventionsmidler eller en dobbeltbarrieremetode, f.eks. vil kondomplasdiafragma være nødvendig for både mandlige og kvindelige deltagere.
  • Deltagere, der tager >7,5 mg prednisolon eller tilsvarende eller deltagere på IVIg eller andre immunsuppressiva inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arimoclomol
248 mg arimoclomol base (svarende til 400 mg arimoclomol citrat) 3 gange dagligt
Medicin: Arimoclomol
2 kapsler (2 x 124 mg arimoclomol base; svarende til 2 x 200 mg arimoclomol citrat) taget 3 gange dagligt under morgenmad, tidlig eftermiddag og ved sengetid
Placebo komparator: Placebo
248 mg matchende placebo 3 gange dagligt
Andet: Placebo
2 matchede placebo-kapsler taget 3 gange dagligt under morgenmad, tidlig eftermiddag og ved sengetid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) Total Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 20
Målt ved fald i IBMFRS mellem eksperimentelle og placebogrupper. IBMFRS er et spørgeskema med 10 punkter. Scoren for hvert emne varierer fra 0 til 4. Der er en samlet maksimal score på 40 og minimumsscore på 0. Jo højere score, desto bedre funktionsstatus har personen.
Skift fra baseline til måned 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) Total Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Målt ved fald i IBMFRS mellem eksperimentelle og placebogrupper. IBMFRS er et spørgeskema med 10 punkter. Scoren for hvert emne varierer fra 0 til 4. Der er en samlet maksimal score på 40 og minimumsscore på 0. Jo højere score, desto bedre funktionsstatus har personen.
Skift fra baseline til måned 12
Greb styrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og 20
Ensidig håndgrebsstyrke i begge hænder målt med Jamar Dynamometer. Resultaterne er for det stærkere lem, som identificeret ved baseline.
Skift fra baseline til måned 12 og 20
Ændret Timed up and go (mTUG)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Patientens kombinerede evne til at rejse sig fra en stol og gå 3 meter, vende om og gå tilbage til stolen og sætte sig ned. Testen blev udført to gange, og den hurtigste tid blev brugt. Resultaterne blev udtrykt som hastighed i meter/sekund.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Manuel muskeltestning (MMT), totalscore
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Den manuelle muskeltestning (MMT) scorer styrken af ​​24 muskler (aksiale, proksimale og distale muskler, testet bilateralt) på en skala fra 0 til 10 point. Den samlede score er beregnet som et gennemsnit på tværs af de 24 muskler og varierer fra 0 til 10. Den samlede score vil stige, hvis en patient bliver stærkere og falde, hvis en patient bliver svagere.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
6 minutters gangtest (6MWT); Afstand efter 6 minutter (6MWD)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Den distance, patienterne kunne gå på 6 minutter. Den gåede distance i meter blev registreret efter 6 minutter.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Kort Form-36 (SF-36) fysisk komponentscore
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Målt ved brug af Short Form sundhedsundersøgelsen med 36 punkter (SF-36). Spørgeskemaet måler 8 sundhedsbegreber, som giver 2 opsummerende mål: fysisk og mental sundhed. Den fysiske komponentscore inkluderer 4 skalaer for fysisk funktion (10 elementer), rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed (4 elementer), kropslig smerte (2 elementer) og generel sundhed (5 elementer). For at score SF-36 standardiseres skalaer med en scoringsalgoritme for at opnå en score fra 0 til 100, og det sammenfattende mål beregnes som den gennemsnitlige score. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Maksimal frivillig isometrisk kontraktion (MVICT) af Quadriceps
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Unilateral styrke af knæekstensormusklerne på begge lemmer ved hjælp af MicroFET håndholdt dynamometer. Resultaterne er for det stærkere lem, som identificeret ved baseline.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Sundhedsvurderingsspørgeskema - Handicapindeks (HAQ-DI)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Handicapindekset i HAQ måler selvrapporteret funktionel status (handicap), herunder patientens brug af hjælpemidler og/eller hjælp fra andre personer. Skalaen er sammensat af 20 genstande i 8 domæner (påklædning og pleje, rejse sig, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og almindelige daglige aktiviteter). Hvert domæne har mindst 2 underkategorielementer, scoret på en skala fra 0 til 3, og for hvert af de 8 domæner var domænescoren den højeste score af de involverede underkategoriscores. Den samlede score, der rapporteres, er et gennemsnit over 8 domæner, og scores fra mindst 6 domæner skulle være tilgængelige for at den samlede score kunne beregnes. Den gennemsnitlige samlede score går fra 0 til 3, og en højere score svarer til en forværring af funktionsstatus.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
2 minutters gangtest (2MWT)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Den distance, som patienterne kunne gå på 2 minutter (under 6 minutters gangtesten) registreret i meter.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Kort Form-36 (SF-36) Mental Component Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Målt ved brug af Short Form sundhedsundersøgelsen med 36 punkter (SF-36). Spørgeskemaet måler 8 sundhedsbegreber, som giver 2 opsummerende mål: fysisk og mental sundhed. Den mentale komponentscore er sammensat af energi/træthed (4 punkter), social funktion (2 punkter), rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer (3 punkter) og følelsesmæssigt velvære (5 punkter). For at score SF-36 standardiseres skalaer med en scoringsalgoritme for at opnå en score fra 0 til 100, og det sammenfattende mål beregnes som den gennemsnitlige score. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Patientrapporteret vurdering af virkningen af ​​IBM på evnen til at gennemføre daglige aktiviteter (f.eks. påklædning, gåture, badning) på tidspunktet for vurderingen. Svarmulighederne for virkningen af ​​IBM var "ingen" (dvs. ingen påvirkning), "meget mild", "mild", "moderat", "alvorlig" og "meget svær".
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Patientrapporteret vurdering af ændringen fra start af studiebehandling i virkningen af ​​IBM på evnen til at gennemføre daglige aktiviteter (f.eks. påklædning, gåture, badning). Svarmulighederne for ændring i effekt var "meget værre", "meget værre", "lidt værre", "ingen ændring", "lidt forbedret", "meget forbedret" og "meget forbedret".
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Kliniker Global Impression of Severity (CGIS)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Klinikerrapporteret vurdering af sværhedsgraden af ​​patientens IBM-symptomer på tidspunktet for vurderingen. Svarmulighederne var "ingen", "meget mild", "mild", "moderat", "alvorlig" og "meget alvorlig"
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Kliniker Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Klinikerrapporteret vurdering af ændringen fra start af studiebehandling i patientens IBM-symptomer. Svarmulighederne for ændringer i IBM var "meget værre", "meget værre", "lidt værre", "ingen ændring", "lidt forbedret", "meget forbedret" og "meget forbedret".
Skift fra baseline til måned 12 og måned 20
Falls og nær Falls
Tidsramme: Akkumuleret antal fra baseline til måned 20
Fald og nærfald registreret af deltagerne i en dagbog
Akkumuleret antal fra baseline til måned 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ZevraDenmark

Samarbejdspartnere

University College, London
University of Kansas Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Ledende efterforsker: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

11. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2016

Først opslået (Skøn)

28. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis

Kliniske forsøg med Arimoclomol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner