Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus arimoklomolista inkluusiokehon myosiitissa (IBM)

tiistai 18. huhtikuuta 2023 päivittänyt: ZevraDenmark

Arimoklomolia koskeva vaiheen II tutkimus satunnaisen inkluusiokehon myosiitin (IBM) hoitoon

Rahoituslähde - FDA OOPD. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tutkimuslääkkeen, Arimoclomol, turvallisuutta ja tehoa IBM-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kansainvälinen, 20 kuukauden interventiotutkimus IBM-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

152

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

43 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytä kaikki IBM:n Euroopan neuromuskulaarikeskuksen inkluusiokehon myosiittitutkimuksen diagnostiset kriteerit 2011
  • Osoita, että pystyt nousemaan tuolista ilman toisen henkilön tai laitteen tukea
  • Pystyy liikkumaan vähintään 20 jalkaa/6 metriä apulaitteen kanssa tai ilman. Tuolista noussut osallistuja voi käyttää mitä tahansa kävelylaitetta, eli kävelijää/runkoa, tölkkiä, kainalosauvoja tai henkselia. Toinen henkilö ei voi tukea heitä, eivätkä he voi käyttää tukena huonekaluja tai seinää.
  • Paino yli 40 kg
  • Premenopausaalisilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen tutkimuslääkityksen antamista.
  • Jos osallistuu bimagrumabitutkimukseen, hänen on oltava poissa tutkimuslääkitystä vähintään 6 kuukautta.
  • Pystyy antamaan tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Anamneesissa jokin seuraavista sulkee pois koehenkilön osallistumisen tutkimukseen: krooninen infektio, erityisesti HIV tai hepatiitti B tai C; muu syöpä kuin tyvisolusyöpä alle viisi vuotta aikaisemmin; tai muut krooniset vakavat sairaudet.
  • Minkä tahansa seuraavista esiintyminen rutiiniseulonnassa: WEB 30 mg%; kreatiniini > 1,5 mg %; oireinen maksasairaus, jossa seerumin albumiini < 3 g/dl.
  • Viimeisin kreatiinikinaasi >15x normaalin ylärajaan verrattuna ilman muuta selitystä IBM:n lisäksi.
  • Muiden hoitomuotojen noudattamatta jättäminen historiassa
  • Testosteronin käyttö lukuun ottamatta fysiologisia korvaavia annoksia androgeenin puutteen tapauksessa. Osallistujilla on oltava dokumentoitu todiste androgeenin puutteesta.
  • Muiden sairauksien rinnakkaiselo, joka todennäköisesti vaikuttaisi tulosmittauksiin.
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen kolmen kuukauden aikana
  • Osallistuminen tuoreeseen lääketutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä tai biologisen aineen käyttö alle 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä.
  • Naiset, jotka imettävät tai eivät halua käyttää asianmukaista ehkäisymenetelmää ja jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä. Riittävä ehkäisy sisältää kohdunsisäisen laitteen, raittiuden tai suun kautta otettavien ehkäisyvälineiden tai kaksoisestemenetelmän, esim. kondomi plasmakalvo on välttämätön sekä miehille että naisille.
  • Osallistujat, jotka ottavat >7,5 mg prednisolonia tai vastaavaa tai osallistujat, jotka saavat IVIg:tä tai muita immunosuppressantteja viimeisen 3 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Arimoclomol
248 mg arimoklomolimästä (vastaa 400 mg arimoklomolisitraattia) 3 kertaa päivässä
Lääke: Arimoclomol
2 kapselia (2 x 124 mg arimoklomolia; vastaa 2 x 200 mg arimoklomolisitraattia) otettuna 3 kertaa päivässä aamiaisen aikana, varhain iltapäivällä ja nukkumaan mennessä
Placebo Comparator: Plasebo
248 mg vastaava lumelääke 3 kertaa päivässä
Muut: Plasebo
2 vastaavaa lumekapselia otettuna 3 kertaa päivässä aamiaisen aikana, varhain iltapäivällä ja nukkumaan mennessä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inkluusiokehon myosiitin funktionaalisen arviointiasteikon (IBMFRS) kokonaispistemäärän muutos
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 20
Mitattu IBMFRS:n laskunopeudella kokeellisten ja lumelääkeryhmien välillä. IBMFRS on 10 kohdan kyselylomake. Jokaisen kohteen pisteet vaihtelevat 0–4. Maksimipistemäärä on yhteensä 40 ja minimipistemäärä 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi on henkilön toimintakyky.
Muutos perustilasta kuukauteen 20

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inkluusiokehon myosiitin funktionaalisen arviointiasteikon (IBMFRS) kokonaispistemäärän muutos
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Mitattu IBMFRS:n laskunopeudella kokeellisten ja lumelääkeryhmien välillä. IBMFRS on 10 kohdan kyselylomake. Jokaisen kohteen pisteet vaihtelevat 0–4. Maksimipistemäärä on yhteensä 40 ja minimipistemäärä 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi on henkilön toimintakyky.
Muutos perustilasta kuukauteen 12
Puristusvoima
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja 20
Yksipuolinen käden otteen vahvuus molemmissa käsissä mitattuna Jamar Dynamometer -mittarilla. Tulokset koskevat vahvempaa raajaa, kuten lähtötilanteessa tunnistettiin.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja 20
Muokattu Ajastettu ja mene (mTUG)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Potilaan yhdistetty kyky nousta tuolista ja kävellä 3 metriä, kääntyä ympäri ja kävellä takaisin tuolille ja istua alas. Testi suoritettiin kahdesti ja käytettiin nopeinta aikaa. Tulokset ilmaistiin nopeudena metreinä sekunnissa.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Manuaalinen lihastestaus (MMT), kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Manuaalinen lihastestaus (MMT) arvioi 24 lihaksen voiman (aksiaaliset, proksimaaliset ja distaaliset lihakset, testataan molemmin puolin) asteikolla 0-10 pistettä. Kokonaispistemäärä lasketaan 24 lihaksen keskiarvona ja vaihtelee välillä 0-10. Kokonaispistemäärä kasvaa, jos potilas voimistuu, ja laskee, jos potilas heikkenee.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
6 minuutin kävelytesti (6MWT); Etäisyys 6 minuutin jälkeen (6MWD)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Potilaat pystyivät kävelemään 6 minuutissa. Kävelty matka metreinä kirjattiin 6 minuutin kuluttua.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Lyhyt lomake-36 (SF-36) Fyysisen komponentin pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Mitattu Short Form -terveyskyselyllä, jossa on 36 kohdetta (SF-36). Kyselylomakkeessa mitataan 8 terveyskäsitettä, joista saadaan 2 tiivistelmämittaria: fyysinen ja henkinen terveys. Fyysisen osan pistemäärä sisältää 4 fyysisen toiminnan asteikkoa (10 kohtaa), fyysisestä terveydestä johtuvia roolirajoituksia (4 pistettä), kehon kipua (2 pistettä) ja yleistä terveyttä (5 pistettä). SF-36:n pisteyttämiseksi asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100, ja yhteenvetomitta lasketaan keskimääräisenä pistemääränä. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Maksimi vapaaehtoinen isometrinen supistuminen (MVICT) nelipäisen reisilihaksen
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Polven ojentajalihasten yksipuolinen voima molemmissa raajoissa MicroFET-käsidynamometrillä. Tulokset koskevat vahvempaa raajaa, kuten lähtötilanteessa tunnistettiin.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Terveysarviointikysely - vammaisuusindeksi (HAQ-DI)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
HAQ:n vammaisuusindeksi mittaa itse ilmoittamaa toiminnallista tilaa (vammaisuutta), mukaan lukien potilaan apuvälineiden tai laitteiden käyttöä ja/tai muiden henkilöiden apua. Asteikko koostuu 20 kohdasta kahdeksalla alueella (pukeutuminen ja hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja yleiset päivittäiset toimet). Jokaisella verkkotunnuksella on vähintään 2 alaluokkakohdetta, jotka pisteytetään asteikolla 0–3, ja kunkin 8 verkkotunnuksen verkkotunnuksen pistemäärä oli korkein pistemäärä asiaan liittyvistä alakategorioista. Raportoitu kokonaispistemäärä on 8 verkkotunnuksen keskiarvo, ja vähintään 6 verkkotunnuksen pisteet piti olla saatavilla kokonaispistemäärän laskemiseksi. Keskimääräinen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–3, ja korkeampi pistemäärä vastaa toiminnallisen tilan heikkenemistä.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
2 minuutin kävelytesti (2MWT)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Etäisyys, jonka potilaat pystyivät kävelemään 2 minuutissa (6 minuutin kävelytestin aikana), kirjattiin metreinä.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Short Form-36 (SF-36) Mental Component Score
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Mitattu Short Form -terveyskyselyllä, jossa on 36 kohdetta (SF-36). Kyselylomakkeessa mitataan 8 terveyskäsitettä, joista saadaan 2 tiivistelmämittaria: fyysinen ja henkinen terveys. Psyykkisen komponentin pistemäärä koostuu energiasta/väsymyksestä (4 pistettä), sosiaalisesta toiminnasta (2 kohtaa), emotionaalisista ongelmista johtuvista roolirajoituksista (3 pistettä) ja emotionaalisesta hyvinvoinnista (5 kohtaa). SF-36:n pisteyttämiseksi asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100, ja yhteenvetomitta lasketaan keskimääräisenä pistemääränä. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Potilaan yleinen vaikeusvaikutelma (PGIS)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Potilaiden raportoima arvio IBM:n vaikutuksesta kykyyn suorittaa päivittäisiä toimintoja (esim. pukeutuminen, kävely, kylpeminen) arviointihetkellä. Vastausvaihtoehdot IBM:n vaikutukselle olivat "ei mitään" (ts. ei vaikutusta), "erittäin lievä", "lievä", "kohtalainen", "vakava" ja "erittäin vaikea".
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Potilaiden raportoima arvio muutoksesta tutkimushoidon alusta IBM:n vaikutuksessa kykyyn suorittaa päivittäisiä toimintoja (esim. pukeutuminen, kävely, kylpeminen). Vaikutusten muutoksen vastausvaihtoehdot olivat "erittäin paljon huonompi", "paljon huonompi", "vähän huonompi", "ei muutosta", "vähän paranneltu", "paljon parantunut" ja "erittäin parantunut".
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Kliinisen vakavuuden yleinen vaikutelma (CGIS)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Kliinikon raportoima arvio potilaan IBM-oireiden vakavuudesta arviointihetkellä. Vastausvaihtoehdot olivat "ei mitään", "erittäin lievä", "lievä", "kohtalainen", "vakava" ja "erittäin vakava".
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Kliinikon globaali muutosvaikutelma (CGIC)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Kliinikon raportoima arvio muutoksesta tutkimushoidon alusta potilaan IBM-oireissa. IBM:n muutoksen vastausvaihtoehdot olivat "erittäin paljon huonompi", "paljon huonompi", "vähän huonompi", "ei muutosta", "vähän paranneltu", "paljon parannettu" ja "erittäin parantunut".
Muutos perustilasta kuukauteen 12 ja kuukauteen 20
Putoukset ja lähellä putoukset
Aikaikkuna: Kertynyt luku lähtötasosta 20 kuukauteen
Osallistujien päiväkirjaan rekisteröimät putoukset ja putoamisen lähellä
Kertynyt luku lähtötasosta 20 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ZevraDenmark

Yhteistyökumppanit

University College, London
University of Kansas Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Päätutkija: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 28. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Inkluusiokehon myosiitti

Kliiniset tutkimukset Arimoclomol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa