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Etude de l'arimoclomol dans la myosite à inclusions (IBM)

18 avril 2023 mis à jour par: ZevraDenmark

Étude de phase II sur l'arimoclomol pour le traitement de la myosite à inclusions sporadique (IBM)

Source de financement - FDA OOPD. Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du médicament à l'étude, l'arimoclomol chez les patients IBM.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude d'intervention internationale de phase 2/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 20 mois chez des patients atteints d'IBM.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

152

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • University College of London
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

43 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Répondre à l'une des catégories 2011 des critères de diagnostic de recherche sur la myosite à corps d'inclusion du Centre neuromusculaire européen pour IBM
  • Démontrer sa capacité à se lever d'une chaise sans le soutien d'une autre personne ou d'un appareil
  • Capable de se déplacer sur au moins 20 pieds/6 mètres avec ou sans appareil fonctionnel. Une fois levé de la chaise, le participant peut utiliser n'importe quel dispositif de marche, c'est-à-dire un déambulateur/cadre, une canette, des béquilles ou des attelles. Ils ne peuvent pas être soutenus par une autre personne et ne peuvent pas utiliser de meubles ou de mur comme support.
  • Poids corporel >= 40 kg
  • Les femmes pré-ménopausées doivent avoir un test de grossesse négatif avant de recevoir le médicament à l'étude.
  • S'il s'agit d'un participant à l'étude sur le bimagrumab, le participant doit s'abstenir de prendre le médicament à l'étude pendant au moins 6 mois.
  • Capable de donner un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Les antécédents de l'un des éléments suivants excluent la participation du sujet à l'étude : infection chronique, en particulier le VIH ou l'hépatite B ou C ; cancer autre que le cancer basocellulaire de moins de cinq ans ; ou d'autres maladies chroniques graves.
  • Présence de l'un des éléments suivants lors d'un dépistage sanguin de routine : WEB 30 mg % ; créatinine > 1,5 mg% ; maladie hépatique symptomatique avec albumine sérique < 3 g/dL.
  • Antécédents de la plus récente créatine kinase> 15x la limite supérieure de la normale sans aucune autre explication en dehors d'IBM.
  • Antécédents de non-observance d'autres thérapies
  • Utilisation de la testostérone sauf à des doses physiologiques de remplacement en cas de déficit androgénique. Les participants doivent avoir une preuve documentée du déficit en androgènes.
  • Coexistence d'autres maladies susceptibles d'affecter les mesures des résultats.
  • Abus de drogues ou d'alcool au cours des trois derniers mois
  • Participation à une étude récente sur les médicaments au cours des 30 derniers jours précédant la visite de dépistage ou utilisation d'un agent biologique moins de 6 mois avant la visite de dépistage.
  • Femmes qui allaitent ou qui ne veulent pas utiliser une méthode de contraception adéquate et qui ne sont pas chirurgicalement stériles. Un contrôle des naissances adéquat comprend l'utilisation d'un dispositif intra-utérin, l'abstinence ou des contraceptifs oraux ou une méthode à double barrière, par exemple un préservatif plas diaphragme sera nécessaire pour les participants masculins et féminins.
  • Participants prenant> 7,5 mg de prednisolone ou équivalent ou participants sous IgIV ou autres immunosuppresseurs au cours des 3 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Arimoclomol
248 mg d'arimoclomol base (équivalent à 400 mg de citrate d'arimoclomol) 3 fois par jour
Médicament: Arimoclomol
2 gélules (2 x 124 mg d'arimoclomol base ; équivalent à 2 x 200 mg de citrate d'arimoclomol) prises 3 fois par jour au petit-déjeuner, en début d'après-midi et au coucher
Comparateur placebo: Placebo
248 mg correspondant au placebo 3 fois par jour
Autre: Placebo
2 gélules placebo assorties prises 3 fois par jour au petit-déjeuner, en début d'après-midi et au coucher

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBMFRS)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 20
Mesuré par le taux de déclin de l'IBMFRS entre les groupes expérimentaux et placebo. L'IBMFRS est un questionnaire en 10 points. Les scores pour chaque élément vont de 0 à 4. Il y a un score maximum total de 40 et un score minimum de 0. Plus le score est élevé, meilleur est l'état fonctionnel de la personne.
Passer de la ligne de base au mois 20

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBMFRS)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 12
Mesuré par le taux de déclin de l'IBMFRS entre les groupes expérimentaux et placebo. L'IBMFRS est un questionnaire en 10 points. Les scores pour chaque élément vont de 0 à 4. Il y a un score maximum total de 40 et un score minimum de 0. Plus le score est élevé, meilleur est l'état fonctionnel de la personne.
Passer de la ligne de base au mois 12
Force de préhension
Délai: Changement de la ligne de base aux mois 12 et 20
Force de préhension unilatérale dans les deux mains mesurée à l'aide du dynamomètre Jamar. Les résultats concernent le membre le plus fort, tel qu'identifié au départ.
Changement de la ligne de base aux mois 12 et 20
Modifié Timed up and go (mTUG)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Capacité combinée du patient à se lever d'une chaise et à marcher 3 mètres, à faire demi-tour et à marcher vers la chaise et à s'asseoir. Le test a été effectué deux fois et le temps le plus rapide a été utilisé. Les résultats ont été exprimés en vitesse en mètres/seconde.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Test musculaire manuel (MMT), score total
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Le test musculaire manuel (MMT) évalue la force de 24 muscles (muscles axiaux, proximaux et distaux, testés bilatéralement) sur une échelle de 0 à 10 points. Le score total est calculé comme une moyenne sur les 24 muscles et varie de 0 à 10. Le score total augmentera si un patient devient plus fort et diminuera si un patient devient plus faible.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Test de marche de 6 minutes (6MWT) ; Distance après 6 minutes (6MWD)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
La distance que les patients pouvaient parcourir en 6 minutes. La distance parcourue en mètres a été enregistrée après 6 minutes.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Short Form-36 (SF-36) Score de la composante physique
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Mesuré à l'aide de l'enquête de santé Short Form avec 36 éléments (SF-36). Le questionnaire mesure 8 concepts de santé qui donnent 2 mesures sommaires : la santé physique et mentale. Le score de la composante physique comprend 4 échelles de fonctionnement physique (10 items), les limitations de rôle dues à la santé physique (4 items), la douleur corporelle (2 items) et l'état de santé général (5 items). Pour noter le SF-36, les échelles sont standardisées avec un algorithme de notation pour obtenir un score allant de 0 à 100, et la mesure récapitulative est calculée comme le score moyen. Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Contraction Isométrique Volontaire Maximale (MVICT) des Quadriceps
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Force unilatérale des muscles extenseurs du genou sur les deux membres à l'aide du dynamomètre portatif MicroFET. Les résultats concernent le membre le plus fort, tel qu'identifié au départ.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Questionnaire d'évaluation de la santé - Indice d'invalidité (HAQ-DI)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
L'indice d'incapacité du HAQ mesure l'état fonctionnel (incapacité) autodéclaré, y compris l'utilisation par le patient d'aides ou d'appareils et/ou l'aide d'autres personnes. L'échelle est composée de 20 items dans 8 domaines (s'habiller et se toiletter, se lever, manger, marcher, hygiène, portée, prise et activités quotidiennes courantes). Chaque domaine a au moins 2 éléments de sous-catégorie, notés sur une échelle de 0 à 3, et pour chacun des 8 domaines, le score du domaine était le score le plus élevé des scores des sous-catégories concernées. Le score total rapporté est une moyenne sur 8 domaines et les scores d'au moins 6 domaines devaient être disponibles pour que le score total soit calculé. Le score total moyen varie de 0 à 3, et un score plus élevé correspond à une aggravation de l'état fonctionnel.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Test de marche de 2 minutes (2MWT)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
La distance que les patients pouvaient parcourir en 2 minutes (pendant le test de marche de 6 minutes) enregistrée en mètres.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Short Form-36 (SF-36) Score de la composante mentale
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Mesuré à l'aide de l'enquête de santé Short Form avec 36 éléments (SF-36). Le questionnaire mesure 8 concepts de santé qui donnent 2 mesures sommaires : la santé physique et mentale. Le score de la composante mentale est composé de l'énergie/fatigue (4 items), du fonctionnement social (2 items), des limitations de rôle dues aux problèmes émotionnels (3 items) et du bien-être émotionnel (5 items). Pour noter le SF-36, les échelles sont standardisées avec un algorithme de notation pour obtenir un score allant de 0 à 100, et la mesure récapitulative est calculée comme le score moyen. Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Impression globale de gravité du patient (PGIS)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Évaluation rapportée par les patients de l'impact d'IBM sur la capacité à accomplir les activités de la vie quotidienne (par ex. habillage, marche, bain) au moment de l'évaluation. Les options de réponse pour l'impact d'IBM étaient "aucune" (c'est-à-dire aucun impact), « très léger », « léger », « modéré », « sévère » et « très sévère ».
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Évaluation rapportée par le patient du changement depuis le début du traitement à l'étude dans l'impact d'IBM sur la capacité à accomplir les activités de la vie quotidienne (par ex. s'habiller, marcher, se baigner). Les options de réponse pour le changement d'impact étaient « bien pire », « bien pire », « un peu pire », « pas de changement », « un peu amélioré », « beaucoup amélioré » et « beaucoup amélioré ».
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Impression globale de gravité du clinicien (CGIS)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Évaluation rapportée par le clinicien de la gravité des symptômes IBM du patient au moment de l'évaluation. Les options de réponse étaient « aucune », « très légère », « légère », « modérée », « sévère » et « très sévère ».
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Impression globale de changement du clinicien (CGIC)
Délai: Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Évaluation rapportée par le clinicien du changement depuis le début du traitement à l'étude dans les symptômes IBM du patient. Les options de réponse pour le changement chez IBM étaient "bien pire", "bien pire", "un peu pire", "pas de changement", "un peu amélioré", "beaucoup amélioré" et "beaucoup amélioré".
Changement de la ligne de base au mois 12 et au mois 20
Chutes et chutes proches
Délai: Nombre cumulé de la ligne de base au mois 20
Chutes et quasi-chutes enregistrées par les participants dans un journal
Nombre cumulé de la ligne de base au mois 20

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ZevraDenmark

Collaborateurs

University College, London
University of Kansas Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Chercheur principal: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

11 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

11 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 avril 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2016

Première publication (Estimation)

28 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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