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Studie zu Arimoclomol bei Inclusion Body Myositis (IBM)

18. April 2023 aktualisiert von: ZevraDenmark

Phase-II-Studie mit Arimoclomol zur Behandlung von sporadischer Einschlusskörperchen-Myositis (IBM)

Finanzierungsquelle - FDA OOPD. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Studienmedikaments Arimoclomol bei IBM-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, internationale, 20-monatige Interventionsstudie der Phase 2/3 bei Patienten mit IBM.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

152

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College of London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

41 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie eine der Diagnosekriterien 2011 der IBM-Forschungskriterien für Myositis im Einschlusskörperchen des Europäischen Neuromuskulären Zentrums
  • Zeigen Sie, dass Sie ohne Unterstützung durch eine andere Person oder ein Gerät von einem Stuhl aufstehen können
  • Kann mit oder ohne Hilfsmittel mindestens 6 Meter weit gehen. Sobald der Teilnehmer vom Stuhl aufgestanden ist, kann er jedes Gehgerät verwenden, d. h. Gehhilfe/Gestell, Gehhilfe, Krücken oder Stützen. Sie können nicht von einer anderen Person gestützt werden und dürfen keine Möbel oder Wände als Stütze verwenden.
  • Körpergewicht >= 40 kg
  • Frauen vor der Menopause müssen vor der Verabreichung der Studienmedikation einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Wenn ein Teilnehmer an der Bimagrumab-Studie teilnimmt, muss der Teilnehmer die Studienmedikation für mindestens 6 Monate abgesetzt haben.
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Die Vorgeschichte eines der folgenden Fälle schließt die Teilnahme des Probanden an der Studie aus: chronische Infektion, insbesondere HIV oder Hepatitis B oder C; Krebs außer Basalzellkrebs vor weniger als fünf Jahren; oder andere chronische schwere medizinische Erkrankungen.
  • Vorhandensein einer der folgenden Substanzen bei routinemäßigen Blutuntersuchungen: WEB 30 mg %; Kreatinin > 1,5 mg %; symptomatische Lebererkrankung mit Serumalbumin < 3 g/dl.
  • Geschichte der letzten Kreatinkinase > 15x die Obergrenze des Normalwerts ohne andere Erklärung außer IBM.
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung anderer Therapien
  • Verwendung von Testosteron mit Ausnahme von physiologischen Ersatzdosen bei Androgenmangel. Die Teilnehmer müssen einen dokumentierten Nachweis des Androgenmangels haben.
  • Koexistenz anderer Krankheiten, die sich wahrscheinlich auf Ergebnismessungen auswirken würden.
  • Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten drei Monate
  • Teilnahme an einer kürzlich durchgeführten Arzneimittelstudie in den letzten 30 Tagen vor dem Screening-Besuch oder Verwendung eines biologischen Wirkstoffs weniger als 6 Monate vor dem Screening-Besuch.
  • Frauen, die stillen oder nicht bereit sind, eine angemessene Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden, die nicht chirurgisch steril sind. Eine angemessene Empfängnisverhütung umfasst die Verwendung eines Intrauterinpessars, Abstinenz oder orale Kontrazeptiva oder eine Methode mit doppelter Barriere, z. B. ist ein Kondom und ein Diaphragma sowohl für männliche als auch für weibliche Teilnehmer erforderlich.
  • Teilnehmer, die in den letzten 3 Monaten > 7,5 mg Prednisolon oder Äquivalent einnahmen, oder Teilnehmer, die IVIg oder andere Immunsuppressiva einnahmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arimoclomol
248 mg Arimoclomol-Base (entsprechend 400 mg Arimoclomolcitrat) 3-mal täglich
Arzneimittel: Arimoclomol
2 Kapseln (2 x 124 mg Arimoclomol-Base; entspricht 2 x 200 mg Arimoclomolcitrat), dreimal täglich zum Frühstück, am frühen Nachmittag und vor dem Schlafengehen eingenommen
Placebo-Komparator: Placebo
248 mg entsprechendes Placebo dreimal täglich
Sonstiges: Placebo
2 passende Placebo-Kapseln, dreimal täglich zum Frühstück, am frühen Nachmittag und vor dem Schlafengehen eingenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS).
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zum 20. Monat
Gemessen an der Abnahmerate des IBMFRS zwischen Versuchs- und Placebogruppe. Der IBMFRS ist ein 10-Punkte-Fragebogen. Die Punktzahlen für jedes Element reichen von 0 bis 4. Es gibt eine maximale Gesamtpunktzahl von 40 und eine Mindestpunktzahl von 0. Je höher die Punktzahl, desto besser ist der Funktionsstatus der Person.
Wechsel vom Ausgangswert zum 20. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS).
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zum 12. Monat
Gemessen an der Abnahmerate des IBMFRS zwischen Versuchs- und Placebogruppe. Der IBMFRS ist ein 10-Punkte-Fragebogen. Die Punktzahlen für jedes Element reichen von 0 bis 4. Es gibt eine maximale Gesamtpunktzahl von 40 und eine Mindestpunktzahl von 0. Je höher die Punktzahl, desto besser ist der Funktionsstatus der Person.
Wechsel vom Ausgangswert zum 12. Monat
Griffstärke
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zum 12. und 20. Monat
Einseitige Handgriffstärke in beiden Händen, gemessen mit dem Jamar Dynamometer. Die Ergebnisse beziehen sich auf die zu Studienbeginn identifizierte stärkere Extremität.
Wechsel vom Ausgangswert zum 12. und 20. Monat
Geändert Timed up and go (mTUG)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Die kombinierte Fähigkeit des Patienten, von einem Stuhl aufzustehen und 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich hinzusetzen. Der Test wurde zweimal durchgeführt und die schnellste Zeit wurde verwendet. Die Ergebnisse wurden als Geschwindigkeit in Metern/Sekunde ausgedrückt.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Manueller Muskeltest (MMT), Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Beim manuellen Muskeltest (MMT) wird die Stärke von 24 Muskeln (axiale, proximale und distale Muskeln, bilateral getestet) auf einer Skala von 0 bis 10 Punkten bewertet. Der Gesamtscore wird als Durchschnitt der 24 Muskeln berechnet und liegt zwischen 0 und 10. Die Gesamtpunktzahl erhöht sich, wenn ein Patient stärker wird, und sinkt, wenn ein Patient schwächer wird.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
6-Minuten-Gehtest (6MWT); Distanz nach 6 Minuten (6MWD)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Die Distanz, die Patienten in 6 Minuten zurücklegen konnten. Die zurückgelegte Strecke in Metern wurde nach 6 Minuten aufgezeichnet.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Kurzform-36 (SF-36) Bewertung der physischen Komponente
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Gemessen anhand der Kurzform-Gesundheitsumfrage mit 36 ​​Items (SF-36). Der Fragebogen misst acht Gesundheitskonzepte, die zwei zusammenfassende Maße ergeben: körperliche und geistige Gesundheit. Die Bewertung der körperlichen Komponente umfasst 4 Skalen für die körperliche Funktionsfähigkeit (10 Punkte), Rolleneinschränkungen aufgrund der körperlichen Gesundheit (4 Punkte), körperliche Schmerzen (2 Punkte) und den allgemeinen Gesundheitszustand (5 Punkte). Um den SF-36 zu bewerten, werden die Skalen mit einem Bewertungsalgorithmus standardisiert, um eine Bewertung im Bereich von 0 bis 100 zu erhalten, und das Gesamtmaß wird als Durchschnittsbewertung berechnet. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Maximale freiwillige isometrische Kontraktion (MVICT) des Quadrizeps
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Einseitige Kraft der Kniestreckermuskulatur beider Gliedmaßen mit dem MicroFET-Handdynamometer. Die Ergebnisse beziehen sich auf die zu Studienbeginn identifizierte stärkere Extremität.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Fragebogen zur Gesundheitsbewertung – Behinderungsindex (HAQ-DI)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Der Behinderungsindex des HAQ misst den selbstberichteten Funktionsstatus (Behinderung), einschließlich der Nutzung von Hilfsmitteln oder Geräten durch den Patienten und/oder der Hilfe anderer Personen. Die Skala besteht aus 20 Items in 8 Bereichen (Anziehen und Körperpflege, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff und gemeinsame tägliche Aktivitäten). Jede Domäne verfügt über mindestens 2 Unterkategorieelemente, die auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet werden, und für jede der 8 Domänen war die Domänenbewertung die höchste Bewertung der beteiligten Unterkategoriebewertungen. Die gemeldete Gesamtpunktzahl ist ein Durchschnitt über 8 Domänen und für die Berechnung der Gesamtpunktzahl mussten Bewertungen von mindestens 6 Domänen verfügbar sein. Der durchschnittliche Gesamtscore reicht von 0 bis 3, wobei ein höherer Score einer Verschlechterung des Funktionsstatus entspricht.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
2-Minuten-Gehtest (2MWT)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Die Distanz, die Patienten in 2 Minuten (während des 6-Minuten-Gehtests) zurücklegen konnten, wird in Metern aufgezeichnet.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Kurzform-36 (SF-36) Bewertung der mentalen Komponenten
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Gemessen anhand der Kurzform-Gesundheitsumfrage mit 36 ​​Items (SF-36). Der Fragebogen misst acht Gesundheitskonzepte, die zwei zusammenfassende Maße ergeben: körperliche und geistige Gesundheit. Der Wert für die mentale Komponente setzt sich aus Energie/Müdigkeit (4 Items), sozialer Funktionsfähigkeit (2 Items), Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme (3 Items) und emotionalem Wohlbefinden (5 Items) zusammen. Um den SF-36 zu bewerten, werden die Skalen mit einem Bewertungsalgorithmus standardisiert, um eine Bewertung im Bereich von 0 bis 100 zu erhalten, und das Gesamtmaß wird als Durchschnittsbewertung berechnet. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Globaler Patienteneindruck vom Schweregrad (PGIS)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Von Patienten berichtete Beurteilung der Auswirkung von IBM auf die Fähigkeit, Aktivitäten des täglichen Lebens zu erledigen (z. B. Anziehen, Gehen, Baden) zum Zeitpunkt der Beurteilung. Die Antwortmöglichkeiten für die Auswirkungen von IBM waren „keine“ (d. h. keine Auswirkung), „sehr leicht“, „mild“, „mäßig“, „schwerwiegend“ und „sehr schwer“.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Globaler Patienteneindruck der Veränderung (PGIC)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Vom Patienten berichtete Bewertung der Veränderung seit Beginn der Studienbehandlung hinsichtlich der Auswirkung von IBM auf die Fähigkeit, Aktivitäten des täglichen Lebens zu erledigen (z. B. Anziehen, Spazierengehen, Baden). Die Antwortmöglichkeiten für die Veränderung der Auswirkungen waren „sehr viel schlimmer“, „viel schlimmer“, „etwas schlechter“, „keine Veränderung“, „etwas besser“, „viel besser“ und „sehr viel besser“.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Clinician Global Impression of Severity (CGIS)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Vom Arzt berichtete Beurteilung der Schwere der IBM-Symptome des Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung. Die Antwortmöglichkeiten waren „keine“, „sehr mild“, „mild“, „mäßig“, „schwerwiegend“ und „sehr schwer“.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Clinician Global Impression of Change (CGIC)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Vom Arzt berichtete Bewertung der Veränderung der IBM-Symptome des Patienten seit Beginn der Studienbehandlung. Die Antwortmöglichkeiten für Veränderungen bei IBM waren „sehr viel schlechter“, „viel schlechter“, „etwas schlechter“, „keine Veränderung“, „ein wenig verbessert“, „viel verbessert“ und „sehr viel verbessert“.
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 12 und Monat 20
Falls und Near Falls
Zeitfenster: Kumulierte Zahl vom Ausgangswert bis zum 20. Monat
Von den Teilnehmern in einem Tagebuch registrierte Stürze und Beinahe-Stürze
Kumulierte Zahl vom Ausgangswert bis zum 20. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ZevraDenmark

Mitarbeiter

University College, London
University of Kansas Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Hauptermittler: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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