Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie arimoklomolu při myositidě inkluzních tělísek (IBM)

18. dubna 2023 aktualizováno: ZevraDenmark

Studie fáze II arimoklomolu pro léčbu sporadické myositidy s inkluzními tělísky (IBM)

Zdroj financování - FDA OOPD. Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost studovaného léku, Arimoclomolu, u pacientů s IBM.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, mezinárodní, 20měsíční intervenční studie fáze 2/3 u pacientů s IBM.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

152

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

41 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splnit kteroukoli z kategorií Evropského neuromuskulárního centra Inclusion Body Myositis pro výzkum diagnostických kritérií pro rok 2011 pro IBM
  • Ukažte, že jste schopni vstát ze židle bez podpory jiné osoby nebo zařízení
  • Schopnost projít alespoň 20 stop/6 metrů s pomocným zařízením nebo bez něj. Jakmile se účastník zvedne ze židle, může použít jakékoli zařízení pro chůzi, tj. chodítko/rám, plechovku, berle nebo ortézy. Nemohou být podepřeny jinou osobou a nemohou k podpoře používat nábytek nebo zeď.
  • Tělesná hmotnost >= 40 kg
  • Ženy před menopauzou musí mít negativní těhotenský test před podáním studovaného léku.
  • Pokud se jedná o účastníka studie bimagrumab, musí být účastník bez studijní medikace po dobu nejméně 6 měsíců.
  • Umět dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza kteréhokoli z následujících stavů vylučuje účast subjektu ve studii: chronická infekce, zejména HIV nebo hepatitida B nebo C; rakovina jiná než rakovina bazálních buněk před méně než pěti lety; nebo jiná chronická závažná zdravotní onemocnění.
  • Přítomnost kterékoli z následujících při rutinním vyšetření krve: WEB 30 mg%; kreatinin > 1,5 mg%; symptomatické onemocnění jater se sérovým albuminem < 3 g/dl.
  • Historie nejnovější kreatinkinázy > 15x horní hranice normálu bez jakéhokoli jiného vysvětlení kromě IBM.
  • Anamnéza nedodržování jiných terapií
  • Použití testosteronu s výjimkou fyziologických náhradních dávek v případě nedostatku androgenu. Účastníci musí mít zdokumentovaný důkaz nedostatku androgenu.
  • Koexistence jiné nemoci, která by pravděpodobně ovlivnila výsledky.
  • Zneužívání drog nebo alkoholu během posledních tří měsíců
  • Účast na nedávné lékové studii v posledních 30 dnech před screeningovou návštěvou nebo použití biologické látky méně než 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Ženy, které kojí nebo nechtějí používat adekvátní metodu antikoncepce, které nejsou chirurgicky sterilní. Adekvátní antikoncepce zahrnuje použití nitroděložního tělíska, abstinenci nebo perorální antikoncepci nebo metodu dvojité bariéry, např. kondom plas diafragma bude nezbytný pro mužské i ženské účastníky.
  • Účastníci užívající >7,5 mg prednisolonu nebo ekvivalentu nebo účastníci na IVIg nebo jiných imunosupresivech během posledních 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Arimoclomol
248 mg arimoklomolové báze (odpovídá 400 mg arimoklomol citrátu) 3krát denně
Lék: Arimoclomol
2 tobolky (2 x 124 mg arimoklomolové báze; ekvivalent 2 x 200 mg arimoklomol citrátu) užívané 3krát denně během snídaně, brzy odpoledne a před spaním
Komparátor placeba: Placebo
248 mg odpovídající placebu 3krát denně
Jiný: Placebo
2 shodné tobolky placeba užívané 3krát denně během snídaně, brzy odpoledne a před spaním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém skóre funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 20
Měřeno rychlostí poklesu IBMFRS mezi experimentálními skupinami a skupinami s placebem. IBMFRS je dotazník o 10 položkách. Skóre pro každou položku se pohybuje od 0 do 4. Celkové maximální skóre je 40 a minimální skóre 0. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav osoby.
Změna ze základního stavu na měsíc 20

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém skóre funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Měřeno rychlostí poklesu IBMFRS mezi experimentálními skupinami a skupinami s placebem. IBMFRS je dotazník o 10 položkách. Skóre pro každou položku se pohybuje od 0 do 4. Celkové maximální skóre je 40 a minimální skóre 0. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav osoby.
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Síla úchopu
Časové okno: Změna ze základního stavu na 12. a 20. měsíc
Jednostranná síla úchopu v obou rukou měřená pomocí dynamometru Jamar. Výsledky jsou pro silnější končetinu, jak bylo identifikováno na začátku.
Změna ze základního stavu na 12. a 20. měsíc
Modifikované Timed up and go (mTUG)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Kombinovaná schopnost pacienta vstát ze židle a ujít 3 metry, otočit se a vrátit se zpět na židli a posadit se. Test byl proveden dvakrát a byl použit nejrychlejší čas. Výsledky byly vyjádřeny jako rychlost v metrech/sekundu.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Manuální svalové testování (MMT), celkové skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Manuální svalové testování (MMT) hodnotí sílu 24 svalů (axiální, proximální a distální svaly, testováno bilaterálně) na stupnici od 0 do 10 bodů. Celkové skóre se vypočítá jako průměr napříč 24 svaly a pohybuje se od 0 do 10. Celkové skóre se zvýší, pokud pacient sílí, a sníží se, pokud pacient slábne.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
6minutový test chůze (6MWT); Vzdálenost po 6 minutách (6MWD)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Vzdálenost, kterou pacienti ušli za 6 minut. Ušená vzdálenost v metrech byla zaznamenána po 6 minutách.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Short Form-36 (SF-36) Skóre fyzické složky
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Měřeno pomocí krátkého zdravotního průzkumu s 36 položkami (SF-36). Dotazník měří 8 zdravotních konceptů, což dává 2 souhrnná měřítka: fyzické a duševní zdraví. Skóre fyzické složky zahrnuje 4 škály fyzického fungování (10 položek), omezení rolí v důsledku fyzického zdraví (4 položky), tělesné bolesti (2 položky) a celkového zdraví (5 položek). Pro skórování SF-36 jsou škály standardizovány pomocí skórovacího algoritmu, aby se získalo skóre v rozsahu od 0 do 100, a souhrnná míra se vypočítá jako průměrné skóre. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Maximální dobrovolná izometrická kontrakce (MVICT) kvadricepsu
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Jednostranná síla extenzorů kolena na obou končetinách pomocí ručního dynamometru MicroFET. Výsledky jsou pro silnější končetinu, jak bylo identifikováno na začátku.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Health Assessment Questionnaire – Disability Index (HAQ-DI)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Index invalidity HAQ měří samostatně hlášený funkční stav (postižení) včetně pacientova použití pomůcek nebo zařízení a/nebo pomoci jiných osob. Škála se skládá z 20 položek v 8 oblastech (oblékání a péče, vstávání, jídlo, chůze, hygiena, dosah, úchop a běžné denní činnosti). Každá doména má alespoň 2 položky podkategorie, hodnocené na stupnici od 0 do 3, a pro každou z 8 domén bylo skóre domény nejvyšší skóre ze skóre zapojených podkategorií. Celkové hlášené skóre je průměr za 8 domén a skóre z alespoň 6 domén muselo být k dispozici, aby bylo možné vypočítat celkové skóre. Průměrné celkové skóre se pohybuje od 0 do 3 a vyšší skóre odpovídá zhoršení funkčního stavu.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
2minutový test chůze (2MWT)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Vzdálenost, kterou pacienti mohli ujít za 2 minuty (během 6minutového testu chůze), zaznamenaná v metrech.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Short Form-36 (SF-36) Skóre mentální složky
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Měřeno pomocí krátkého zdravotního průzkumu s 36 položkami (SF-36). Dotazník měří 8 zdravotních konceptů, což dává 2 souhrnná měřítka: fyzické a duševní zdraví. Skóre mentální složky se skládá z energie/únavy (4 položky), sociálního fungování (2 položky), omezení rolí kvůli emočním problémům (3 položky) a emoční pohody (5 položek). Pro skórování SF-36 jsou škály standardizovány pomocí skórovacího algoritmu, aby se získalo skóre v rozsahu od 0 do 100, a souhrnná míra se vypočítá jako průměrné skóre. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Globální dojem závažnosti pacienta (PGIS)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Hodnocení dopadu IBM na schopnost dokončit aktivity každodenního života (např. oblékání, chůze, koupání) v době hodnocení. Možnosti reakce na dopad IBM byly „žádné“ (tj. žádný dopad), "velmi mírný", "mírný", "střední", "závažný" a "velmi závažný".
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Globální dojem změny pacienta (PGIC)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Pacientem hlášené hodnocení změny dopadu IBM na schopnost dokončit aktivity každodenního života od začátku studijní léčby (např. oblékání, procházky, koupání). Možnosti reakce na změnu dopadu byly „velmi mnohem horší“, „mnohem horší“, „trochu horší“, „žádná změna“, „trochu lepší“, „mnohem lepší“ a „velmi výrazně lepší“.
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Klinický globální dojem závažnosti (CGIS)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Hodnocení závažnosti pacientových symptomů IBM v době hodnocení hlášené klinikem. Možnosti odpovědi byly „žádná“, „velmi mírná“, „mírná“, „střední“, „závažná“ a „velmi závažná“
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Klinický globální dojem změny (CGIC)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Posouzení změny symptomů IBM od začátku studijní léčby hlášené klinickým lékařem. Možnosti odezvy na změnu v IBM byly "velmi mnohem horší", "mnohem horší", "trochu horší", "žádná změna", "trochu lepší", "mnohem lepší" a "velmi mnohem lepší".
Změna ze základního stavu na měsíc 12 a měsíc 20
Falls a Near Falls
Časové okno: Souhrnný počet od základního stavu do měsíce 20
Pády a blízké pády zaznamenané účastníky v deníku
Souhrnný počet od základního stavu do měsíce 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ZevraDenmark

Spolupracovníci

University College, London
University of Kansas Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Vrchní vyšetřovatel: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

11. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

11. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

28. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (Grant/smlouva FDA USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida s inkluzními tělísky

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit