Studie van Arimoclomol in Inclusion Body Myositis (IBM)
18 april 2023 bijgewerkt door: ZevraDenmark
Fase II-studie van arimoclomol voor de behandeling van sporadische inclusielichaammyositis (IBM)
Financieringsbron - FDA OOPD.
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van het onderzoeksgeneesmiddel Arimoclomol bij IBM-patiënten te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een fase 2/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, internationale interventiestudie van 20 maanden bij patiënten met IBM.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
152
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- University of California, Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- University of Virginia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
41 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voldoen aan een van de diagnostische criteria van het European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis 2011 voor IBM
- Laat zien dat u kunt opstaan uit een stoel zonder steun van een andere persoon of apparaat
- In staat om ten minste 20 ft/6 meter te lopen met of zonder hulpmiddel. Zodra de deelnemer uit de stoel is opgestaan, mag hij elk loopmiddel gebruiken, d.w.z. rollator/rek, blik, krukken of beugels. Ze kunnen niet worden ondersteund door een andere persoon en kunnen geen meubels of muren gebruiken als ondersteuning.
- Lichaamsgewicht van >= 40 kg
- Vrouwen in de pre-menopauze moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze de studiemedicatie krijgen toegediend.
- Als een deelnemer aan de bimagrumab-studie is, moet de deelnemer ten minste 6 maanden van de studiemedicatie af zijn.
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van een van de volgende zaken sluit de deelname van proefpersonen aan het onderzoek uit: chronische infectie, in het bijzonder hiv of hepatitis B of C; andere kanker dan basaalcelkanker minder dan vijf jaar eerder; of andere chronische ernstige medische ziekten.
- Aanwezigheid van een van de volgende zaken bij routinematig bloedonderzoek: WEB 30 mg%; creatinine > 1,5 mg%; symptomatische leverziekte met serumalbumine < 3 g/dL.
- Geschiedenis van de meest recente creatinekinase> 15x de bovengrens van normaal zonder enige andere verklaring dan IBM.
- Geschiedenis van niet-naleving van andere therapieën
- Gebruik van testosteron behalve voor fysiologische vervangende doses in geval van androgeentekort. Deelnemers moeten een gedocumenteerd bewijs van het androgeentekort hebben.
- Naast elkaar bestaan van een andere ziekte die waarschijnlijk de uitkomstmaten zou beïnvloeden.
- Drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen drie maanden
- Deelname aan een recent geneesmiddelenonderzoek in de laatste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek of gebruik van een biologisch middel minder dan 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Vrouwen die borstvoeding geven of geen geschikte anticonceptiemethode willen gebruiken en die niet chirurgisch steriel zijn. Adequate anticonceptie omvat het gebruik van een spiraaltje, onthouding of orale anticonceptiva of een dubbele barrièremethode, bijvoorbeeld condoom plas pessarium zal nodig zijn voor zowel mannelijke als vrouwelijke deelnemers.
- Deelnemers die >7,5 mg prednisolon of equivalent gebruikten of deelnemers die in de afgelopen 3 maanden IVIg of andere immunosuppressiva gebruikten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arimoclomol
248 mg arimoclomolbase (overeenkomend met 400 mg arimoclomolcitraat) 3 maal daags
|
2 capsules (2 x 124 mg arimoclomolbase; equivalent aan 2 x 200 mg arimoclomolcitraat) 3 maal daags tijdens het ontbijt, in de vroege namiddag en voor het slapen gaan
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
248 mg overeenkomende placebo 3 maal daags
|
2 bijpassende placebo-capsules 3 maal daags ingenomen tijdens het ontbijt, in de vroege namiddag en voor het slapen gaan
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) Totale score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 20
|
Gemeten aan de hand van de mate van achteruitgang in de IBMFRS tussen experimentele en placebogroepen.
De IBMFRS is een vragenlijst met 10 items.
Scores voor elk item variëren van 0 tot 4. Er is een totale maximale score van 40 en een minimale score van 0. Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de persoon.
|
Verander van basislijn naar maand 20
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS) Totale score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
|
Gemeten aan de hand van de mate van achteruitgang in de IBMFRS tussen experimentele en placebogroepen.
De IBMFRS is een vragenlijst met 10 items.
Scores voor elk item variëren van 0 tot 4. Er is een totale maximale score van 40 en een minimale score van 0. Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de persoon.
|
Verander van basislijn naar maand 12
|
|
Grijpkracht
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en 20
|
Eenzijdige handgreepkracht in beide handen gemeten met behulp van de Jamar-dynamometer.
De resultaten zijn voor het sterkere ledemaat, zoals geïdentificeerd bij baseline.
|
Verander van baseline naar maand 12 en 20
|
|
Gewijzigd Timed up and go (mTUG)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Het gecombineerde vermogen van de patiënt om op te staan uit een stoel en 3 meter te lopen, zich om te draaien en terug te lopen naar de stoel en te gaan zitten.
De test werd tweemaal uitgevoerd en de snelste tijd werd gebruikt.
De resultaten werden uitgedrukt als snelheid in meters/seconde.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Handmatige spiertesten (MMT), totaalscore
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
De Manual Muscle Testing (MMT) beoordeelt de kracht van 24 spieren (axiale, proximale en distale spieren, bilateraal getest) op een schaal van 0 tot 10 punten.
De totale score wordt berekend als een gemiddelde over de 24 spieren en varieert van 0 tot 10.
De totaalscore zal toenemen als een patiënt sterker wordt en afnemen als een patiënt zwakker wordt.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
6 minuten looptest (6MWT); Afstand na 6 minuten (6MWD)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
De afstand die patiënten in 6 minuten kunnen lopen.
De gelopen afstand in meters werd na 6 minuten geregistreerd.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Korte Form-36 (SF-36) fysieke componentscore
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Gemeten met behulp van de Short Form gezondheidsenquête met 36 items (SF-36).
De vragenlijst meet 8 gezondheidsconcepten die 2 samenvattende maten opleveren: fysieke en mentale gezondheid.
De fysieke componentscore omvat 4 schalen van fysiek functioneren (10 items), rolbeperkingen als gevolg van fysieke gezondheid (4 items), lichamelijke pijn (2 items) en algemene gezondheid (5 items).
Om de SF-36 te scoren, worden schalen gestandaardiseerd met een score-algoritme om een score van 0 tot 100 te verkrijgen, en de samenvattende maat wordt berekend als de gemiddelde score.
Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Maximale vrijwillige isometrische contractie (MVICT) van quadriceps
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Eenzijdige kracht van de knie-strekspieren op beide ledematen met behulp van de MicroFET hand-held dynamometer.
De resultaten zijn voor het sterkere ledemaat, zoals geïdentificeerd bij baseline.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Gezondheidsbeoordelingsvragenlijst - Invaliditeitsindex (HAQ-DI)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
De invaliditeitsindex van de HAQ meet de zelfgerapporteerde functionele status (handicap) inclusief het gebruik door de patiënt van hulpmiddelen of apparaten en/of hulp van andere personen.
De schaal bestaat uit 20 items in 8 domeinen (aankleden en uiterlijke verzorging, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reiken, grijpen en gewone dagelijkse activiteiten).
Elk domein heeft minimaal 2 subcategorie-items, gescoord op een schaal van 0 tot 3, en voor elk van de 8 domeinen was de domeinscore de hoogste score van de betrokken subcategoriescores.
De gerapporteerde totale score is een gemiddelde over 8 domeinen en scores van ten minste 6 domeinen moesten beschikbaar zijn om de totale score te kunnen berekenen.
De gemiddelde totaalscore varieert van 0 tot 3, en een hogere score komt overeen met een verslechtering van de functionele status.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
2 minuten looptest (2MWT)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
De afstand die patiënten konden lopen in 2 minuten (tijdens de 6 Minuten Looptest) werd geregistreerd in meters.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Korte Form-36 (SF-36) Mentale Component Score
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Gemeten met behulp van de Short Form gezondheidsenquête met 36 items (SF-36).
De vragenlijst meet 8 gezondheidsconcepten die 2 samenvattende maten opleveren: fysieke en mentale gezondheid.
De mentale componentscore bestaat uit energie/vermoeidheid (4 items), sociaal functioneren (2 items), rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen (3 items) en emotioneel welzijn (5 items).
Om de SF-36 te scoren, worden schalen gestandaardiseerd met een score-algoritme om een score van 0 tot 100 te verkrijgen, en de samenvattende maat wordt berekend als de gemiddelde score.
Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Patiënt Global Impression of Severity (PGIS)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Door de patiënt gerapporteerde beoordeling van de impact van IBM op het vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren (bijv.
aankleden, wandelen, baden) op het moment van het onderzoek.
De antwoordopties voor de impact van IBM waren "geen" (d.w.z.
geen effect), "zeer licht", "mild", "matig", "ernstig" en "zeer ernstig".
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Patiënt Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Door de patiënt gerapporteerde beoordeling van de verandering vanaf het begin van de studiebehandeling in de impact van IBM op het vermogen om dagelijkse activiteiten te voltooien (bijv.
aankleden, wandelen, baden).
De antwoordmogelijkheden voor verandering in impact waren "veel erger", "veel slechter", "een beetje slechter", "geen verandering", "een beetje verbeterd", "veel verbeterd" en "zeer veel verbeterd".
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Clinicus Global Impression of Severity (CGIS)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Door de arts gerapporteerde beoordeling van de ernst van de IBM-symptomen van de patiënt op het moment van de beoordeling.
De antwoordmogelijkheden waren "geen", "zeer licht", "licht", "matig", "ernstig" en "zeer ernstig".
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Clinicus Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
Door de arts gerapporteerde beoordeling van de verandering vanaf het begin van de studiebehandeling in de IBM-symptomen van de patiënt.
De antwoordopties voor verandering in IBM waren "heel veel slechter", "veel slechter", "een beetje slechter", "geen verandering", "een beetje verbeterd", "veel verbeterd" en "zeer veel verbeterd".
|
Verander van baseline naar maand 12 en maand 20
|
|
Watervallen en nabije watervallen
Tijdsspanne: Gecumuleerd aantal van baseline tot maand 20
|
Valpartijen en bijna-vallen worden door de deelnemers geregistreerd in een dagboek
|
Gecumuleerd aantal van baseline tot maand 20
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Michael Hanna, MD, University College, London
- Hoofdonderzoeker: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 augustus 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 januari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 januari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 april 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 april 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
28 april 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 april 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STUDY00002461
- R01FD004809 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .