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Studio dell'arimoclomolo nella miosite da corpi inclusi (IBM)

18 aprile 2023 aggiornato da: ZevraDenmark

Studio di fase II sull'arimoclomolo per il trattamento della miosite sporadica da corpi inclusi (IBM)

Fonte di finanziamento - FDA OOPD. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco in studio, Arimoclomol nei pazienti IBM.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di intervento di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, internazionale, di 20 mesi in pazienti con IBM.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

152

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

41 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfa qualsiasi delle categorie 2011 dei criteri diagnostici di ricerca sulla miosite del corpo dell'inclusione del Centro neuromuscolare europeo per IBM
  • Dimostrare di essere in grado di alzarsi da una sedia senza il supporto di un'altra persona o dispositivo
  • In grado di deambulare per almeno 20 piedi/6 metri con o senza dispositivo di assistenza. Una volta alzato dalla sedia, il partecipante può utilizzare qualsiasi dispositivo per camminare, ad esempio deambulatore/telaio, barattolo, stampelle o tutori. Non possono essere sostenuti da un'altra persona e non possono utilizzare mobili o pareti come supporto.
  • Peso corporeo >= 40 kg
  • Le donne in pre-menopausa devono avere un tst di gravidanza negativo prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • Se un partecipante allo studio bimagrumab, il partecipante deve essere fuori dal farmaco in studio per almeno 6 mesi.
  • In grado di dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • L'anamnesi di una qualsiasi delle seguenti condizioni esclude la partecipazione del soggetto allo studio: infezione cronica, in particolare HIV o epatite B o C; cancro diverso dal cancro a cellule basali meno di cinque anni prima; o altre gravi malattie mediche croniche.
  • Presenza di uno qualsiasi dei seguenti esami del sangue di routine: WEB 30 mg%; creatinina > 1,5 mg%; malattia epatica sintomatica con albumina sierica < 3 g/dL.
  • Cronologia della creatina chinasi più recente > 15 volte il limite superiore del normale senza altra spiegazione oltre a IBM.
  • Storia di non conformità con altre terapie
  • Uso di testosterone ad eccezione delle dosi fisiologiche sostitutive in caso di carenza di androgeni. I partecipanti devono avere una prova documentata della carenza di androgeni.
  • Coesistenza di altre malattie che potrebbero influenzare le misure di esito.
  • Abuso di droghe o alcol negli ultimi tre mesi
  • Partecipazione a un recente studio sui farmaci negli ultimi 30 giorni prima della visita di screening o uso di un agente biologico meno di 6 mesi prima della visita di screening.
  • Donne che allattano o che non vogliono utilizzare un metodo adeguato di controllo delle nascite che non sono chirurgicamente sterili. Un adeguato controllo delle nascite include l'uso di dispositivi intrauterini, l'astinenza o contraccettivi orali o un metodo a doppia barriera, ad esempio il diaframma plas del preservativo sarà necessario sia per i partecipanti di sesso maschile che per quelli di sesso femminile.
  • - Partecipanti che assumono >7,5 mg di prednisolone o equivalente o partecipanti a IVIg o altri immunosoppressori negli ultimi 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Arimoclomolo
248 mg di arimoclomolo base (equivalenti a 400 mg di arimoclomolo citrato) 3 volte al giorno
Droga: Arimoclomolo
2 capsule (2 x 124 mg di arimoclomolo base; equivalenti a 2 x 200 mg di arimoclomolo citrato) assunte 3 volte al giorno durante la colazione, il primo pomeriggio e prima di coricarsi
Comparatore placebo: Placebo
248 mg corrispondente al placebo 3 volte al giorno
Altro: Placebo
2 capsule placebo abbinate assunte 3 volte al giorno a colazione, nel primo pomeriggio e prima di coricarsi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio totale della scala di valutazione funzionale della miosite da corpi inclusi (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 20
Misurato dal tasso di declino dell'IBMFRS tra i gruppi sperimentali e placebo. L'IBMFRS è un questionario di 10 voci. I punteggi per ciascun elemento vanno da 0 a 4. C'è un punteggio massimo totale di 40 e un punteggio minimo di 0. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale della persona.
Passaggio dal basale al mese 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio totale della scala di valutazione funzionale della miosite da corpi inclusi (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Misurato dal tasso di declino dell'IBMFRS tra i gruppi sperimentali e placebo. L'IBMFRS è un questionario di 10 voci. I punteggi per ciascun elemento vanno da 0 a 4. C'è un punteggio massimo totale di 40 e un punteggio minimo di 0. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale della persona.
Passaggio dal basale al mese 12
Forza di presa
Lasso di tempo: Modifica dal basale al mese 12 e 20
Forza di presa unilaterale della mano in entrambe le mani misurata utilizzando il dinamometro Jamar. I risultati si riferiscono all'arto più forte, come identificato al basale.
Modifica dal basale al mese 12 e 20
Timed up and go modificato (mTUG)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
La capacità combinata del paziente di alzarsi da una sedia e camminare per 3 metri, girarsi e tornare alla sedia e sedersi. Il test è stato eseguito due volte ed è stato utilizzato il tempo più veloce. I risultati sono stati espressi come velocità in metri/secondo.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Test muscolare manuale (MMT), punteggio totale
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Il Manual Muscle Testing (MMT) valuta la forza di 24 muscoli (muscoli assiali, prossimali e distali, testati bilateralmente) su una scala da 0 a 10 punti. Il punteggio totale è calcolato come media dei 24 muscoli e va da 0 a 10. Il punteggio totale aumenterà se un paziente sta diventando più forte e diminuirà se un paziente sta diventando più debole.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Test del cammino di 6 minuti (6MWT); Distanza dopo 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
La distanza che i pazienti potevano percorrere in 6 minuti. La distanza percorsa in metri è stata registrata dopo 6 minuti.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Punteggio del componente fisico Short Form-36 (SF-36).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Misurato utilizzando il sondaggio sulla salute in forma breve con 36 elementi (SF-36). Il questionario misura 8 concetti di salute che producono 2 misure riassuntive: salute fisica e mentale. Il punteggio della componente fisica comprende 4 scale di funzionamento fisico (10 item), limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica (4 item), dolore corporeo (2 item) e salute generale (5 item). Per valutare l'SF-36, le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100 e la misura riassuntiva viene calcolata come punteggio medio. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Contrazione isometrica volontaria massima (MVICT) del quadricipite
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Forza unilaterale dei muscoli estensori del ginocchio su entrambi gli arti utilizzando il dinamometro portatile MicroFET. I risultati si riferiscono all'arto più forte, come identificato al basale.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Questionario di valutazione della salute - Indice di disabilità (HAQ-DI)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
L'indice di disabilità dell'HAQ misura lo stato funzionale auto-riferito (disabilità) compreso l'uso da parte del paziente di ausili o dispositivi e/o l'aiuto di altre persone. La scala è composta da 20 item in 8 domini (vestirsi e pettinarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività quotidiane comuni). Ogni dominio ha almeno 2 item di sottocategoria, valutati su una scala da 0 a 3, e per ognuno degli 8 domini il punteggio di dominio era il punteggio più alto tra i punteggi di sottocategoria coinvolti. Il punteggio totale riportato è una media su 8 domini e per calcolare il punteggio totale dovevano essere disponibili i punteggi di almeno 6 domini. Il punteggio totale medio va da 0 a 3, e un punteggio più alto corrisponde a un peggioramento dello stato funzionale.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Test del cammino di 2 minuti (2MWT)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
La distanza che i pazienti potevano percorrere in 2 minuti (durante il 6 Minute Walk Test) registrata in metri.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Punteggio componente mentale Short Form-36 (SF-36).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Misurato utilizzando il sondaggio sulla salute in forma breve con 36 elementi (SF-36). Il questionario misura 8 concetti di salute che producono 2 misure riassuntive: salute fisica e mentale. Il punteggio della componente mentale è composto da energia/affaticamento (4 item), funzionamento sociale (2 item), limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi (3 item) e benessere emotivo (5 item). Per valutare l'SF-36, le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100 e la misura riassuntiva viene calcolata come punteggio medio. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Impressione globale di gravità del paziente (PGIS)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Valutazione riferita dal paziente dell'impatto di IBM sulla capacità di completare le attività della vita quotidiana (ad es. vestirsi, camminare, fare il bagno) al momento della valutazione. Le opzioni di risposta per l'impatto di IBM erano "nessuna" (ovvero nessun impatto), "molto lieve", "lieve", "moderato", "grave" e "molto grave".
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Valutazione riferita dal paziente del cambiamento rispetto all'inizio del trattamento in studio nell'impatto dell'IBM sulla capacità di completare le attività della vita quotidiana (ad es. vestirsi, camminare, fare il bagno). Le opzioni di risposta per il cambiamento dell'impatto erano "molto peggio", "molto peggio", "un po' peggio", "nessun cambiamento", "un po' migliorato", "molto migliorato" e "molto migliorato".
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Impressione globale di gravità del medico (CGIS)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Valutazione riferita dal medico della gravità dei sintomi IBM del paziente al momento della valutazione. Le opzioni di risposta erano "nessuna", "molto lieve", "lieve", "moderato", "grave" e "molto grave"
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Impressione di cambiamento globale del medico (CGIC)
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Valutazione riferita dal medico del cambiamento dall'inizio del trattamento in studio nei sintomi IBM del paziente. Le opzioni di risposta al cambiamento in IBM erano "molto peggio", "molto peggio", "un po' peggio", "nessun cambiamento", "un po' migliorato", "molto migliorato" e "molto migliorato".
Passaggio dal basale al mese 12 e al mese 20
Cascate e cascate vicine
Lasso di tempo: Numero accumulato dal riferimento al mese 20
Cadute e quasi cadute registrate dai partecipanti in un diario
Numero accumulato dal riferimento al mese 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ZevraDenmark

Collaboratori

University College, London
University of Kansas Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Investigatore principale: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

11 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

11 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

28 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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