封入体筋炎におけるアリモクロモールの研究 (IBM)
2023年4月18日 更新者：ZevraDenmark
散発性封入体筋炎の治療のためのアリモクロモールの第II相試験（IBM）
資金源 - FDA OOPD。
この研究の目的は、IBM患者における治験薬アリモクロモールの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
IBM患者を対象とした第2/3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、国際的な20か月介入研究。
研究の種類
介入
入学 (実際)
152
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- Phoenix Neurological Associates
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California, Irvine
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- The Ohio State University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
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London、イギリス、WC1N 3BG
- University College of London
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
43年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis research diagnostic criteria 2011 の IBM カテゴリーのいずれかを満たす
- 他の人やデバイスのサポートなしで椅子から立ち上がることができることを示します
- 補助具の有無にかかわらず、少なくとも 6 メートル/20 フィート移動できる。 椅子から立ち上がると、参加者は任意の歩行装置、すなわち歩行器/フレーム、カン、松葉杖、またはブレースを使用できます。 他の人が支えたり、家具や壁を使って支えたりすることはできません。
- 体重 >= 40 kg
- 閉経前の女性は、治験薬を投与する前に妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 参加者がビマグルマブ研究に参加している場合、参加者は少なくとも6か月間研究薬を服用していない必要があります。
- インフォームドコンセントを与えることができる
除外基準:
- 以下のいずれかの病歴は、研究への被験者の参加を除外します：慢性感染症、特にHIVまたはB型またはC型肝炎; 5年以内の基底細胞がん以外のがん;またはその他の深刻な慢性疾患。
- -定期的な血液スクリーニングで次のいずれかの存在：WEB 30 mg％。クレアチニン > 1.5 mg%; -血清アルブミンが3 g / dL未満の症候性肝疾患。
- 最近のクレアチンキナーゼの病歴は、IBM 以外に何の説明もなく、通常の上限の 15 倍を超えています。
- -他の治療法の不遵守の歴史
- アンドロゲン欠乏症の場合の生理学的補充量を除くテストステロンの使用。 参加者は、アンドロゲン欠乏症の証明を文書化する必要があります。
- 結果の測定に影響を与える可能性が高い他の疾患の共存。
- 過去 3 か月以内の薬物またはアルコール乱用
- -スクリーニング訪問の前の過去30日間の最近の薬物研究への参加、またはスクリーニング訪問の6か月未満前の生物学的薬剤の使用。
- 授乳中の女性、または外科的に無菌ではない避妊の適切な方法を使用したくない女性。 適切な産児制限には、子宮内避妊器具、禁欲、経口避妊薬、または二重バリア法の使用が含まれます。
- -7.5 mgを超えるプレドニゾロンまたは同等物を服用している参加者、または過去3か月以内にIVIgまたは他の免疫抑制剤を服用している参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アリモクロモール
アリモクロモール塩基248 mg（クエン酸アリモクロモール400 mgに相当）を1日3回
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2カプセル（アリモクロモール塩基124 mg x 2、クエン酸アリモクロモール2 x 200 mgに相当）を1日3回、朝食時、午後早い時間、および就寝時に服用します。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
248 mgの一致するプラセボを1日3回
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2つの対応するプラセボカプセルを1日3回、朝食時、午後早い時間、就寝時に摂取
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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封入体筋炎機能評価スケール（IBMFRS）合計スコアの変化
時間枠：ベースラインから 20 か月目に変更
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実験群とプラセボ群間のIBMFRSの低下率によって測定。
IBMFRS は 10 項目のアンケートです。
各項目のスコアの範囲は 0 から 4 です。合計の最大スコアは 40、最小スコアは 0 です。スコアが高いほど、その人の機能状態が良好であることを示します。
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ベースラインから 20 か月目に変更
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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封入体筋炎機能評価スケール（IBMFRS）合計スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目に変更
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実験群とプラセボ群間のIBMFRSの低下率によって測定。
IBMFRS は 10 項目のアンケートです。
各項目のスコアの範囲は 0 から 4 です。合計の最大スコアは 40、最小スコアは 0 です。スコアが高いほど、その人の機能状態が良好であることを示します。
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ベースラインから 12 か月目に変更
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握力
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目に変更します
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Jamar Dynamometer を使用して測定された両手の片側握力。
結果は、ベースラインで特定された、より強い四肢に関するものです。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目に変更します
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タイムアップ・アンド・ゴー (mTUG) を修正
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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椅子から立ち上がって 3 メートル歩き、向きを変えて椅子まで歩いて戻り、座るという患者の総合的な能力。
テストは 2 回実行され、最も速いタイムが使用されました。
結果は速度としてメートル/秒で表されました。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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徒手筋力テスト (MMT)、合計スコア
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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手動筋力テスト (MMT) では、24 の筋肉 (軸筋、近位筋、遠位筋、両側でテスト) の強さを 0 から 10 点のスケールで採点します。
合計スコアは 24 の筋肉の平均として計算され、範囲は 0 ～ 10 です。
合計スコアは、患者が強くなると増加し、患者が弱くなると減少します。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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6 分間の歩行テスト (6MWT)。 6分後の距離(6MWD)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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患者が6分で歩ける距離。
6分後に歩いた距離をメートル単位で記録した。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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ショートフォーム-36 (SF-36) 物理コンポーネントスコア
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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36 項目の短い形式の健康調査 (SF-36) を使用して測定されます。
アンケートでは 8 つの健康概念を測定し、身体的健康と精神的健康という 2 つの要約尺度を導き出します。
身体要素スコアには、身体機能の 4 つの尺度 (10 項目)、身体の健康による役割の制限 (4 項目)、身体の痛み (2 項目)、および一般的な健康状態 (5 項目) が含まれます。
SF-36 をスコアリングするには、スコアリング アルゴリズムを使用してスケールを標準化し、0 ～ 100 の範囲のスコアを取得し、サマリー メジャーを平均スコアとして計算します。
スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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大腿四頭筋の最大随意等尺性収縮 (MVICT)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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MicroFET ハンドヘルド ダイナモメーターを使用した、両肢の膝伸筋の片側の筋力。
結果は、ベースラインで特定された、より強い四肢に関するものです。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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健康評価アンケート - 障害指数 (HAQ-DI)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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HAQ の障害指数は、患者の補助具や器具の使用、および/または他の人の援助を含む、自己申告による機能状態 (障害) を測定します。
この尺度は、8 つの領域 (服装と身だしなみ、起床、食事、歩行、衛生、手の届く範囲、握力、および一般的な日常活動) の 20 項目で構成されています。
各ドメインには少なくとも 2 つのサブカテゴリ項目があり、0 から 3 のスケールでスコア付けされます。8 つのドメインのそれぞれについて、ドメイン スコアは関連するサブカテゴリ スコアの最高スコアでした。
報告される合計スコアは 8 つのドメインの平均であり、合計スコアを計算するには少なくとも 6 つのドメインからのスコアが利用可能である必要がありました。
平均合計スコアは 0 から 3 の範囲であり、スコアが高いほど機能状態が悪化していることを示します。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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2 分間の歩行テスト (2MWT)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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患者が 2 分間に歩行できる距離 (6 分間歩行テスト中) がメートル単位で記録されます。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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ショートフォーム-36 (SF-36) メンタルコンポーネントスコア
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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36 項目の短い形式の健康調査 (SF-36) を使用して測定されます。
アンケートでは 8 つの健康概念を測定し、身体的健康と精神的健康という 2 つの要約尺度を導き出します。
精神的要素スコアは、エネルギー/疲労 (4 項目)、社会的機能 (2 項目)、感情的問題による役割の制限 (3 項目)、および感情的幸福 (5 項目) で構成されます。
SF-36 をスコアリングするには、スコアリング アルゴリズムを使用してスケールを標準化し、0 ～ 100 の範囲のスコアを取得し、サマリー メジャーを平均スコアとして計算します。
スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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患者の全体的な重症度の印象 (PGIS)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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日常生活活動を完了する能力に対する IBM の影響に関する患者報告の評価 (例:
着替え、歩行、入浴）を評価時に行います。
IBM の影響に対する対応オプションは「なし」でした (つまり、
影響なし）、「非常に軽度」、「軽度」、「中等度」、「重度」、および「非常に重度」。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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患者全体の変化の印象 (PGIC)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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日常生活活動（例:
着替え、散歩、入浴）。
影響の変化に対する回答選択肢は、「非常に悪化」、「かなり悪化」、「少し悪化」、「変化なし」、「少し改善」、「かなり改善」、「非常に改善」でした。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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臨床医の重症度の全体的な印象 (CGIS)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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臨床医が報告した、評価時点での患者の IBM 症状の重症度の評価。
回答の選択肢は「なし」、「非常に軽度」、「軽度」、「中等度」、「重度」、「非常に重度」でした。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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臨床医の全体的な変化の印象 (CGIC)
時間枠：ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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臨床医が報告した、患者のIBM症状における治験治療開始からの変化の評価。
IBM の変化に対する回答オプションは、「非常に悪化した」、「かなり悪化した」、「少し悪化した」、「変化なし」、「少し改善された」、「かなり改善された」、および「非常に改善された」でした。
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ベースラインから 12 か月目および 20 か月目への変更
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滝とその近くの滝
時間枠：ベースラインから 20 か月目までの累計数
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参加者が日記に登録した滝とその近く
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ベースラインから 20 か月目までの累計数
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Michael Hanna, MD、University College, London
- 主任研究者：Mazen Dimachkie, MD、University of Kansas Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月16日
一次修了 (実際)
2021年1月11日
研究の完了 (実際)
2021年1月11日
試験登録日
最初に提出
2016年4月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年4月27日
最初の投稿 (見積もり)
2016年4月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月18日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。