포르피린증의 급성 발작 예방을 위한 판헤마틴
포르피린증의 급성 발작 예방을 위한 Panhematin™의 안전성과 효능
이 연구의 목적은 판헤마틴이 포르피린증의 급성 발작 예방에 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
이 연구는 포르피린증의 급성 발작을 예방하기 위한 헤민 사용에 대한 고품질 증거를 제공하는 것을 목표로 합니다. 헤민으로 급성 발작을 치료하거나 예방하기 위한 고품질 연구는 이전에 수행되지 않았습니다. 발작의 치료 및 예방에 대한 헤민의 효능에 대한 강력한 증거가 없기 때문에 급성 포르피린증 환자의 이용 가능성이 제한됩니다. 자금 출처: FDA 희귀 제품 개발 사무소(FDA OOPD) FD-R-03720
연구 개요
상세 설명
이것은 잘 기록된 급성 포르피린증(급성 간헐적 포르피린증, 유전성 코프로포르피린증 또는 다양한 포르피린증)이 있는 최소 20명의 피험자에서 급성 발작을 예방하기 위한 Panhematin™의 효능과 안전성을 조사하는 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 시험입니다. . 과목은 (1.) 과거에 복통, 등 및/또는 사지 통증과 같은 증상이 있고 다른 원인을 배제한 후 진단을 받은 잦은 발작이 있었고 (2.) 잦은 발작을 예방하기 위해 헤민 예방 요법을 받고 있습니다. 헤민 예방을 시작하기 전에 1년 동안 6회 이상의 발작이 있을 것으로 예상됩니다. 이것은 임상적 근거에서 헤민의 예방 요법에 대한 정당성으로 간주될 것입니다. 이중 맹검 Panhematin™ 또는 위약이 제공됩니다. 투여 횟수는 피험자가 예방 요법을 위해 약 1주 동안 받는 투여 횟수에 해당합니다. 진행 상황을 평가하고 가능한 경우 샘플 크기를 조정하기 위해 10명의 피험자가 완료되면 중간 분석이 수행됩니다. 시험은 다음 방문으로 구성됩니다.
- 적격성을 결정하고 정보에 입각한 동의를 얻기 위한 스크리닝 방문.
- 피험자가 약 1주 이내에 예방 요법을 위해 받는 용량의 수에 해당하는 Panhematin™ 또는 위약의 이중 맹검 예방 용량을 투여하기 위한 치료 방문.
- Panhematin™ 또는 위약 주입에 대한 반응을 평가하기 위해 1, 2, 3 및 4주차 방문을 추적합니다. 이러한 방문은 직접 또는 전화로 이루어집니다.
- 예를 들어 증상 치료를 위해 필요한 경우 추가 방문 일정을 잡을 수 있습니다.
- 치료 종료 후 3개월 및 6개월 후 직접 또는 전화로 후속 방문 피험자는 급성 포르피린증 중 하나에 대한 실험실 문서를 받게 됩니다. 드물게 원인이 되는 돌연변이를 감지할 수는 없지만 분자 문서화도 예상됩니다. 연구에 참여하면 맹검 방식으로 Panhematin™(4mg/kg) 또는 위약 중 하나 이상의 예방적 용량을 제공받게 되며, 이 용량은 약 1일 이내에 받은 예방적 용량의 수와 일치합니다. 예방을 위한 주. 다음 1, 2, 3, 4주 이내에 반복되는 공격은 치료 실패를 나타냅니다. 연구 시작 시 대부분의 피험자는 매주 예방적 헤민 치료를 받을 것으로 예상되고 헤민은 단기 작용 약물이므로 연구 치료 후 1주 이내에 발생하는 발작에 중점을 둘 것입니다.
연구 동안 발생하는 모든 발작은 연구 장소 또는 피험자의 일반적인 치료 위치에서 Panhematin™을 포함할 수 있는 치료 표준에 따라 치료될 것입니다.
20명의 피험자가 맹검 치료와 최소 4주의 후속 조치로 치료를 완료할 예정입니다. 완료된 피험자는 모든 등록 기준을 충족하고, 제외 기준이 없으며, 단일 투여 및 최소 1주일의 후속 조치를 완료하거나 부작용으로 인해 철회된 피험자입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas Medical Branch
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18세의 남녀
- 서면 동의서를 제공할 의향이 있음
- 급성 간헐성 포르피린증, 유전성 코프로포르피린증 또는 다양한 포르피린증이 포르피린증 컨소시엄 종단 연구 등록 기준에 따라 다음 기준으로 확인된 진단. 각 유형의 포르피린증에 대해 포함 기준은 1) 임상적 특징, 2) 포르피린증 특이 검사의 실험실 보고서(또는 사본)에 의해 문서화된 생화학적 소견, 3) 포르피린증에서 돌연변이를 식별하기 위한 분자 연구를 기반으로 합니다. 관련 유전자. 모호한 생화학적 측정은 확인 테스트가 필요할 수 있습니다. 질병 유발 돌연변이에 대한 검사를 시도해야 하지만 생화학적으로 입증된 포르피린증 사례의 작은 부분(<5%)에서 돌연변이를 찾을 수 없는 것으로 알려져 있기 때문에 식별된 돌연변이가 등록에 필수적인 것은 아닙니다. 과목은 (1.) 과거에 복통, 등 및/또는 사지 통증과 같은 증상이 있고 다른 원인을 배제한 후 진단을 받은 잦은 발작이 있었고 (2.) 잦은 발작을 예방하기 위해 헤민 예방 요법을 받고 있습니다. 헤민 예방을 시작하기 전에 1년 동안 6회 이상의 발작이 있을 것으로 예상됩니다.
제외 기준:
- 복부, 등 또는 사지 통증과 같은 증상은 조사관이 판단하는 다른 상태로 설명됩니다.
- Panhematin™ 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 인간 알부민에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 연구자가 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 시험을 위한 성공적인 데이터 수집을 방해한다고 판단하는 모든 질병 또는 상태
- 이 시험의 이전 무작위화
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 주사용 헤민
25% 인간 알부민으로 재구성되고 최소 1시간 이상 주입된 Panhematin 4 mg/kg 체중의 이중 맹검 용량.
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25% 인간 알부민으로 재구성된 판헤마틴 4mg/kg 체중이 최소 1시간에 걸쳐 정맥 주사되었습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
식염수 이중 맹검 투여.
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식염수 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 후 급성 포르피린증 발작을 경험한 참가자 수
기간: 1-4주
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참가자들은 Panhematin 또는 위약으로 초기 치료 후 급성 포르피린증 발작 횟수를 기록하기 위해 매주 전화로 인터뷰를 받았습니다.
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1-4주
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치료 관련 심각한 이상사례 발생 참가자 수
기간: 1-4주
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Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE) 버전 4.0을 사용하여 평가 및 등급화된 치료 관련 심각한 이상사례(SAE)를 경험한 참가자 수
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1-4주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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포르포빌리노겐 수치에 미치는 영향
기간: 1-4주
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요중 포르포빌리노겐 및 혈청 포르포빌리노겐을 측정하여 급성 포르피린증 발작을 예방하기 위해 Panhematin™으로 치료받은 환자에서 Panhematin™의 생화학적 효과를 평가합니다.
이것은 생화학적 측정이 공격을 예방하는 효능을 예측하는지 여부를 결정합니다.
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1-4주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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포르포빌리노겐 수준에 미치는 영향
기간: 1-4주
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Panhematin™을 투여받은 환자에서 급성 포르피린증 발작을 예방하기 위해 요중 포르포빌리노겐 및 혈청 포르포빌리노겐을 측정하여 Panhematin™의 생화학적 효과를 평가합니다.
이는 생화학적 측정이 발작 예방 효과를 예측하는 데 유용한지 여부를 결정할 것입니다.
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1-4주
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연령의 영향
기간: 1-4주
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임상적 특성의 예로서 연령이 Panhematin™ 예방적 투여에 대한 반응에 미치는 영향을 평가하기 위함.
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1-4주
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포르포빌리노겐 디아미나제(PBGD) 돌연변이의 성질에 따른 영향
기간: 1-4주
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예방적 Panhematin™ 투여에 대한 반응에 미치는 자연 발생 또는 PBGD 돌연변이의 효과를 평가하기 위해
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1-4주
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주사 부위 합병증 발생 빈도
기간: 1-4주
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혈전증 또는 염증을 포함할 수 있는 주사 부위 합병증의 빈도 측면에서 포르피린증의 급성 발작을 예방하기 위해 치료받은 환자에서 25% 인간 알부민으로 재구성된 Panhematin™ 사용을 평가합니다.
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1-4주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Karl E Anderson, MD, University of Texas
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 유전병, 선천적
- 대사 질환
- 소화기계 질환
- 간 질환
- 피부병
- 피부 질환, 유전
- 포르피린증, 간
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 영양 및 대사 질환
- 피부 및 결합 조직 질환
- 코프로포르피린증, 유전
- 포르피린증
- 급성 간헐성 포르피린증
- 포르피린증, 잡색
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 이종 사이 클릭 화합물, 융합 링
- 치료학
- 의약품 경로
- 약물 요법
- Azoles
- 안료, 생물학적
- 생물학적 요인
- 다 환식 화합물
- 이종 사이 클릭 화합물, 4 개 이상의 고리
- 피롤
- 마크로 사이 클릭 화합물
- 포르피린
- 사트라 피롤
- 헴
- 메탈로포르피린
- 주사
- 헤민
기타 연구 ID 번호
- 14-0188
- FD-R-03720 (기타 보조금/기금 번호: FDA - OOPD)
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