Panhematin pro prevenci akutních záchvatů porfyrie

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie zkoumající účinnost a bezpečnost Panhematinu™ pro prevenci akutních záchvatů u nejméně 20 subjektů s dobře zdokumentovanou akutní porfyrií (akutní intermitentní porfyrií, dědičnou koproporfyrií nebo varietní porfyrií) . Předměty budou (1.) měli v minulosti časté ataky se symptomy, jako jsou bolesti břicha, zad a/nebo končetin a diagnostikované po vyloučení jiných příčin, a (2.) být na profylaxi heminem pro prevenci častých ataků. Očekává se, že před zahájením heminové profylaxe budou mít 6 nebo více záchvatů během jednoho roku. To by bylo považováno za ospravedlnění preventivního režimu heminu z klinických důvodů. Bude podán dvojitě zaslepený Panhematin™ nebo placebo. Počet dávek bude odpovídat počtu dávek, které subjekt obdrží přibližně za jeden týden pro svůj profylaktický režim. Po dokončení 10 subjektů bude provedena průběžná analýza za účelem posouzení pokroku a případné úpravy velikosti vzorku. Zkouška se skládá z následujících návštěv:

• Screeningová návštěva k určení způsobilosti a získání informovaného souhlasu.
• Léčebná návštěva pro podávání dvojitě zaslepených profylaktických dávek Panhematinu™ nebo placeba odpovídajících počtu dávek, které subjekt dostává pro svůj profylaktický režim během přibližně jednoho týdne.
• Následná návštěva v 1., 2., 3. a 4. týdnu k posouzení odpovědi na infuzi Panhematinu™ nebo placeba. Tyto návštěvy budou osobní nebo telefonické.
• V případě potřeby mohou být naplánovány další návštěvy, například kvůli léčbě příznaků.
• Následné návštěvy 3 a 6 měsíců po ukončení léčby buď osobně nebo telefonicky Subjekty budou mít laboratorní dokumentaci jedné z akutních porfyrií. Očekává se také molekulární dokumentace, i když zřídka nelze detekovat příčinnou mutaci. Při vstupu do studie jim bude zaslepeným způsobem podána jedna nebo více preventivních dávek buď Panhematinu™ (4 mg/kg) nebo placeba, jejichž počet bude odpovídat počtu profylaktických dávek, které dostali během přibližně jedné týden na profylaxi. Rekurentní ataka během následujících 1, 2, 3 a 4 týdnů bude představovat selhání léčby. Protože se při vstupu do studie očekává, že většina subjektů bude na týdenní profylaktické léčbě heminem a hemin je krátkodobě působící lék, bude v analýze kladen důraz na ataky, ke kterým dojde během 1 týdne po léčbě ve studii.

Jakékoli ataky, které se vyskytnou během studie, budou léčeny podle standardní péče, která může zahrnovat Panhematin™, buď v místě studie, nebo na obvyklém místě léčby subjektu.

Předpokládá se, že 20 subjektů dokončí léčbu zaslepenou léčbou a alespoň 4 týdny sledování. Dokončeným subjektem je ten, který splňuje všechna vstupní kritéria, nemá žádná vylučovací kritéria a dokončil jednorázové dávkování a alespoň jeden týden sledování, nebo byl vyřazen z důvodu nežádoucí příhody.