Panhematin til forebyggelse af akutte angreb af porfyri

Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppeforsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af ​​Panhematin™ til forebyggelse af akutte anfald hos mindst 20 forsøgspersoner med veldokumenteret akut porfyri (akut intermitterende porfyri, arvelig coproporfyri eller broget porfyri) . Emner vil (1.) har haft hyppige anfald tidligere, med symptomer som mave-, ryg- og/eller lemmersmerter og diagnosticeret efter udelukkelse af andre årsager, og (2.) være i heminprofylakse for at forebygge hyppige anfald. Det forventes, at de vil have haft 6 eller flere anfald på et år, før de starter heminprofylakse. Dette vil blive betragtet som begrundelse for et forebyggende regime med hemin af kliniske årsager. Dobbeltblind Panhematin™ eller placebo vil blive givet. Antallet af doser vil svare til antallet af doser, som et individ modtager i løbet af ca. en uge til deres profylaktiske regime. En foreløbig analyse vil blive udført efter afslutning af 10 emner for at vurdere fremskridt og eventuelt justere stikprøvestørrelsen. Forsøget består af følgende besøg:

• Et screeningsbesøg for at fastslå berettigelse og indhente informeret samtykke.
• Et behandlingsbesøg for administration af dobbeltblinde profylaktiske doser af Panhematin™ eller placebo svarende til det antal doser, forsøgspersonen modtager til deres profylaktiske regime inden for cirka en uge.
• Opfølgningsbesøg efter 1, 2, 3 og 4 uger for at vurdere respons på infusionen af ​​Panhematin™ eller placebo. Disse besøg vil være personligt eller telefonisk.
• Yderligere besøg kan planlægges efter behov, for eksempel til behandling af symptomer.
• Opfølgningsbesøg 3 og 6 måneder efter endt behandling enten personligt eller telefonisk. Forsøgspersonerne vil have laboratoriedokumentation for en af ​​de akutte porfyrier. Der forventes også molekylær dokumentation, selv om sjældent en forårsagende mutation ikke kan påvises. Ved indtræden i undersøgelsen vil de på en blind måde blive givet en eller flere forebyggende doser af enten Panhematin™ (4 mg/kg) eller placebo, hvis antal svarer til antallet af profylaktiske doser, de har fået inden for ca. uge til profylakse. Et tilbagevendende anfald inden for de næste 1, 2, 3 og 4 uger vil repræsentere behandlingssvigt. Da de fleste forsøgspersoner ved studiestart forventes at være i ugentlig profylaktisk heminbehandling, og hemin er et korttidsvirkende lægemiddel, vil der i analysen blive lagt vægt på anfald, der opstår inden for 1 uge efter undersøgelsesbehandling.

Ethvert anfald, der opstår under undersøgelsen, vil blive behandlet i henhold til standardbehandling, som kan omfatte Panhematin™, enten på undersøgelsesstedet eller på et forsøgspersons sædvanlige behandlingssted.

Det er meningen, at 20 forsøgspersoner skal afslutte behandlingen med blindet behandling og mindst 4 ugers opfølgning. Et afsluttet forsøgsperson er en, der opfylder alle adgangskriterier, ikke har nogen udelukkelseskriterier og fuldfører den enkelte dosering og mindst en uges opfølgning, eller som er trukket tilbage på grund af en uønsket hændelse.