Panhematin per la prevenzione degli attacchi acuti di porfiria

Questo è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli che indaga l'efficacia e la sicurezza di Panhematin™ per prevenire attacchi acuti in almeno 20 soggetti con porfiria acuta ben documentata (porfiria acuta intermittente, coproporfiria ereditaria o porfiria variegata) . I soggetti (1.) ha avuto attacchi frequenti in passato, con sintomi come dolore addominale, alla schiena e/o agli arti e diagnosticato dopo aver escluso altre cause, e (2.) essere in profilassi con emina per prevenire attacchi frequenti. Si prevede che avranno avuto 6 o più attacchi in un anno prima di iniziare la profilassi con emina. Questo sarebbe considerato una giustificazione per un regime preventivo di emina su basi cliniche. Verrà somministrato Panhematin™ in doppio cieco o placebo. Il numero di dosi corrisponderà al numero di dosi che un soggetto riceve in circa una settimana per il suo regime profilattico. Dopo il completamento di 10 soggetti verrà effettuata un'analisi intermedia per valutare i progressi ed eventualmente adeguare la dimensione del campione. La prova consiste nelle seguenti visite:

• Una visita di screening per determinare l'idoneità e ottenere il consenso informato.
• Una visita di trattamento per la somministrazione di dosi profilattiche in doppio cieco di Panhematin™ o placebo corrispondenti al numero di dosi che il soggetto riceve per il proprio regime profilattico entro circa una settimana.
• Visita di follow-up a 1, 2, 3 e 4 settimane per valutare la risposta all'infusione di Panhematin™ o placebo. Queste visite saranno di persona o per telefono.
• Ulteriori visite possono essere programmate se necessario, ad esempio per il trattamento dei sintomi.
• Visite di follow-up 3 e 6 mesi dopo la fine del trattamento di persona o per telefono I soggetti avranno documentazione di laboratorio di una delle porfirie acute. È prevista anche la documentazione molecolare, sebbene raramente non sia possibile rilevare una mutazione causativa. All'ingresso nello studio verranno somministrate in cieco una o più dosi preventive di Panhematin™ (4 mg/kg) o placebo, il cui numero corrisponderà al numero di dosi profilattiche che hanno ricevuto all'incirca entro un settimana per la profilassi. Un attacco ricorrente entro le successive 1, 2, 3 e 4 settimane rappresenterà il fallimento del trattamento. Poiché all'ingresso nello studio si prevede che la maggior parte dei soggetti sia sottoposta a trattamento profilattico settimanale con emina e l'emina è un farmaco a breve durata d'azione, l'enfasi nell'analisi sarà sugli attacchi che si verificano entro 1 settimana dopo il trattamento dello studio.

Eventuali attacchi che si verificano durante lo studio saranno trattati secondo lo standard di cura, che può includere Panhematin™, presso il sito dello studio o presso il luogo di trattamento abituale di un soggetto.

Si prevede che 20 soggetti completeranno il trattamento con trattamento in cieco e almeno 4 settimane di follow-up. Un soggetto completato è colui che soddisfa tutti i criteri di ammissione, non ha criteri di esclusione e completa la singola somministrazione e almeno una settimana di follow-up, o viene ritirato a causa di un evento avverso.