Panhematin do zapobiegania ostrym atakom porfirii

Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Panhematin™ w zapobieganiu ostrym atakom u co najmniej 20 pacjentów z dobrze udokumentowaną ostrą porfirią (porfiria ostra przerywana, koproporfiria dziedziczna lub porfiria pstrokata). . Przedmioty będą (1.) miały w przeszłości częste napady z objawami takimi jak ból brzucha, pleców i/lub kończyn i zostały zdiagnozowane po wykluczeniu innych przyczyn oraz (2.) stosują profilaktykę heminą w celu zapobiegania częstym napadom. Oczekuje się, że będą mieli 6 lub więcej ataków w ciągu jednego roku przed rozpoczęciem profilaktyki heminą. Można by to uznać za uzasadnienie dla profilaktycznego schematu podawania heminy ze względów klinicznych. Podwójnie ślepa Panhematin™ lub placebo zostanie podane. Liczba dawek będzie odpowiadać liczbie dawek, które podmiot otrzymuje w ciągu około jednego tygodnia w swoim schemacie profilaktycznym. Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po ukończeniu 10 przedmiotów w celu oceny postępów i ewentualnego dostosowania wielkości próby. Badanie składa się z następujących wizyt:

• Wizyta przesiewowa w celu określenia kwalifikowalności i uzyskania świadomej zgody.
• Wizyta terapeutyczna w celu podania profilaktycznych dawek Panhematin™ lub placebo z podwójnie ślepą próbą, odpowiadających liczbie dawek, które podmiot otrzymuje w ramach swojego schematu profilaktycznego w ciągu około jednego tygodnia.
• Wizyta kontrolna po 1, 2, 3 i 4 tygodniach w celu oceny odpowiedzi na infuzję Panhematin™ lub placebo. Wizyty te będą odbywać się osobiście lub telefonicznie.
• W razie potrzeby można zaplanować dodatkowe wizyty, na przykład w celu leczenia objawów.
• Wizyty kontrolne po 3 i 6 miesiącach od zakończenia leczenia osobiście lub telefonicznie. Pacjenci otrzymają dokumentację laboratoryjną jednej z ostrych porfirii. Oczekuje się również dokumentacji molekularnej, chociaż rzadko nie można wykryć mutacji sprawczej. Po włączeniu do badania otrzymają oni w sposób zaślepiony jedną lub więcej dawek zapobiegawczych Panhematin™ (4 mg/kg) lub placebo, których liczba będzie odpowiadać liczbie dawek profilaktycznych, które otrzymywali w ciągu około jednej tydzień na profilaktykę. Nawracający atak w ciągu następnych 1, 2, 3 i 4 tygodni będzie oznaczał niepowodzenie leczenia. Ponieważ w momencie włączenia do badania oczekuje się, że większość pacjentów będzie poddawana cotygodniowej profilaktycznej terapii heminą, a hemina jest lekiem o krótkim czasie działania, w analizie zostanie położony nacisk na napady występujące w ciągu 1 tygodnia po leczeniu w ramach badania.

Wszelkie ataki, które wystąpią podczas badania, będą leczone zgodnie ze standardami opieki, które mogą obejmować Panhematin™, albo w miejscu badania, albo w zwykłym miejscu leczenia pacjenta.

Przewiduje się, że 20 pacjentów zakończy leczenie zaślepionym leczeniem i co najmniej 4-tygodniową obserwacją. Ukończony pacjent to taki, który spełnia wszystkie kryteria wstępne, nie ma kryteriów wykluczenia i ukończył pojedynczą dawkę i co najmniej jeden tydzień obserwacji lub został wycofany z powodu zdarzenia niepożądanego.