Пангематин для профилактики острых приступов порфирии

Это двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, посвященное изучению эффективности и безопасности Пангематина™ для предотвращения острых приступов у по меньшей мере 20 пациентов с хорошо документированной острой порфирией (острой перемежающейся порфирией, наследственной копропорфирией или пестрой порфирией). . Субъекты будут (1.) у вас были частые приступы в прошлом с такими симптомами, как боль в животе, спине и/или конечностях, и диагноз был диагностирован после исключения других причин, и (2.) получали гемин для профилактики частых приступов. Ожидается, что у них будет 6 или более приступов в течение одного года до начала профилактики гемином. Это будет считаться оправданием для профилактического режима гемина по клиническим показаниям. Двойной слепой прием Пангематина™ или плацебо. Количество доз будет соответствовать количеству доз, которые субъект получает приблизительно за одну неделю в рамках своего профилактического режима. Промежуточный анализ будет проведен после завершения 10 предметов для оценки прогресса и, возможно, корректировки размера выборки. Испытание состоит из следующих посещений:

• Скрининговый визит для определения соответствия требованиям и получения информированного согласия.
• Лечебный визит для введения двойных слепых профилактических доз Пангематина™ или плацебо, соответствующих числу доз, которые субъект получает в рамках своего профилактического режима в течение примерно одной недели.
• Последующие визиты через 1, 2, 3 и 4 недели для оценки реакции на инфузию Пангематина™ или плацебо. Эти визиты будут осуществляться лично или по телефону.
• При необходимости могут быть назначены дополнительные визиты, например, для лечения симптомов.
• Последующие визиты через 3 и 6 месяцев после окончания лечения лично или по телефону. У субъектов будет лабораторная документация одной из острых порфирий. Молекулярная документация также ожидается, хотя редко причинная мутация не может быть обнаружена. При включении в исследование им будут давать вслепую одну или несколько профилактических доз Пангематина™ (4 мг/кг) или плацебо, количество которых будет соответствовать количеству профилактических доз, которые они получили в течение приблизительно одного года. неделю для профилактики. Повторяющийся приступ в течение следующих 1, 2, 3 и 4 недель будет свидетельствовать о неэффективности лечения. Поскольку при включении в исследование ожидается, что большинство субъектов будут получать еженедельное профилактическое лечение гемином, а гемин является препаратом короткого действия, акцент в анализе будет сделан на приступы, возникающие в течение 1 недели после исследуемого лечения.

Любые приступы, возникающие во время исследования, будут лечиться в соответствии со стандартом лечения, который может включать Пангематин ™, либо в исследовательском центре, либо в обычном месте лечения субъекта.

Предполагается, что 20 субъектов завершат лечение слепым методом и по крайней мере в течение 4 недель наблюдения. Завершенный субъект — это субъект, который соответствует всем критериям включения, не имеет критериев исключения и завершает однократное введение дозы и по крайней мере одну неделю последующего наблюдения или выбывает из исследования из-за нежелательного явления.