Panhematin for forebygging av akutte angrep av porfyri

Dette er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie som undersøker effektiviteten og sikkerheten til Panhematin™ for å forhindre akutte angrep hos minst 20 personer med godt dokumentert akutt porfyri (akutt intermitterende porfyri, arvelig koproporfyri eller variegatt porfyri) . Emner vil (1.) har hatt hyppige anfall tidligere, med symptomer som mage-, rygg- og/eller lemsmerter og diagnostisert etter utelukkelse av andre årsaker, og (2.) være på heminprofylakse for å forebygge hyppige anfall. Det forventes at de vil ha hatt 6 eller flere anfall i løpet av ett år før de starter heminprofylakse. Dette vil bli ansett som begrunnelse for et forebyggende regime med hemin på klinisk grunnlag. Dobbeltblind Panhematin™ eller placebo vil bli gitt. Antall doser vil tilsvare antall doser som en person mottar i løpet av omtrent en uke for sitt profylaktiske regime. En foreløpig analyse vil bli utført etter fullførte 10 emner for å vurdere fremgang og eventuelt justere prøvestørrelsen. Rettssaken består av følgende besøk:

• Et screeningbesøk for å fastslå kvalifisering og innhente informert samtykke.
• Et behandlingsbesøk for administrering av dobbelblinde profylaktiske doser av Panhematin™ eller placebo tilsvarende antall doser pasienten mottar for sitt profylaktiske regime innen omtrent en uke.
• Oppfølgingsbesøk etter 1, 2, 3 og 4 uker for å vurdere respons på infusjon av Panhematin™ eller placebo. Disse besøkene vil være personlig eller per telefon.
• Ytterligere besøk kan planlegges ved behov, for eksempel for behandling av symptomer.
• Oppfølgingsbesøk 3 og 6 måneder etter avsluttet behandling enten ved personlig oppmøte eller telefon Forsøkspersonene vil ha laboratoriedokumentasjon på en av de akutte porfyriene. Det forventes også molekylær dokumentasjon, selv om en forårsakende mutasjon sjelden ikke kan påvises. Ved inntreden i studien vil de bli gitt en eller flere forebyggende doser av enten Panhematin™ (4 mg/kg) eller placebo, hvor antallet vil tilsvare antall profylaktiske doser de har fått i løpet av ca. uke for profylakse. Et tilbakevendende anfall i løpet av de neste 1, 2, 3 og 4 ukene vil representere behandlingssvikt. Fordi ved studiestart forventes de fleste forsøkspersoner å være på ukentlig profylaktisk heminbehandling, og hemin er et korttidsvirkende medikament, vil det i analysen legges vekt på angrep som skjer innen 1 uke etter studiebehandling.

Eventuelle anfall som oppstår i løpet av studien vil bli behandlet i henhold til standard behandling, som kan inkludere Panhematin™, enten på studiestedet eller på et forsøkspersons vanlige behandlingssted.

Det er meningen at 20 forsøkspersoner skal fullføre behandlingen med blindbehandling og minst 4 ukers oppfølging. Et fullført emne er en som oppfyller alle opptakskriterier, har ingen eksklusjonskriterier og fullfører enkeltdoseringen og minst én ukes oppfølging, eller trekkes tilbake på grunn av en uønsket hendelse.