근위축성측삭경화증에서의 아리모클로몰
2023년 8월 22일 업데이트: ZevraDenmark
근위축성 측삭 경화증에서 Arimoclomol의 3상, 무작위, 위약 대조 임상시험
근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 arimoclomol의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 시험
연구 개요
상세 설명
최대 4주 스크리닝 최대 76주 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
245
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
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Berlin, 독일, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
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Hannover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
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Ulm, 독일, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
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Phoenix, Arizona, 미국, 85018
- HonorHealth Neurology
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Leuven, 벨기에, 3000
- Catholic University Leuven
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Umeå, 스웨덴, 90737
- Umeå University Hospital
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Saint Gallen, 스위스, 9007
- Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
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London, 영국, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
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Milano, 이탈리아, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Warsaw, 폴란드, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warsaw, 폴란드, 02-473
- Citi Clinic
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
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Paris, 프랑스, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 임상적으로 가능한, 임상적으로 가능한/임상적으로 가능한 ALS 실험실 지원 또는 임상적으로 확정된 ALS 또는 가족성 ALS에 대한 수정된 El Escorial 기준을 충족하는 피험자
- 쇠약이 처음 나타난 후 18개월 이하(예: 사지 약화, 구음장애, 삼킴곤란, 숨가쁨).
- ALSFRS-R 35 이상 및 스크리닝 시 70% 이상으로 예측된 직립(앉은) SVC%
제외 기준:
- 스크리닝 또는 베이스라인 시점에 깨어 있는 시간 동안 2시간 이상 기관절개술 또는 비침습적 인공호흡 사용
- 임신 또는 모유 수유
- 횡격막 페이싱의 현재 또는 예상 사용
- 피험자에게 위험을 나타내거나 안전성 평가를 방해할 수 있거나 시험 중 사망을 유발할 위험이 증가하는 기타 관련 의학적으로 중요한 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아리모클로몰
아리모클로몰 염기 248mg(아리모클로몰 구연산염 400mg에 해당) 1일 3회
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2 캡슐(2 x 124mg 아리모클로몰 베이스, 2 x 200mg 아리모클로몰 구연산염과 동일)을 하루 3회 복용
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위약 비교기: 위약
매일 3회 248mg 매칭 위약
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매일 3회 복용하는 일치하는 위약 캡슐 2개
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능과 생존의 결합 평가(CAFS)
기간: 76주 이상
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CAFS(Combined Assessment of Function and Survival)는 1) 개정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 기준선으로부터의 변화와 2) 생존 종점(영구 보조 환기(PAV), 기관절개술 또는 기관 절개술 또는 죽음). ALSFRS-R에서는 총 점수 범위(최소 및 최대 점수)가 0~48(12개 항목의 합계)인 5점 서수 평가 척도(0~4)로 12개 기능이 평가됩니다. 점수가 높을수록 기능이 향상됩니다. 생존 종료점의 경우 PAV, 기관절개술 또는 사망까지의 시간이 길수록 결과가 더 좋습니다. 환자의 CAFS 점수는 ALSFRS-R의 변화와 사건 발생 시간(PAV, 기관 절개술 또는 사망) 모두에 대한 환자의 결과를 연구에 참여한 다른 모든 환자의 결과와 비교하여 연구에서 환자의 순위를 나타냅니다. 페어와이즈 패션. 순위 점수가 높을수록(0~1 범위) 더 나은 결과로 간주됩니다. 보고된 값은 복합 끝점에 대한 각 그룹의 평균 순위 점수입니다. |
76주 이상
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영구 보조 환기(PAV)/기관절개술/사망까지의 시간
기간: 76주 이상
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기준선부터 사건(PAV/기관절개술/사망) 중 하나까지의 시간입니다.
PAV는 PAV가 하루에 22시간 이상 사용된 연속 7일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
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76주 이상
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개정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)가 베이스라인에서 76주차(또는 시험 종료)로 변경되었습니다.
기간: 76주차(또는 시험 종료)
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ALSFRS-R 점수는 12개 기능이 5점 서수 평가 척도(0~4)로 평가되고 최대 점수는 48점(12개 항목의 합계)인 평가 척도를 기반으로 합니다.
점수가 높을수록 기능이 향상됩니다.
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76주차(또는 시험 종료)
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기준선에서 76주차(또는 시험 종료)까지의 예측 느린 폐활량(SVC) 비율(%) 변화
기간: 76주차(또는 시험 종료)
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SVC(느린 폐활량)는 호흡 기능의 척도입니다.
SVC는 최대한 천천히 숨을 내쉰 후 완전히 들이마실 때 내쉴 수 있는 양을 측정합니다.
예측된 SVC의 백분율(%)이 보고됩니다.
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76주차(또는 시험 종료)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 31일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 18일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 6일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
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