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Arimoclomol dans la sclérose latérale amyotrope

22 août 2023 mis à jour par: ZevraDenmark

Un essai de phase 3, randomisé et contrôlé par placebo sur l'arimoclomol dans la sclérose latérale amyotrope

Un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'arimoclomol dans la sclérose latérale amyotrope (SLA)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dépistage jusqu'à 4 semaines Traitement jusqu'à 76 semaines

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

245

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Catholic University Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • France
      • Montpellier, France, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, France, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Italie
      • Milano, Italie, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
      • Torino, Italie, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Pologne, 02-473
        • Citi Clinic
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Suisse
      • Saint Gallen, Suisse, 9007
        • Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
  • Suède
      • Umeå, Suède, 90737
        • Umeå University Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet répond aux critères révisés d'El Escorial pour la SLA cliniquement possible, cliniquement probable / cliniquement probable SLA soutenue par un laboratoire ou cliniquement définie, ou SLA familiale
  • 18 mois ou moins depuis la première apparition de la faiblesse (par ex. faiblesse des membres, dysarthrie, dysphagie, essoufflement).
  • ALSFRS-R égal ou supérieur à 35 et % SVC en érection (assis) prédit égal ou supérieur à 70 % lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Trachéotomie ou utilisation d'une ventilation non invasive pendant plus de 2 heures pendant les heures d'éveil au moment du dépistage ou de la ligne de base
  • enceinte ou allaitante
  • utilisation actuelle ou prévue de la stimulation diaphragmatique
  • Toute autre condition médicalement significative pertinente qui pourrait présenter un risque pour le sujet ou interférer avec l'évaluation de la sécurité ou qui présente un risque accru de causer la mort pendant l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Arimoclomol
248 mg d'arimoclomol base (équivalent à 400 mg de citrate d'arimoclomol) 3 fois par jour
Médicament: Arimoclomol
2 gélules (2 x 124 mg d'arimoclomol base ; équivalent à 2 x 200 mg de citrate d'arimoclomol) à prendre 3 fois par jour
Comparateur placebo: Placebo
248 mg correspondant au placebo 3 fois par jour
Médicament: Placebo
2 capsules placebo appariées prises 3 fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS)
Délai: Plus de 76 semaines

L'évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS) est un critère d'évaluation composite qui comprend 1) le changement par rapport à la valeur initiale de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R) et 2) le critère d'évaluation de la survie (délai jusqu'à la ventilation assistée permanente [PAV], la trachéotomie ou la mort).

Sur l'ALSFRS-R, 12 fonctions sont notées sur des échelles de notation ordinales à 5 points (de 0 à 4) avec une plage de scores totale (score minimum et maximum) de 0 à 48 (somme des 12 éléments). Plus le score est élevé, meilleur est le fonctionnement.

Pour le critère de survie, plus le délai avant l'AVP, la trachéotomie ou le décès est long, meilleurs sont les résultats.

Le score CAFS d'un patient représente le rang d'un patient dans l'étude, basé sur la comparaison des résultats du patient concernant à la fois le changement de l'ALSFRS-R et le délai avant l'événement (PAV, trachéotomie ou décès) avec les résultats de tous les autres patients de l'étude dans une mode par paire. Un score de rang plus élevé (plage de 0 à 1) est considéré comme un meilleur résultat.

Les valeurs rapportées sont les scores de classement moyens dans chaque groupe pour le critère composite.
Plus de 76 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai avant une ventilation assistée permanente (VAP) / une trachéotomie / un décès
Délai: Plus de 76 semaines
Temps écoulé entre le départ et l'un des événements (PAV / trachéotomie / décès). Le PAV est défini comme le premier des 7 jours consécutifs au cours desquels le PAV a été utilisé pendant > 22 heures/jour.
Plus de 76 semaines
Changement entre le départ et la semaine 76 (ou la fin de l'essai) dans l'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R)
Délai: Semaine 76 (ou fin de l'essai)
Le score ALSFRS-R est basé sur une échelle d'évaluation dans laquelle 12 fonctions sont notées sur des échelles d'évaluation ordinales à 5 points (de 0 à 4) avec un score maximum de 48 (somme des 12 éléments). Plus le score est élevé, meilleur est le fonctionnement.
Semaine 76 (ou fin de l'essai)
Changement entre la ligne de base et la semaine 76 (ou la fin de l'essai) en pourcentage (%) de la capacité vitale lente (SVC) prévue
Délai: Semaine 76 (ou fin de l'essai)
La capacité vitale lente (VCS) est une mesure de la fonction respiratoire. SVC mesure le volume qui peut être expiré après une inspiration complète après avoir expiré au maximum aussi lentement que possible. Le pourcentage (%) de CVS prévu est indiqué.
Semaine 76 (ou fin de l'essai)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ZevraDenmark

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2018

Première publication (Réel)

9 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ORARIALS-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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