Arimoclomol i amyotrop lateral sklerose
22. august 2023 opdateret af: ZevraDenmark
Et fase 3, randomiseret, placebokontrolleret forsøg med Arimoclomol i amyotrop lateral sklerose
Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppeforsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af arimoclomol ved amyotrop lateral sklerose (ALS)
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Screening i op til 4 uger Behandling på op til 76 uger
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
245
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- Catholic University Leuven
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
-
Paris, Frankrig, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
-
Torino, Italien, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Polen, 02-473
- Citi Clinic
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Schweiz, 9007
- Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
-
-
-
-
-
Umeå, Sverige, 90737
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgsperson opfylder reviderede El Escorial-kriterier for klinisk mulig, klinisk sandsynlig / Klinisk sandsynlig ALS laboratoriestøttet eller klinisk bestemt ALS eller familiær ALS
- 18 måneder eller mindre siden den første forekomst af svaghed (f. lemmersvaghed, dysartri, dysfagi, åndenød).
- ALSFRS-R lig med eller over 35 og opretstående (siddende) SVC % forudsagt lig med eller over 70 % ved screening
Ekskluderingskriterier:
- Trakeostomi eller brug af non-invasiv ventilation i mere end 2 timer i de vågne timer på tidspunktet for screening eller baseline
- gravid eller ammende
- aktuel eller forventet brug af diafragmatisk pacing
- Enhver anden relevant medicinsk signifikant tilstand, som kan udgøre en risiko for forsøgspersonen eller forstyrre vurderingen af sikkerheden eller har en øget risiko for at forårsage død under forsøget
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arimoclomol
248 mg arimoclomol base (svarende til 400 mg arimoclomol citrat) 3 gange dagligt
|
2 kapsler (2 x 124 mg arimoclomol base; svarende til 2 x 200 mg arimoclomol citrat) taget 3 gange dagligt
|
|
Placebo komparator: Placebo
248 mg matchende placebo 3 gange dagligt
|
2 matchede placebo-kapsler taget 3 gange dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS)
Tidsramme: Over 76 uger
|
Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) er et sammensat endepunkt, der inkluderer 1) ændringen fra baseline i den reviderede ALS funktionelle vurderingsskala (ALSFRS-R) og 2) overlevelsesendepunktet (tid til permanent assisteret ventilation [PAV], trakeostomi eller død). På ALSFRS-R er 12 funktioner bedømt på 5-punkts ordinære vurderingsskalaer (fra 0 til 4) med et samlet scoreområde (minimum og maksimum score) på 0-48 (summen af alle 12 elementer). Jo højere score jo bedre funktion. For overlevelsesendepunktet, jo længere tid til PAV, trakeostomi eller død, jo bedre resultat. En patients CAFS-score repræsenterer en patients rang i undersøgelsen baseret på sammenligning af patientens resultat for både ændringen i ALSFRS-R og tiden til hændelse (PAV, trakeostomi eller død) med resultatet for alle andre patienter i undersøgelsen i en parvis mode. En højere rangscore (interval 0-1) betragtes som et bedre resultat. De rapporterede værdier er de gennemsnitlige rangscores i hver gruppe for det sammensatte endepunkt. |
Over 76 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til Permanent Assisteret Ventilation (PAV) / Trakeostomi / Død
Tidsramme: Over 76 uger
|
Tid fra baseline til en af hændelserne (PAV / trakeostomi / død).
PAV er defineret som den første af 7 på hinanden følgende dage, hvor PAV blev brugt i >22 timer/dag
|
Over 76 uger
|
|
Ændring fra baseline til uge 76 (eller slutningen af prøveperioden) i den reviderede ALS funktionelle vurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Uge 76 (eller slutningen af prøveperioden)
|
ALSFRS-R scoren er baseret på en vurderingsskala, hvor 12 funktioner vurderes på 5-punkts ordinære vurderingsskalaer (fra 0 til 4) med en maksimal score på 48 (summen af alle 12 elementer).
Jo højere score jo bedre funktion.
|
Uge 76 (eller slutningen af prøveperioden)
|
|
Ændring fra baseline til uge 76 (eller slutningen af prøveperioden) i procent (%) forudsagt langsom vitalkapacitet (SVC)
Tidsramme: Uge 76 (eller slutningen af prøveperioden)
|
Slow Vital Capacity (SVC) er et mål for vejrtrækningsfunktionen.
SVC måler det volumen, der kan udåndes fra en fuld indånding efter udånding til et maksimum så langsomt som muligt.
Procentdelen (%) af forudsagt SVC er rapporteret.
|
Uge 76 (eller slutningen af prøveperioden)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. december 2020
Studieafslutning (Faktiske)
18. december 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. marts 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. april 2018
Først opslået (Faktiske)
9. april 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ORARIALS-01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .