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Arimoclomol na Esclerose Lateral Amiotrópica

22 de agosto de 2023 atualizado por: ZevraDenmark

Um estudo de Fase 3, Randomizado e Controlado por Placebo de Arimoclomol na Esclerose Lateral Amiotrópica

Um estudo de grupos paralelos multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do arimoclomol na esclerose lateral amiotrópica (ALS)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Triagem de até 4 semanas Tratamento de até 76 semanas

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

245

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Catholic University Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
  • França
      • Montpellier, França, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Itália
      • Milano, Itália, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
      • Torino, Itália, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polônia, 02-473
        • Citi Clinic
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Suécia
      • Umeå, Suécia, 90737
        • Umeå University Hospital
  • Suíça
      • Saint Gallen, Suíça, 9007
        • Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito atende aos critérios revisados ​​do El Escorial para ELA clinicamente possível, clinicamente provável / clinicamente provável ELA com suporte laboratorial ou ELA clinicamente definitiva ou ELA familiar
  • 18 meses ou menos desde o primeiro aparecimento de fraqueza (p. fraqueza dos membros, disartria, disfagia, falta de ar).
  • ALSFRS-R igual ou superior a 35 e SVC% ereto (sentado) previsto igual ou superior a 70% na triagem

Critério de exclusão:

  • Traqueostomia ou uso de ventilação não invasiva por mais de 2 horas durante as horas de vigília no momento da triagem ou linha de base
  • grávida ou a amamentar
  • uso atual ou antecipado de estimulação diafragmática
  • Qualquer outra condição clinicamente significativa relevante que possa apresentar risco ao sujeito ou interferir na avaliação de segurança ou que tenha um risco aumentado de causar morte durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Arimoclomol
248 mg de base de arimoclomol (equivalente a 400 mg de citrato de arimoclomol) 3 vezes ao dia
Medicamento: Arimoclomol
2 cápsulas (2 x 124 mg de arimoclomol base; equivalente a 2 x 200 mg de citrato de arimoclomol) tomadas 3 vezes ao dia
Comparador de Placebo: Placebo
248 mg de placebo correspondente 3 vezes ao dia
Medicamento: Placebo
2 cápsulas de placebo correspondentes, tomadas 3 vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação Combinada de Função e Sobrevivência (CAFS)
Prazo: Mais de 76 semanas

A Avaliação Combinada de Função e Sobrevivência (CAFS) é um endpoint composto que inclui 1) a mudança da linha de base na escala de classificação funcional ALS revisada (ALSFRS-R) e 2) o endpoint de sobrevivência (tempo para ventilação assistida permanente [PAV], traqueostomia ou morte).

Na ALSFRS-R, 12 funções são avaliadas em escalas de avaliação ordinais de 5 pontos (de 0 a 4) com uma faixa de pontuação total (pontuação mínima e máxima) de 0 a 48 (soma de todos os 12 itens). Quanto maior a pontuação melhor funcionamento.

Para o desfecho de sobrevivência, quanto maior o tempo até a VPA, traqueostomia ou morte, melhor será o resultado.

A pontuação CAFS de um paciente representa a classificação de um paciente no estudo com base na comparação do resultado do paciente tanto para a mudança no ALSFRS-R quanto para o tempo até o evento (PAV, traqueostomia ou morte) com o resultado de todos os outros pacientes no estudo em um moda em pares. Uma pontuação de classificação mais alta (intervalo de 0 a 1) é considerada um resultado melhor.

Os valores relatados são as pontuações médias de classificação em cada grupo para o endpoint composto.
Mais de 76 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para Ventilação Assistida Permanente (PAV) / Traqueostomia / Óbito
Prazo: Mais de 76 semanas
Tempo desde o início até um dos eventos (PAV/traqueostomia/óbito). PAV é definido como o primeiro de 7 dias consecutivos em que PAV foi usado por >22 horas/dia
Mais de 76 semanas
Mudança da linha de base para a semana 76 (ou final do ensaio) na escala revisada de avaliação funcional de ALS (ALSFRS-R)
Prazo: Semana 76 (ou final do teste)
A pontuação ALSFRS-R baseia-se numa escala de classificação onde 12 funções são avaliadas em escalas de classificação ordinais de 5 pontos (de 0 a 4) com uma pontuação máxima de 48 (soma de todos os 12 itens). Quanto maior a pontuação melhor funcionamento.
Semana 76 (ou final do teste)
Mudança da linha de base até a semana 76 (ou final do teste) em porcentagem (%) da capacidade vital lenta prevista (CVL)
Prazo: Semana 76 (ou final do teste)
A Capacidade Vital Lenta (CVL) é uma medida da função respiratória. O SVC mede o volume que pode ser expirado a partir de uma inspiração completa após expirar ao máximo, o mais lentamente possível. A porcentagem (%) de SVC prevista é relatada.
Semana 76 (ou final do teste)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ZevraDenmark

Investigadores

  • Investigador principal: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

18 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

18 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

9 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ORARIALS-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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