Arimoclomol en la esclerosis lateral amiotrópica
22 de agosto de 2023 actualizado por: ZevraDenmark
Un ensayo de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo de arimoclomol en la esclerosis lateral amiotrópica
Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de arimoclomol en la esclerosis lateral amiotrópica (ELA)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cribado de hasta 4 semanas Tratamiento de hasta 76 semanas
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
245
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
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Hannover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
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Leuven, Bélgica, 3000
- Catholic University Leuven
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
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Madrid, España, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- HonorHealth Neurology
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
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Montpellier, Francia, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
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Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
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Milano, Italia, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
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Utrecht, Países Bajos, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
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Warsaw, Polonia, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warsaw, Polonia, 02-473
- Citi Clinic
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
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Umeå, Suecia, 90737
- Umeå University Hospital
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Saint Gallen, Suiza, 9007
- Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto cumple con los criterios revisados de El Escorial para ELA clínicamente posible, clínicamente probable / ELA clínicamente probable respaldada por laboratorio o clínicamente definida, o ELA familiar
- 18 meses o menos desde la primera aparición de debilidad (p. debilidad de las extremidades, disartria, disfagia, dificultad para respirar).
- ALSFRS-R igual o superior a 35 y % SVC erguido (sentado) previsto igual o superior al 70 % en la selección
Criterio de exclusión:
- Traqueotomía o uso de ventilación no invasiva durante más de 2 horas durante las horas de vigilia en el momento de la selección o al inicio
- embarazada o amamantando
- uso actual o previsto de marcapasos diafragmático
- Cualquier otra condición médica relevante que pueda presentar un riesgo para el sujeto o interferir con la evaluación de la seguridad o que tenga un mayor riesgo de causar la muerte durante el ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Arimoclomol
248 mg de base de arimoclomol (equivalente a 400 mg de citrato de arimoclomol) 3 veces al día
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2 cápsulas (2 x 124 mg de base de arimoclomol; equivalente a 2 x 200 mg de citrato de arimoclomol) tomadas 3 veces al día
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Comparador de placebos: Placebo
248 mg de placebo equivalente 3 veces al día
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2 cápsulas de placebo iguales tomadas 3 veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación combinada de función y supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: Más de 76 semanas
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La Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS) es un criterio de valoración compuesto que incluye 1) el cambio desde el inicio en la escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) y 2) el criterio de valoración de supervivencia (tiempo hasta la ventilación asistida permanente [PAV], traqueotomía o muerte). En el ALSFRS-R, 12 funciones se califican en escalas de calificación ordinales de 5 puntos (de 0 a 4) con un rango de puntuación total (puntuación mínima y máxima) de 0 a 48 (suma de los 12 ítems). Cuanto mayor sea la puntuación, mejor funcionamiento. Para el criterio de valoración de supervivencia, cuanto más tiempo transcurra hasta la PAV, la traqueotomía o la muerte, mejor será el resultado. La puntuación CAFS de un paciente representa la clasificación de un paciente en el estudio basándose en la comparación del resultado del paciente tanto para el cambio en ALSFRS-R como para el tiempo hasta el evento (PAV, traqueotomía o muerte) con el resultado de todos los demás pacientes en el estudio en un moda por parejas. Una puntuación de rango más alta (rango 0-1) se considera un mejor resultado. Los valores informados son las puntuaciones de rango promedio en cada grupo para el criterio de valoración compuesto. |
Más de 76 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la Ventilación Asistida Permanente (PAV) / Traqueotomía / Muerte
Periodo de tiempo: Más de 76 semanas
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Tiempo desde el inicio hasta uno de los eventos (PAV / traqueotomía / muerte).
PAV se define como el primero de 7 días consecutivos en los que se utilizó PAV durante >22 horas/día
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Más de 76 semanas
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Cambio desde el inicio hasta la semana 76 (o final del ensayo) en la escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Semana 76 (o fin de la prueba)
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La puntuación ALSFRS-R se basa en una escala de calificación en la que se califican 12 funciones en escalas de calificación ordinales de 5 puntos (de 0 a 4) con una puntuación máxima de 48 (suma de los 12 ítems).
Cuanto mayor sea la puntuación, mejor funcionamiento.
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Semana 76 (o fin de la prueba)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 76 (o al final del ensayo) en porcentaje (%) de capacidad vital lenta prevista (SVC)
Periodo de tiempo: Semana 76 (o fin de la prueba)
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La Capacidad Vital Lenta (SVC) es una medida de la función respiratoria.
SVC mide el volumen que se puede exhalar tras una inhalación completa después de exhalar al máximo lo más lentamente posible.
Se informa el porcentaje (%) de SVC previsto.
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Semana 76 (o fin de la prueba)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de julio de 2018
Finalización primaria (Actual)
18 de diciembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
9 de abril de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- ORARIALS-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .