Arimoclomol w stwardnieniu zanikowym bocznym
22 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: ZevraDenmark
Faza 3, randomizowana, kontrolowana placebo próba Arimoklomolu w stwardnieniu zanikowym bocznym
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa arimoklomolu w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie przesiewowe do 4 tygodni Leczenie do 76 tygodni
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
245
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Catholic University Leuven
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
-
Paris, Francja, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
-
Hannover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Polska, 02-473
- Citi Clinic
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Szwajcaria, 9007
- Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
-
-
-
-
-
Umeå, Szwecja, 90737
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Milano, Włochy, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
-
Torino, Włochy, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent spełnia zmienione kryteria El Escorial dla klinicznie możliwego, klinicznie prawdopodobnego / Klinicznie prawdopodobnego ALS potwierdzonego laboratoryjnie lub klinicznie określonego ALS lub rodzinnego ALS
- 18 miesięcy lub mniej od pierwszego pojawienia się osłabienia (np. osłabienie kończyn, dyzartria, dysfagia, duszność).
- ALSFRS-R równy lub wyższy niż 35 i wyprostowany (siedzący) SVC% przewidywany równy lub wyższy niż 70% podczas badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Tracheostomia lub stosowanie wentylacji nieinwazyjnej przez ponad 2 godziny w czasie czuwania w czasie badania przesiewowego lub linii podstawowej
- w ciąży lub karmi piersią
- obecne lub przewidywane stosowanie stymulacji przepony
- Każdy inny istotny medycznie stan, który może stanowić zagrożenie dla uczestnika lub zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub wiąże się ze zwiększonym ryzykiem spowodowania śmierci podczas badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Arimoklomol
248 mg zasady arimoklomolu (co odpowiada 400 mg cytrynianu arimoklomolu) 3 razy dziennie
|
2 kapsułki (2 x 124 mg zasady arimoklomolu; co odpowiada 2 x 200 mg cytrynianu arimoklomolu) przyjmowane 3 razy dziennie
|
|
Komparator placebo: Placebo
248 mg odpowiadające placebo 3 razy dziennie
|
2 dopasowane kapsułki placebo przyjmowane 3 razy dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Łączona ocena funkcji i przeżycia (CAFS)
Ramy czasowe: Ponad 76 tygodni
|
Łączona ocena funkcjonowania i przeżycia (CAFS) to złożony punkt końcowy, który obejmuje 1) zmianę w stosunku do wartości początkowej w skorygowanej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) oraz 2) punkt końcowy dotyczący przeżycia (czas do trwałej wentylacji wspomaganej [PAV], tracheostomii lub śmierć). W ALSFRS-R 12 funkcji ocenia się na 5-punktowej porządkowej skali ocen (od 0 do 4), z całkowitym zakresem punktacji (minimalny i maksymalny wynik) od 0 do 48 (suma wszystkich 12 pozycji). Im wyższy wynik, tym lepsze funkcjonowanie. W przypadku punktu końcowego dotyczącego przeżycia im dłuższy czas do PAV, tracheostomii lub śmierci, tym lepszy wynik. Wynik CAFS pacjenta reprezentuje jego pozycję w badaniu na podstawie porównania wyniku pacjenta zarówno pod względem zmiany w ALSFRS-R, jak i czasu do wystąpienia zdarzenia (PAV, tracheostomia lub śmierć) z wynikiem dla wszystkich innych pacjentów w badaniu w moda na pary. Wyższy wynik w rankingu (zakres 0-1) jest uważany za lepszy wynik. Podane wartości to średnie wyniki rankingowe w każdej grupie dla złożonego punktu końcowego. |
Ponad 76 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas na stałą wentylację wspomaganą (PAV) / tracheostomię / śmierć
Ramy czasowe: Ponad 76 tygodni
|
Czas od wartości wyjściowej do jednego ze zdarzeń (PAV / tracheostomia / śmierć).
PAV definiuje się jako pierwszy z 7 kolejnych dni, w których PAV był używany przez > 22 godziny dziennie
|
Ponad 76 tygodni
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 76. tygodnia (lub do końca badania) w poprawionej Skali Oceny Funkcjonalności ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Tydzień 76 (lub koniec okresu próbnego)
|
Wynik ALSFRS-R opiera się na skali ocen, w której 12 funkcji ocenia się w 5-punktowej skali porządkowej (od 0 do 4), z maksymalną oceną 48 (suma wszystkich 12 pozycji).
Im wyższy wynik, tym lepsze funkcjonowanie.
|
Tydzień 76 (lub koniec okresu próbnego)
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 76. tygodnia (lub do końca badania) w procentach (%) przewidywanej wolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: Tydzień 76 (lub koniec okresu próbnego)
|
Powolna pojemność życiowa (SVC) jest miarą funkcji oddychania.
SVC mierzy objętość, którą można wydychać z pełnego wdechu po maksymalnie powolnym wydechu.
Podaje się procent (%) przewidywanej SVC.
|
Tydzień 76 (lub koniec okresu próbnego)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 grudnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 marca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 kwietnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 kwietnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ORARIALS-01
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .