Arimoclomol amyotrooppisessa lateraaliskleroosissa
tiistai 22. elokuuta 2023 päivittänyt: ZevraDenmark
Vaihe 3, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe arimoklomolista amyotrooppisessa lateraaliskleroosissa
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus arimoklomolin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi amyotrooppisessa lateraaliskleroosissa (ALS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Seulonta enintään 4 viikkoa Hoito enintään 76 viikkoa
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
245
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Catholic University Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Puola, 02-473
- Citi Clinic
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
-
Paris, Ranska, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
-
-
-
-
-
Umeå, Ruotsi, 90737
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Sveitsi, 9007
- Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittava täyttää tarkistetut El Escorial -kriteerit kliinisesti mahdolliselle, kliinisesti todennäköiselle / Kliinisesti todennäköiselle ALS:lle, joka on laboratoriotuettu tai kliinisesti selvä ALS tai familiaalinen ALS
- 18 kuukautta tai vähemmän ensimmäisestä heikkouden ilmaantumisesta (esim. raajojen heikkous, dysartria, dysfagia, hengenahdistus).
- ALSFRS-R yhtä suuri tai suurempi kuin 35 ja pystyssä (istuva) SVC % ennustettu vähintään 70 % seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Trakeostomia tai ei-invasiivisen ventilaation käyttö yli 2 tuntia valveillaoloaikana seulonnan tai lähtötilanteen aikana
- raskaana oleville tai imettäville
- nykyinen tai odotettu diafragmaattisen tahdistuksen käyttö
- Mikä tahansa muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus, joka voi aiheuttaa riskin tutkittavalle tai häiritä turvallisuuden arviointia tai jolla on lisääntynyt kuolemanvaara kokeen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Arimoclomol
248 mg arimoklomolimästä (vastaa 400 mg arimoklomolisitraattia) 3 kertaa päivässä
|
2 kapselia (2 x 124 mg arimoklomolimästä; vastaa 2 x 200 mg arimoklomolisitraattia) otettuna 3 kertaa päivässä
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
248 mg vastaava lumelääke 3 kertaa päivässä
|
2 vastaavaa lumekapselia 3 kertaa päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistetty toiminnan ja selviytymisen arviointi (CAFS)
Aikaikkuna: Yli 76 viikkoa
|
CAFS (Combined Assessment of Function and Survival) on yhdistetty päätepiste, joka sisältää 1) muutoksen lähtötasosta tarkistetussa ALS-toimintaluokitusasteikossa (ALSFRS-R) ja 2) selviytymispäätepisteen (aika pysyvään avustettuun ventilaatioon [PAV], trakeostomia tai kuolema). ALSFRS-R:ssä 12 toimintoa on arvioitu 5 pisteen järjestysasteikkoilla (0–4), joiden kokonaispistemäärä (minimi- ja enimmäispistemäärä) on 0–48 (kaikkien 12 kohteen summa). Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi toiminta. Eloonjäämispäätepisteen kannalta parempi lopputulos on mitä pidempi aika PAV:hen, trakeostomiaan tai kuolemaan. Potilaan CAFS-pisteet edustavat potilaan sijoitusta tutkimuksessa, joka perustuu potilaan tuloksen vertailuun sekä ALSFRS-R:n muutoksen että tapahtumaan kuluvan ajan osalta (PAV, trakeostomia tai kuolema) kaikkien muiden tutkimuksessa mukana olevien potilaiden tulokseen. pareittainen muoti. Korkeampi arvopiste (alue 0-1) katsotaan paremmaksi tulokseksi. Raportoidut arvot ovat keskimääräisiä sijoituspisteitä kussakin ryhmässä yhdistetyn päätepisteen osalta. |
Yli 76 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika pysyvään avustettuun ventilaatioon (PAV) / trakeostomiaan / kuolemaan
Aikaikkuna: Yli 76 viikkoa
|
Aika lähtötilanteesta yhteen tapahtumaan (PAV / trakeostomia / kuolema).
PAV määritellään ensimmäiseksi seitsemästä peräkkäisestä päivästä, jolloin PAV:ta käytettiin yli 22 tuntia päivässä
|
Yli 76 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 76 (tai kokeilun loppuun) tarkistetussa ALS-toiminnallisessa luokitusasteikossa (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Viikko 76 (tai kokeilujakson loppu)
|
ALSFRS-R-pisteet perustuvat luokitusasteikkoon, jossa 12 toimintoa on arvioitu 5-pisteen järjestysasteikolla (0–4) ja maksimipistemäärä 48 (kaikkien 12 kohteen summa).
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi toiminta.
|
Viikko 76 (tai kokeilujakson loppu)
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 76 (tai kokeilun loppuun) prosentteina (%) ennustettu hidas elinkapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: Viikko 76 (tai kokeilujakson loppu)
|
Slow Vital Capacity (SVC) on hengitystoiminnan mitta.
SVC mittaa tilavuuden, joka voidaan hengittää ulos täydestä sisäänhengityksestä uloshengityksen jälkeen maksimissaan mahdollisimman hitaasti.
Prosenttiosuus (%) ennustetusta SVC:stä raportoidaan.
|
Viikko 76 (tai kokeilujakson loppu)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 31. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. joulukuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 27. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 24. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ORARIALS-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .