Arimoclomol u amyotropní laterální sklerózy
22. srpna 2023 aktualizováno: ZevraDenmark
Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 s arimoklomolem u amyotropní laterální sklerózy
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k hodnocení účinnosti a bezpečnosti arimoklomolu u amyotropní laterální sklerózy (ALS)
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Screening po dobu až 4 týdnů Léčba po dobu až 76 týdnů
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
245
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- Catholic University Leuven
-
-
-
-
-
Montpellier, Francie, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
-
Paris, Francie, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
-
Torino, Itálie, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
-
Hannover, Německo, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
-
Ulm, Německo, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Polsko, 02-473
- Citi Clinic
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
-
-
-
-
-
Umeå, Švédsko, 90737
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Švýcarsko, 9007
- Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt splňuje revidovaná kritéria El Escorial pro klinicky možnou, klinicky pravděpodobnou / klinicky pravděpodobnou ALS laboratorně podporovanou nebo klinicky definitivní ALS nebo familiární ALS
- 18 měsíců nebo méně od prvního výskytu slabosti (např. slabost končetin, dysartrie, dysfagie, dušnost).
- ALSFRS-R rovný nebo vyšší než 35 a vzpřímený (sedící) SVC % předpokládaný rovný nebo vyšší než 70 % při screeningu
Kritéria vyloučení:
- Tracheostomie nebo použití neinvazivní ventilace po dobu delší než 2 hodiny během bdění v době screeningu nebo výchozí hodnoty
- těhotná nebo kojící
- současné nebo očekávané použití brániční stimulace
- Jakýkoli jiný relevantní lékařsky významný stav, který by mohl představovat riziko pro subjekt nebo narušovat hodnocení bezpečnosti nebo má zvýšené riziko způsobit smrt během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Arimoclomol
248 mg arimoklomolové báze (odpovídá 400 mg arimoklomol citrátu) 3krát denně
|
2 tobolky (2 x 124 mg arimoklomolové báze; ekvivalentní 2 x 200 mg arimoklomol citrátu) užívané 3krát denně
|
|
Komparátor placeba: Placebo
248 mg odpovídající placebu 3krát denně
|
2 shodné tobolky placeba užívané 3krát denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS)
Časové okno: Více než 76 týdnů
|
Combined Assessment of Function and Survival (CAFS) je složený cílový bod, který zahrnuje 1) změnu od výchozí hodnoty v revidované škále funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) a 2) cílový bod přežití (doba do trvalé asistované ventilace [PAV], tracheostomie popř. smrt). Na ALSFRS-R je 12 funkcí hodnoceno na 5bodových řadových hodnotících škálách (od 0 do 4) s celkovým rozsahem skóre (minimální a maximální skóre) 0-48 (součet všech 12 položek). Čím vyšší skóre, tím lepší fungování. Pro koncový bod přežití platí, že čím delší doba do PAV, tracheostomie nebo smrti, tím lepší výsledek. Skóre CAFS pacienta představuje pořadí pacienta ve studii na základě porovnání výsledku pacienta pro změnu v ALSFRS-R a dobu do události (PAV, tracheostomie nebo smrt) s výsledkem pro všechny ostatní pacienty ve studii ve studii párová móda. Vyšší skóre (rozsah 0-1) je považováno za lepší výsledek. Uvedené hodnoty jsou průměrná skóre v každé skupině pro složený cílový bod. |
Více než 76 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba do trvalé asistované ventilace (PAV) / Tracheostomie / Smrt
Časové okno: Více než 76 týdnů
|
Čas od výchozího stavu do jedné z příhod (PAV / tracheostomie / smrt).
PAV je definován jako první ze 7 po sobě jdoucích dnů, kdy byl PAV používán > 22 hodin/den
|
Více než 76 týdnů
|
|
Změna z výchozího stavu na týden 76 (nebo konec zkušebního období) v revidované škále funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: 76. týden (nebo konec zkušebního období)
|
Skóre ALSFRS-R je založeno na hodnotící škále, kde je 12 funkcí hodnoceno na 5bodových ordinálních hodnotících škálách (od 0 do 4) s maximálním skóre 48 (součet všech 12 položek).
Čím vyšší skóre, tím lepší fungování.
|
76. týden (nebo konec zkušebního období)
|
|
Změna ze základního stavu na týden 76 (nebo konec zkušebního období) v procentech (%) předpokládané pomalé vitální kapacity (SVC)
Časové okno: 76. týden (nebo konec zkušebního období)
|
Pomalá vitální kapacita (SVC) je měřítkem funkce dýchání.
SVC měří objem, který lze vydechnout z plného nádechu po výdechu na maximum co nejpomaleji.
Uvádí se procento (%) předpokládané SVC.
|
76. týden (nebo konec zkušebního období)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. července 2018
Primární dokončení (Aktuální)
18. prosince 2020
Dokončení studie (Aktuální)
18. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. dubna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
9. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. srpna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. srpna 2023
Naposledy ověřeno
1. srpna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ORARIALS-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .