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성인 파브리병 환자에서 4주마다 2mg/kg 페구니갈시다아제 알파(PRX-102)의 공개 라벨 확장 (Bright51)

2026년 5월 21일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

성인 파브리병 환자에서 4주마다 정맥주사로 투여되는 2 mg/kg 페구니갈시다아제 알파(PRX-102)의 장기 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개 연장 연구

PB-102-F51의 목적은 PB-102-F50을 성공적으로 완료한 성인 파브리 환자에서 4주마다 정맥 내로 투여되는 2 mg/kg 페구니갈시다제 알파의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 페구니갈시다아제 알파 2.0mg/kg을 4주마다 정맥 주사하여 장기 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨 연구입니다. 치료 기간은 최대 48개월 또는 스폰서의 재량에 따라 환자가 페구니갈시다제 알파를 사용할 수 있을 때까지입니다. 중간 분석은 연구 수행 중 관리 목적으로 수행될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

29

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • O & O Alpan
  • 벨기에
      • Edegem, 벨기에, 2650
        • UZ Antwerpen
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국
        • The Royal Free Hospital
  • 이탈리아
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • 체코
      • Prague, 체코, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구 PB-102-F50 완료.
  2. 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
  3. 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 및 남성 환자는 의학적으로 인정되고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 여기에는 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임(경구, 질내 또는 경피), 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구, 주사 또는 이식 가능), 자궁 내 장치(IUD)가 포함됩니다. ), 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS), 양측 난관 폐색, 정관절제술을 받은 파트너 또는 금욕.

제외 기준:

조사자 및/또는 의료 책임자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자 순응을 방해할 모든 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적인 오픈 라벨
페구니갈시다제 알파
의약품: 페그니갈시다제 알파
재조합 인간 알파 갈락토시다아제 A
다른 이름들:
  • PRX-102

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용 평가
기간: 연구 기간 동안 364주
CTCAE v4.03
연구 기간 동안 364주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신장 기능 1
기간: 연구 기간 동안 6개월마다, 364주
예상 사구체 여과율(eGFRCKD-EPI)
연구 기간 동안 6개월마다, 364주
심장 평가
기간: 52주, 104주, 152주, 200주, 256주, 312주 및 연구 종료 364주에 연구 전반에 걸쳐 연 1회
심초음파 및 심장 기능 부하 검사에 의한 좌심실 질량 지수(g/m2)
52주, 104주, 152주, 200주, 256주, 312주 및 연구 종료 364주에 연구 전반에 걸쳐 연 1회
파브리병에 대한 바이오마커
기간: 연구 기간 동안 6개월마다, 364주
혈장 Lyso-Gb3 및 Gb3
연구 기간 동안 6개월마다, 364주
신장 기능 2
기간: 연구 기간 동안 6개월마다, 364주
단백질/크레아티닌 비율(UPCR), 반점 소변 검사
연구 기간 동안 6개월마다, 364주
임상 평가
기간: 연구 기간 동안 4주마다, 364주
진통제 및 투약 전 사용 기록
연구 기간 동안 4주마다, 364주
통증 평가
기간: 연구 기간 동안 6개월마다, 364주
간략한 통증 인벤토리(BPI)
연구 기간 동안 6개월마다, 364주
증상 평가
기간: 52주, 104주, 152주, 200주, 256주, 312주 및 연구 종료 364주에 연구 전반에 걸쳐 연 1회
마인츠 심각도 점수 지수(MSSI)
52주, 104주, 152주, 200주, 256주, 312주 및 연구 종료 364주에 연구 전반에 걸쳐 연 1회
삶의 질 평가
기간: 연구 기간 동안 6개월마다, 364주
삶의 질 (EQ-5D-5L)
연구 기간 동안 6개월마다, 364주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 11월 13일

기본 완료 (실제)

2026년 4월 13일

연구 완료 (실제)

2026년 4월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 8월 2일

처음 게시됨 (실제)

2018년 8월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLI-06657AA1-03

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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