Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Estensione in aperto di 2 mg/kg di pegunigalsidasi alfa (PRX-102) ogni 4 settimane in pazienti adulti con malattia di Fabry (Bright51)

21 maggio 2026 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di 2 mg/kg di pegunigalsidasi alfa (PRX-102) somministrati mediante infusione endovenosa ogni 4 settimane in pazienti adulti con malattia di Fabry

L'obiettivo di PB-102-F51 è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di 2 mg/kg di pegunigalsidasi alfa somministrati per via endovenosa ogni quattro settimane in pazienti adulti Fabry che hanno completato con successo PB-102-F50.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con pegunigalsidasi alfa di 2,0 mg/kg somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane. La durata del trattamento sarà fino a 48 mesi o fino a quando la pegunigalsidasi alfa non sarà disponibile per il paziente a discrezione dello Sponsor. Le analisi intermedie possono essere eseguite per scopi amministrativi durante lo svolgimento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Italia
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito
        • The Royal Free Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • O & O Alpan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento dello studio PB-102-F50.
  2. Il paziente firma il consenso informato.
  3. Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace. Questi includono contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica), contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile), dispositivo intrauterino (IUD ), sistema di rilascio ormonale intrauterino (IUS), occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato o astinenza sessuale.

Criteri di esclusione:

Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dell'investigatore e/o del direttore medico, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta sperimentale
Pegunigalsidasi alfa
Droga: pegunigalsidasi alfa
Alfa galattosidasi umana ricombinante A
Altri nomi:
  • PRX-102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione degli eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Durante lo studio, 364 settimane
CTCAE v4.03
Durante lo studio, 364 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzionalità renale 1
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFRCKD-EPI)
Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Valutazione cardiaca
Lasso di tempo: Una volta all'anno durante lo studio alle settimane 52, 104, 152, 200, 256, 312 e alla fine della settimana di studio 364
Indice di massa ventricolare sinistra (g/m2) mediante ecocardiogramma e test da sforzo della funzione cardiaca
Una volta all'anno durante lo studio alle settimane 52, 104, 152, 200, 256, 312 e alla fine della settimana di studio 364
Biomarcatori per la malattia di Fabry
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Plasma Lyso-Gb3 e Gb3
Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Funzionalità renale 2
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Rapporto proteine/creatinina (UPCR), test delle urine spot
Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Valutazione clinica
Lasso di tempo: Ogni quattro settimane per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Registrazione dell'uso di farmaci antidolorifici e premedicazione
Ogni quattro settimane per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Valutazione del dolore
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Forma abbreviata Brief Pain Inventory (BPI)
Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Valutazione dei sintomi
Lasso di tempo: Una volta all'anno durante lo studio alle settimane 52, 104, 152, 200, 256, 312 e alla fine della settimana di studio 364
Indice del punteggio di gravità di Magonza (MSSI)
Una volta all'anno durante lo studio alle settimane 52, 104, 152, 200, 256, 312 e alla fine della settimana di studio 364
Valutazione della qualità della vita
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane
Qualità della vita (EQ-5D-5L)
Ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio, 364 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 aprile 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

13 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-06657AA1-03

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi