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Offene Verlängerung von 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) alle 4 Wochen bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry (Bright51)

20. April 2023 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102), verabreicht durch intravenöse Infusion alle 4 Wochen bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry

Das Ziel von PB-102-F51 ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 2 mg/kg Pegnigalsidase alfa, das alle vier Wochen intravenös bei erwachsenen Fabry-Patienten verabreicht wird, die PB-102-F50 erfolgreich abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine unverblindete Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit einer Behandlung mit 2,0 mg/kg Pegnigalsidase alfa, die alle 4 Wochen intravenös verabreicht wird. Die Dauer der Behandlung beträgt nach Ermessen des Sponsors bis zu 48 Monate oder bis Pegnigalsidase alfa dem Patienten zur Verfügung steht. Zwischenanalysen können zu administrativen Zwecken während der Durchführung der Studie durchgeführt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Italien
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Tschechien
      • Praha, Tschechien, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O & O Alpan
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • The Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der Studie PB-102-F50.
  2. Der Patient unterschreibt die Einverständniserklärung.
  3. Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch anerkannte, hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Dazu gehören kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, intravaginal oder transdermal), hormonelle Kontrazeption nur mit Gestagen in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, injizierbar oder implantierbar), Intrauterinpessar (IUP). ), intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS), bilateraler Tubenverschluss, Vasektomie des Partners oder sexuelle Abstinenz.

Ausschlusskriterien:

Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Prüfarztes und/oder des medizinischen Direktors die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelles Open-Label
Pegunigalsidase alfa
Arzneimittel: Pegunigalsidase alfa
Rekombinante humane Alpha-Galactosidase A
Andere Namen:
  • PRX-102

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Während der gesamten Studie, 364 Wochen
CTCAE v4.03
Während der gesamten Studie, 364 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nierenfunktion 1
Zeitfenster: Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFRCKD-EPI)
Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Herzbeurteilung
Zeitfenster: Einmal jährlich während der gesamten Studie in den Wochen 52, 104, 152, 200, 256, 312 und am Ende der Studienwoche 364
Linksventrikulärer Massenindex (g/m2) durch Echokardiogramm und Herzfunktionsbelastungstest
Einmal jährlich während der gesamten Studie in den Wochen 52, 104, 152, 200, 256, 312 und am Ende der Studienwoche 364
Biomarker für Morbus Fabry
Zeitfenster: Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Plasma-Lyso-Gb3 und Gb3
Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Nierenfunktion 2
Zeitfenster: Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Protein/Kreatinin-Verhältnis (UPCR), Spot-Urintest
Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Klinische Untersuchung
Zeitfenster: Alle vier Wochen während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Aufzeichnungen über Schmerzmittel und die Verwendung vor der Medikation
Alle vier Wochen während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Schmerzbeurteilung
Zeitfenster: Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Kurzform des Brief Pain Inventory (BPI)
Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Symptombeurteilung
Zeitfenster: Einmal jährlich während der gesamten Studie in den Wochen 52, 104, 152, 200, 256, 312 und am Ende der Studienwoche 364
Mainzer Severity Score Index (MSSI)
Einmal jährlich während der gesamten Studie in den Wochen 52, 104, 152, 200, 256, 312 und am Ende der Studienwoche 364
Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen
Lebensqualität (EQ-5D-5L)
Alle 6 Monate während der gesamten Dauer der Studie, 364 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06657AA1-03

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur Pegunigalsidase alfa

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