成人法布里病患者每 4 周一次 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 的开放标签扩展 (Bright51)
2023年4月20日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
开放标签扩展研究以评估法布里病成年患者每 4 周静脉输注 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 的长期安全性和有效性
PB-102-F51 的目的是评估在成功完成 PB-102-F50 的成年 Fabry 患者中每 4 周静脉注射 2 mg/kg pegunigalsidase alfa 的长期安全性、耐受性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签研究，旨在评估每 4 周静脉注射 2.0 mg/kg 的聚乙二醇苷酶 alfa 治疗的长期安全性和有效性。
治疗的持续时间将长达 48 个月，或者直到申办者酌情向患者提供 pegunigalsidase alfa。
在进行研究期间，可以出于管理目的进行中期分析。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
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Via Pansini
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Napoli、Via Pansini、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Bergen、挪威、5021
- Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
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Praha、捷克语、128 08
- Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
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Edegem、比利时、2650
- UZ Antwerpen
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Uab Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30307
- Emory University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinica
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49525
- Infusion Associates
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Renal Disease Research Institute, LLC
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah Hospitals & Clinics
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- O & O Alpan
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London、英国
- The Royal Free Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成研究 PB-102-F50。
- 患者签署知情同意书。
- 其伴侣有生育潜力的女性患者和男性患者同意使用医学上可接受的高效避孕方法。 这些包括与排卵抑制相关的联合（含雌激素和孕激素）激素避孕药（口服、阴道内或经皮）、与排卵抑制相关的仅孕激素激素避孕药（口服、注射或植入）、宫内节育器（IUD） )、宫内激素释放系统 (IUS)、双侧输卵管阻塞、伴侣输精管切除术或性禁欲。
排除标准：
存在任何医学、情绪、行为或心理状况，根据研究者和/或医学主任的判断，这些状况会干扰患者遵守研究要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验性开放标签
Pegunigalsidase alfa
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重组人α半乳糖苷酶A
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗相关不良事件的评估
大体时间：在整个研究过程中，364 周
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CTCAE v4.03
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在整个研究过程中，364 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾功能 1
大体时间：在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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估计肾小球滤过率 (eGFRCKD-EPI)
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在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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心脏评估
大体时间：在整个研究期间每年一次，在第 52、104、152、200、256、312 周和研究结束的第 364 周
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左心室质量指数 (g/m2) 通过超声心动图和心脏功能压力测试
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在整个研究期间每年一次，在第 52、104、152、200、256、312 周和研究结束的第 364 周
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法布里病的生物标志物
大体时间：在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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血浆 Lyso-Gb3 和 Gb3
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在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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肾功能 2
大体时间：在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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蛋白质/肌酐比值 (UPCR)、尿液检测
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在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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临床评估
大体时间：在整个研究期间每四个星期一次，共 364 周
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止痛药和用药前使用记录
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在整个研究期间每四个星期一次，共 364 周
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疼痛评估
大体时间：在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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简明疼痛量表 (BPI)
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在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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症状评估
大体时间：在整个研究期间每年一次，在第 52、104、152、200、256、312 周和研究结束的第 364 周
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美因茨严重性评分指数 (MSSI)
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在整个研究期间每年一次，在第 52、104、152、200、256、312 周和研究结束的第 364 周
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生活质量评估
大体时间：在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
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生活质量 (EQ-5D-5L)
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在整个研究期间每 6 个月一次，共 364 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月13日
初级完成 (预期的)
2024年9月1日
研究完成 (预期的)
2024年12月1日
研究注册日期
首次提交
2018年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月2日
首次发布 (实际的)
2018年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月20日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CLI-06657AA1-03
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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pegunigalsidase alfa的临床试验
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