Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte rozszerzenie o 2 mg/kg pegunigalzydazy alfa (PRX-102) co 4 tygodnie u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego (Bright51)

20 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pegunigalzydazy alfa (PRX-102) w dawce 2 mg/kg podawanej we wlewie dożylnym co 4 tygodnie dorosłym pacjentom z chorobą Fabry'ego

Celem PB-102-F51 jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pegunigalzydazy alfa w dawce 2 mg/kg podawanej dożylnie co cztery tygodnie dorosłym pacjentom Fabry'ego, którzy pomyślnie ukończyli PB-102-F50.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia pegunigalzydazą alfa w dawce 2,0 mg/kg podawanej dożylnie co 4 tygodnie. Czas trwania leczenia będzie wynosił do 48 miesięcy lub do czasu, gdy pegunigalzydaza alfa będzie dostępna dla pacjenta według uznania Sponsora. Analizy pośrednie mogą być przeprowadzane w celach administracyjnych w trakcie prowadzenia badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Czechy
      • Praha, Czechy, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O & O Alpan
  • Włochy
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • The Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończenie badania PB-102-F50.
  2. Pacjent podpisuje świadomą zgodę.
  3. Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowanej medycznie, wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Należą do nich złożona (zawierająca estrogeny i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji (doustna, dopochwowa lub przezskórna), hormonalna antykoncepcja zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji (doustna, w postaci zastrzyków lub wszczepiana), wkładka wewnątrzmaciczna (IUD ), wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS), obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii lub abstynencja seksualna.

Kryteria wyłączenia:

Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza i/lub dyrektora medycznego mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalna otwarta etykieta
Pegunigalzydaza alfa
Lek: pegunigalzydaza alfa
Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza A
Inne nazwy:
  • PRX-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Przez całe badanie 364 tygodnie
CTCAE v4.03
Przez całe badanie 364 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja nerek 1
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFRCKD-EPI)
Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Ocena kardiologiczna
Ramy czasowe: Raz w roku przez cały okres badania w tygodniach 52, 104, 152, 200, 256, 312 i na koniec badania w tygodniu 364
Wskaźnik masy lewej komory (g/m2) za pomocą echokardiogramu i testu wysiłkowego funkcji serca
Raz w roku przez cały okres badania w tygodniach 52, 104, 152, 200, 256, 312 i na koniec badania w tygodniu 364
Biomarkery choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Lizo-Gb3 i Gb3 w osoczu
Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Funkcja nerek 2
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Stosunek białka do kreatyniny (UPCR), punktowy test moczu
Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Ocena kliniczna
Ramy czasowe: Co cztery tygodnie przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Rejestr leków przeciwbólowych i premedykacji
Co cztery tygodnie przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Ocena bólu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Skrócona forma krótkiego kwestionariusza bólu (BPI)
Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Ocena objawów
Ramy czasowe: Raz w roku przez cały okres badania w tygodniach 52, 104, 152, 200, 256, 312 i na koniec badania w tygodniu 364
Mainz Severity Score Index (MSSI)
Raz w roku przez cały okres badania w tygodniach 52, 104, 152, 200, 256, 312 i na koniec badania w tygodniu 364
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie
Jakość życia (EQ-5D-5L)
Co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania, czyli 364 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-06657AA1-03

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na pegunigalzydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj