Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené prodloužení o 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) každé 4 týdny u dospělých pacientů s Fabryho chorobou (Bright51)

20. dubna 2023 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) podávané intravenózní infuzí každé 4 týdny u dospělých pacientů s Fabryho chorobou

Cílem PB-102-F51 je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost 2 mg/kg pegunigalsidázy alfa podávané intravenózně každé čtyři týdny u dospělých pacientů s Fabryho chorobou, kteří úspěšně dokončili PB-102-F50.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti léčby pegunigalsidázou alfa v dávce 2,0 mg/kg podávané intravenózně každé 4 týdny. Délka léčby bude až 48 měsíců nebo dokud nebude pegunigalsidáza alfa pacientovi k dispozici podle uvážení sponzora. Průběžné analýzy mohou být prováděny pro administrativní účely během provádění studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Itálie
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království
        • The Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • O & O Alpan
  • Česko
      • Praha, Česko, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ukončení studia PB-102-F50.
  2. Pacient podepíše informovaný souhlas.
  3. Pacientky a pacientky, jejichž partnerky jsou v plodném věku, souhlasí s používáním lékařsky uznávané vysoce účinné metody antikoncepce. Patří mezi ně kombinovaná hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a progestogen) spojená s inhibicí ovulace (orální, intravaginální nebo transdermální), hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojená s inhibicí ovulace (perorální, injekční nebo implantovatelná), nitroděložní tělísko (IUD). ), intrauterinní hormonálně uvolňující systém (IUS), bilaterální tubární okluzi, vazektomii partnera nebo sexuální abstinenci.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího a/nebo ředitele lékaře narušoval dodržování požadavků studie ze strany pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální otevřený štítek
Pegunigalsidáza alfa
Lék: pegunigalsidase alfa
Rekombinantní lidská alfa galaktosidáza A
Ostatní jména:
  • PRX-102

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Během studie 364 týdnů
CTCAE v4.03
Během studie 364 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce ledvin 1
Časové okno: Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFRCKD-EPI)
Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Srdeční vyšetření
Časové okno: Jednou ročně během studie v týdnech 52, 104, 152, 200, 256, 312 a v týdnu na konci studia 364
Index hmotnosti levé komory (g/m2) pomocí echokardiogramu a zátěžového testu srdeční funkce
Jednou ročně během studie v týdnech 52, 104, 152, 200, 256, 312 a v týdnu na konci studia 364
Biomarkery pro Fabryho chorobu
Časové okno: Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Plazma Lyso-Gb3 a Gb3
Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Funkce ledvin 2
Časové okno: Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Poměr protein/kreatinin (UPCR), bodový test moči
Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Klinické hodnocení
Časové okno: Každé čtyři týdny po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Záznam o užívání léků proti bolesti a premedikace
Každé čtyři týdny po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Hodnocení bolesti
Časové okno: Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Krátká forma Brief Pain Inventory (BPI)
Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Hodnocení symptomů
Časové okno: Jednou ročně během studie v týdnech 52, 104, 152, 200, 256, 312 a v týdnu na konci studia 364
Mainz Severity Score Index (MSSI)
Jednou ročně během studie v týdnech 52, 104, 152, 200, 256, 312 a v týdnu na konci studia 364
Hodnocení kvality života
Časové okno: Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů
Kvalita života (EQ-5D-5L)
Každých 6 měsíců po celou dobu trvání studie, 364 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI-06657AA1-03

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na pegunigalsidase alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit