Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label forlængelse af 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) hver 4. uge hos voksne patienter med Fabrys sygdom (Bright51)

21. maj 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open Label Extension Study til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) administreret ved intravenøs infusion hver 4. uge hos voksne patienter med Fabrys sygdom

Formålet med PB-102-F51 er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af 2 mg/kg pegunigalsidase alfa administreret intravenøst ​​hver fjerde uge hos voksne Fabry-patienter, som med succes har afsluttet PB-102-F50.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pegunigalsidase alfa-behandling på 2,0 mg/kg indgivet intravenøst ​​hver 4. uge. Behandlingsvarigheden vil være op til 48 måneder eller indtil pegunigalsidase alfa er tilgængelig for patienten efter sponsorens skøn. Midlertidige analyser kan udføres til administrative formål under gennemførelsen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • O & O Alpan
  • Italien
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afslutning af studie PB-102-F50.
  2. Patienten underskriver informeret samtykke.
  3. Kvindelige patienter og mandlige patienter, hvis medpartnere er i den fødedygtige alder, er enige om at bruge en medicinsk accepteret, yderst effektiv præventionsmetode. Disse omfatter kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (oral, intravaginal eller transdermal), hormonel prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning (oral, injicerbar eller implanterbar), intrauterin enhed (IUD) ), intrauterint hormonfrigørende system (IUS), bilateral tubal okklusion, vasektomiseret partner eller seksuel afholdenhed.

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter investigator og/eller lægedirektørs vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel åben etiket
Pegunigalsidase alfa
Medicin: pegunigalsidase alfa
Rekombinant human alfa-galactosidase A
Andre navne:
  • PRX-102

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen, 364 uger
CTCAE v4.03
Gennem hele undersøgelsen, 364 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nyrefunktion 1
Tidsramme: Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFRCKD-EPI)
Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Hjertevurdering
Tidsramme: En gang om året gennem hele studiet i uge 52, 104, 152, 200, 256, 312 og slutningen af ​​studieuge 364
Venstre ventrikelmasseindeks (g/m2) ved ekkokardiogram og hjertefunktionsstresstest
En gang om året gennem hele studiet i uge 52, 104, 152, 200, 256, 312 og slutningen af ​​studieuge 364
Biomarkører for Fabrys sygdom
Tidsramme: Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Plasma Lyso-Gb3 og Gb3
Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Nyrefunktion 2
Tidsramme: Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Protein/Creatinin ratio (UPCR), pleturintest
Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Klinisk vurdering
Tidsramme: Hver fjerde uge i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Registrering af smertestillende medicin og præ-medicinering brug
Hver fjerde uge i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Smertevurdering
Tidsramme: Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Kort formular Brief Pain Inventory (BPI)
Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Symptom vurdering
Tidsramme: En gang om året gennem hele studiet i uge 52, 104, 152, 200, 256, 312 og slutningen af ​​studieuge 364
Mainz Severity Score Index (MSSI)
En gang om året gennem hele studiet i uge 52, 104, 152, 200, 256, 312 og slutningen af ​​studieuge 364
Vurdering af livskvalitet
Tidsramme: Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger
Livskvalitet (EQ-5D-5L)
Hver 6. måned i hele undersøgelsens varighed, 364 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

13. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2018

Først opslået (Faktiske)

3. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06657AA1-03

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner