Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label-förlängning av 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) var fjärde vecka hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom (Bright51)

20 april 2023 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open Label Extension Study för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) administrerat som intravenös infusion var fjärde vecka hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom

Syftet med PB-102-F51 är att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av 2 mg/kg pegunigalsidas alfa administrerat intravenöst var fjärde vecka hos vuxna Fabry-patienter som framgångsrikt har avslutat PB-102-F50.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av behandling med pegunigalsidas alfa på 2,0 mg/kg administrerat intravenöst var 4:e vecka. Behandlingstiden kommer att vara upp till 48 månader eller tills pegunigalsidase alfa är tillgängligt för patienten efter sponsorns gottfinnande. Interimsanalyser kan utföras i administrativa syften under genomförandet av studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • O & O Alpan
  • Italien
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Storbritannien
        • The Royal Free Hospital
  • Tjeckien
      • Praha, Tjeckien, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Genomförande av studie PB-102-F50.
  2. Patienten skriver under informerat samtycke.
  3. Kvinnliga patienter och manliga patienter vars medpartner är i fertil ålder går med på att använda en medicinskt accepterad, mycket effektiv preventivmetod. Dessa inkluderar kombinerad (östrogen- och gestageninnehållande) hormonell preventivmetod associerad med hämning av ägglossning (oral, intravaginal eller transdermal), hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen associerad med hämning av ägglossning (oral, injicerbar eller implanterbar), intrauterin enhet (IUD) ), intrauterint hormonfrisättande system (IUS), bilateral tubal ocklusion, vasektomerad partner eller sexuell avhållsamhet.

Exklusions kriterier:

Närvaro av något medicinskt, känslomässigt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens och/eller medicinska chefens bedömning, skulle störa patientens efterlevnad av studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell öppen etikett
Pegunigalsidas alfa
Läkemedel: pegunigalsidas alfa
Rekombinant humant alfa-galaktosidas A
Andra namn:
  • PRX-102

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Under hela studien, 364 veckor
CTCAE v4.03
Under hela studien, 364 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Njurfunktion 1
Tidsram: Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFRCKD-EPI)
Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Hjärtbedömning
Tidsram: En gång om året under hela studien vid veckorna 52, 104, 152, 200, 256, 312 och studieslut vecka 364
Vänsterkammarmassindex (g/m2) med ekokardiogram och hjärtfunktionsstresstest
En gång om året under hela studien vid veckorna 52, 104, 152, 200, 256, 312 och studieslut vecka 364
Biomarkörer för Fabrys sjukdom
Tidsram: Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Plasma Lyso-Gb3 och Gb3
Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Njurfunktion 2
Tidsram: Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Protein/kreatininförhållande (UPCR), punkturintest
Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Klinisk bedömning
Tidsram: Var fjärde vecka under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Registrering av smärtstillande medicin och användning före medicinering
Var fjärde vecka under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Smärtbedömning
Tidsram: Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Kort formulär Brief Pain Inventory (BPI)
Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Symtombedömning
Tidsram: En gång om året under hela studien vid veckorna 52, 104, 152, 200, 256, 312 och studieslut vecka 364
Mainz Severity Score Index (MSSI)
En gång om året under hela studien vid veckorna 52, 104, 152, 200, 256, 312 och studieslut vecka 364
Livskvalitetsbedömning
Tidsram: Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor
Livskvalitet (EQ-5D-5L)
Var sjätte månad under hela studiens varaktighet, 364 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

3 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLI-06657AA1-03

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på pegunigalsidas alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera