Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label verlenging van 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) elke 4 weken bij volwassen patiënten met de ziekte van Fabry (Bright51)

20 april 2023 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van 2 mg/kg Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) toegediend via intraveneuze infusie om de 4 weken bij volwassen patiënten met de ziekte van Fabry

Het doel van PB-102-F51 is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op de lange termijn van 2 mg/kg pegunigalsidase alfa intraveneus toegediend om de vier weken bij volwassen Fabry-patiënten die PB-102-F50 met succes hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te beoordelen van een behandeling met pegunigalsidase alfa van 2,0 mg/kg, elke 4 weken intraveneus toegediend. De duur van de behandeling is maximaal 48 maanden of totdat pegunigalsidase alfa beschikbaar is voor de patiënt, naar goeddunken van de sponsor. Tijdens de uitvoering van het onderzoek kunnen voor administratieve doeleinden tussentijdse analyses worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Medical Endocrinology PE 2132, Rigshospitalet
  • Italië
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Tsjechië
      • Praha, Tsjechië, 128 08
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • The Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Uab Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinica
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • O & O Alpan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Afronding van studie PB-102-F50.
  2. De patiënt tekent geïnformeerde toestemming.
  3. Vrouwelijke patiënten en mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, komen overeen om een ​​medisch aanvaarde, zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken. Deze omvatten gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal), hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie (oraal, injecteerbaar of implanteerbaar), spiraaltje (IUD ), intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS), bilaterale eileidersocclusie, gesteriliseerde partner of seksuele onthouding.

Uitsluitingscriteria:

Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker en/of medisch directeur, de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel open label
Pegunigalsidase alfa
Geneesmiddel: pegunigalsidase alfa
Recombinant humaan alfa-galactosidase A
Andere namen:
  • PRX-102

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie, 364 weken
CTCAE v4.03
Gedurende de hele studie, 364 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nierfunctie 1
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFRCKD-EPI)
Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Cardiale beoordeling
Tijdsspanne: Een keer per jaar tijdens de studie in week 52, 104, 152, 200, 256, 312 en einde studieweek 364
Linkerventrikelmassa-index (g/m2) door middel van echocardiogram en stresstest van de hartfunctie
Een keer per jaar tijdens de studie in week 52, 104, 152, 200, 256, 312 en einde studieweek 364
Biomarkers voor de ziekte van Fabry
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Plasma Lyso-Gb3 en Gb3
Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Nierfunctie 2
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Eiwit/creatinineverhouding (UPCR), spot-urinetest
Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Klinische beoordeling
Tijdsspanne: Elke vier weken tijdens de duur van het onderzoek, 364 weken
Registratie van pijnmedicatie en premedicatiegebruik
Elke vier weken tijdens de duur van het onderzoek, 364 weken
Pijn beoordeling
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Verkorte beknopte pijninventarisatie (BPI)
Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Symptomen beoordeling
Tijdsspanne: Een keer per jaar tijdens de studie in week 52, 104, 152, 200, 256, 312 en einde studieweek 364
Mainz-ernstscore-index (MSSI)
Een keer per jaar tijdens de studie in week 52, 104, 152, 200, 256, 312 en einde studieweek 364
Beoordeling van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken
Kwaliteit van leven (EQ-5D-5L)
Elke 6 maanden tijdens de duur van de studie, 364 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLI-06657AA1-03

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op pegunigalsidase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cameroon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren