HHT 질환의 비출혈 치료제로서 Nintedanib Peros의 효능. (EPICURE)
2025년 7월 29일 업데이트: Hospices Civils de Lyon
HHT 질환의 비출혈 치료제로서 Nintedanib Peros의 효능. 국가, 무작위, 다기관 2상 연구
HHT의 알려진 징후는 모두 혈관 구조의 이상 때문입니다. 코피는 자발적이고 매우 가변적이며 매일 여러 번 발생할 수 있으며 환자의 90%에서 재발하고 2-10%에서 만성 및 중증 빈혈과 관련됩니다. 그들은 또한 삶의 질을 크게 떨어뜨립니다.
수혈은 때때로 환자의 10-30%에서 필요합니다. 이전 연구에서는 항혈관신생 치료제(예: 항-VEGF 치료(베바시주맙))를 정맥 내로 투여하는 것이 비출혈에 효과적이며 코피를 극적으로 감소시키는 것으로 나타났습니다.
티로신 키나제 억제제는 항혈관신생 분자로서 경구로 이용 가능하므로 베바시주맙에서 직면하는 어려움을 극복할 수 있습니다. 연구자는 VEGF 수용체의 간접적인 억제에 의해 작용하는 nintedanib이 HHT 환자에서 비출혈을 감소시켜야 한다는 가설을 세웠습니다.
Nintedanib은 Insterstitial Pulmonary Fibrosis(Kovacs et al, 2017년 발표된 사례 보고서) 진단 후 한 명의 HHT 환자에게 사용되었으며 고무적인 결과를 보였습니다.
목표는 HHT 환자의 비출혈 치료를 위한 nintedanib의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Angers, 프랑스
- CHU d'Angers
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Bron, 프랑스
- Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- Chu Clermont Ferrand
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Marseille, 프랑스
- CHU de Marseille-Hôpital la conception
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Montpellier, 프랑스
- CHU de Montpellier-Hôpital St Eloi
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Paris, 프랑스
- Hôpital Tenon
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Poitiers, 프랑스
- CHRU - Hôpital J.Bernard
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Rennes, 프랑스
- CHU de Rennes-Hôpital Pontchaillou
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 나이 > 18세
- 무료 정보 제공 및 서명 동의를 제공한 환자
- 사회보장제도 등에 가입한 환자
- 임상적으로 확인된 HHT 및/또는 분자 생물학 확인을 위해 모니터링되는 환자
- 비출혈 심각도 점수(ESS) > 4인 환자
제외 기준:
- 임산부 또는 가임기 여성
- 모유 수유중인 여성.
- 법률(프랑스 공중 보건법)에 따라 보호받는 성인 환자.
- 제안된 시험을 방해할 수 있는 다른 중재적 임상 시험에 참여
- 활성 감염.
- (AST, ALT > 정상 상한치(ULN)의 1.5배 및/또는 빌리루빈 > 정상 상한치(ULN)의 1.5배.
- 심한 신장 장애
- 5년 이내에 CT 스캔에서 치료가 가능한 미치료 폐동정맥 기형의 존재.
- 포함 전 12주 이내에 객혈 또는 혈뇨가 있는 환자.
- 포함 전 12개월 이내에 활동성 위장관(GI) 출혈 또는 위장관 궤양이 있는 환자.
- 대뇌 동정맥 기형의 존재.
- 전용량 치료 항응고제가 필요한 환자(예: 비타민 K 길항제 또는 헤파린, 다비가트란) 또는 고용량 항혈소판 요법, 리바록사반, 아픽사반 및 에픽사반으로 항응고 요법을 받는 환자.
- P-당단백질(P-gp) 기질/유도제/억제제(예: 케토코나졸, 에리스로마이신, 사이클로스포린, 리팜피신, 카르바마제핀, 페니토인 및 세인트 존스 워트)가 있는 환자.
- 관상동맥질환이 있거나 최근 심근경색 병력이 있는 환자(1년 이내)
- 포함 전 12개월 이내에 혈전증 또는 혈전성 사건(뇌졸중 및 일과성 허혈 발작 포함, 표재성 정맥 혈전증 제외)에 대한 알려진 유전적 소인.
- QTc 연장 환자
- 닌테다닙, 땅콩, 대두 또는 부형제에 대한 과민증.
- 포함 전 8주 이내에 비출혈 그리드를 불완전하게 채운 환자.
- 포함 전 6개월 이내에 베바시주맙을 정맥 주사한 환자.
- 포함 전 12주 이내에 수술(ENT(이비인후과 전문의) 수술 포함)을 받은 환자.
- 치유되지 않은 상처.
- 간 이식, 주요 복부 또는 장 수술을 포함하여 향후 3개월 이내에 계획된 주요 수술.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 닌테다닙
Nintedanib 150 mg 연질 캡슐의 경구 치료
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Nintedanib 150 mg 연질 캡슐을 약 12시간 간격으로 하루에 두 번(즉,
300mg/일) 12주 동안.
부작용이 있는 경우 1일 200mg(100mg 1일 2회)의 용량 감량이 처방될 수 있습니다.
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위약 비교기: 위약
위약 연질 캡슐의 경구 치료
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위약 연질 캡슐(150mg 및 100mg 연질 캡슐과 동일)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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환자가 작성한 코피 그리드에서 평가된 코피 지속 시간.
기간: 12주
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 수
기간: 6 개월
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6 개월
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부작용의 수
기간: 12주
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12주
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부작용의 수
기간: 24주
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24주
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ESS(Epistaxis Severity Score) 설문지로 평가한 효능 또는 닌테다닙
기간: 12주
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이 점수는 비출혈의 중증도를 평가합니다(최소 0은 "없음"에 해당하고 최대 10은 "심각"에 해당).
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12주
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ESS 설문지로 평가한 효능 또는 닌테다닙
기간: 24주
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이 점수는 비출혈의 중증도를 평가합니다(최소 0은 "없음"에 해당하고 최대 10은 "심각"에 해당).
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24주
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연구 전반에 걸친 비출혈 지속 시간. 환자가 완료한 비출혈 그리드에 대한 평가.
기간: 12주
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12주
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환자가 완료한 비출혈 그리드에서 평가된 비출혈 기간.
기간: 24주
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24주
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환자가 완료한 비출혈 그리드에서 평가된 비출혈 기간.
기간: 12주
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12주
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환자가 작성한 비출혈 그리드에서 평가된 비출혈 빈도.
기간: 24주
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24주
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SF36(Short Form 36) 설문지로 평가한 삶의 질
기간: 12주
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12주
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SF36 설문지로 평가한 삶의 질
기간: 24주
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24주
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적혈구 수혈 횟수
기간: 12주
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12주
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적혈구 수혈 횟수
기간: 24주
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24주
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철분 주입 횟수
기간: 12주
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12주
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철분 주입 횟수
기간: 24주
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24주
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헤모글로빈 수치
기간: 12주
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12주
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헤모글로빈 수치
기간: 24주
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24주
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페리틴 수치
기간: 12주
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12주
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페리틴 수치
기간: 24주
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 22일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 24일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 69HCL19_0003
- 2019-002593-31 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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