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Efficacia di Nintedanib Per os come trattamento per l'epistassi nella malattia HHT. (EPICURE)

3 agosto 2023 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Efficacia di Nintedanib Per os come trattamento per l'epistassi nella malattia HHT. Uno studio di fase II nazionale, randomizzato e multicentrico

Le manifestazioni riconosciute di HHT sono tutte dovute ad anomalie nella struttura vascolare. Le epistassi sono spontanee, molto variabili, possono verificarsi anche più volte al giorno, sono ricorrenti nel 90% dei pazienti e associate ad anemia cronica e grave nel 2-10%. Inoltre riducono significativamente la qualità della vita.

Talvolta sono necessarie trasfusioni di sangue nel 10-30% dei pazienti. Precedenti studi hanno dimostrato che i trattamenti antiangiogenici come il trattamento anti-VEGF (bevacizumab) somministrato per via endovenosa erano efficaci sull'epistassi e riducevano drasticamente il sangue dal naso.

Gli inibitori della tirosina chinasi sono molecole anti-angiogeniche disponibili per via orale e potrebbero quindi superare le difficoltà incontrate con il bevacizumab. Il ricercatore ha ipotizzato che nintedanib, agendo per inibizione indiretta del recettore VEGF, dovrebbe consentire una riduzione dell'epistassi nel paziente HHT.

Nintedanib è stato utilizzato in un paziente HHT dopo la diagnosi di fibrosi polmonare interstiziale (case report pubblicato nel 2017, Kovacs et al) con risultati incoraggianti.

L'obiettivo è valutare l'efficacia di nintedanib per il trattamento dell'epistassi nei pazienti con HHT

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU d'Angers
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • CHU Clermont Ferrand
      • Marseille, Francia
        • CHU de Marseille-Hôpital la conception
      • Montpellier, Francia
        • CHU de Montpellier-Hôpital St Eloi
      • Paris, Francia
        • Hopital Tenon
      • Poitiers, Francia
        • CHRU - Hôpital J.Bernard
      • Rennes, Francia
        • CHU de Rennes-Hôpital Pontchaillou

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età > 18 anni
  • Pazienti che hanno prestato il proprio consenso informato, gratuito e firmato
  • Pazienti iscritti a un regime di previdenza sociale o simile
  • Pazienti monitorati per HHT clinicamente confermato e/o con conferma di biologia molecolare
  • Paziente con un punteggio di gravità dell'epistassi (ESS) > 4

Criteri di esclusione:

  • Donna incinta o donna in età fertile
  • Donna che sta allattando.
  • Paziente adulto protetto ai sensi di legge (Codice di sanità pubblica francese).
  • Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica interventistica che potrebbe interferire con la sperimentazione proposta
  • Infezione attiva.
  • (AST, ALT > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o Bilirubina > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Insufficienza renale grave
  • Presenza di malformazioni arterovenose polmonari non trattate accessibili a un trattamento alla TAC entro 5 anni.
  • Pazienti con emottisi o ematuria entro 12 settimane prima dell'inclusione.
  • Pazienti con emorragia gastrointestinale attiva (GI) o ulcere gastrointestinali nei 12 mesi precedenti l'inclusione.
  • Presenza di malformazione arterovenosa cerebrale.
  • Pazienti che richiedono anticoagulanti terapeutici a dose piena (ad es. antagonisti della vitamina K o eparina, dabigatran) o terapia antipiastrinica ad alte dosi, pazienti in terapia anticoagulante con rivaroxaban, apixaban ed epixaban.
  • Pazienti con substrati/induttori/inibitori della glicoproteina P (P-gp) (ad esempio: ketoconazolo, eritromicina, ciclosporina, rifampicina, carbamazepina, fenitoina e erba di San Giovanni).
  • Pazienti con malattia coronarica nota o storia recente di infarto del miocardio (entro 1 anno).
  • Predisposizione ereditaria nota alla trombosi o eventi trombotici (inclusi ictus e attacco ischemico transitorio, esclusa la trombosi venosa superficiale) entro 12 mesi prima dell'inclusione.
  • Pazienti con prolungamento del QTc
  • Ipersensibilità al nintedanib, alle arachidi o alla soia o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  • Paziente che ha compilato in modo incompleto le griglie dell'epistassi entro 8 settimane prima dell'inclusione.
  • Pazienti che hanno ricevuto bevacizumab per via endovenosa entro 6 mesi prima dell'inclusione.
  • Paziente che ha subito un intervento chirurgico (incluso un intervento chirurgico ORL (specialista dell'orecchio, del naso e della gola)) entro 12 settimane prima dell'inclusione.
  • Ferita non rimarginata.
  • Intervento chirurgico importante pianificato entro i prossimi 3 mesi, incluso trapianto di fegato, chirurgia addominale o intestinale maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nintedanib
Trattamento orale di Nintedanib 150 mg capsule molli
Droga: Nintedanib 150 mg e 100 mg capsule molli
Nintedanib 150 mg capsule molli due volte al giorno a circa 12 ore di distanza (es. 300 mg/die) per 12 settimane. In caso di reazione avversa può essere prescritta una riduzione della dose a 200 mg/die (100 mg due volte al giorno).
Comparatore placebo: Placebo
Trattamento orale di capsule molli placebo
Droga: Trattamento orale di capsule molli placebo
Placebo capsule molli (identiche alle capsule molli da 150 mg e 100 mg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata dell'epistassi valutata su griglie di epistassi completate dai pazienti.
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Efficacia o nintedanib valutata mediante questionario ESS (Epistaxis Severity Score).
Lasso di tempo: 12 settimane
Questo punteggio valuta la gravità dell'epistassi (minimo 0 corrisponde a "nessuno" e massimo 10 corrisponde a "grave")
12 settimane
Efficacia o nintedanib valutata mediante questionario ESS
Lasso di tempo: 24 settimane
Questo punteggio valuta la gravità dell'epistassi (minimo 0 corrisponde a "nessuno" e massimo 10 corrisponde a "grave")
24 settimane
durata dell'epistassi in tutto lo studio. Valutazione su griglie di epistassi completata dai pazienti.
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
durata dell'epistassi valutata su griglie di epistassi completate dai pazienti.
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
durata dell'epistassi valutata su griglie di epistassi completate dai pazienti.
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
frequenza di epistassi valutata su griglie di epistassi completate dai pazienti.
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Qualità della vita valutata dal questionario SF36 (Short Form 36).
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Qualità della vita valutata dal questionario SF36
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
numero di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
numero di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
numero di infusioni di ferro
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
numero di infusioni di ferro
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
livello di emoglobina
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
livello di emoglobina
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
livello di ferritina
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
livello di ferritina
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Investigatori

  • Investigatore principale: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

24 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

17 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL19_0003
  • 2019-002593-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nintedanib 150 mg e 100 mg capsule molli

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