Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Nintedanib Per os som en behandling för näsblod vid HHT-sjukdom. (EPICURE)

3 augusti 2023 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Effekten av Nintedanib Per os som en behandling för näsblod vid HHT-sjukdom. En nationell, randomiserad, multicenter fas II-studie

De erkända manifestationerna av HHT beror alla på abnormiteter i vaskulär struktur. Näsblod är spontana, mycket varierande, kan förekomma så ofta som flera gånger varje dag och är återkommande hos 90 % av patienterna och förknippas med kronisk och svår anemi hos 2-10 %. De minskar också avsevärt livskvaliteten.

Blodtransfusioner krävs ibland hos 10-30 % av patienterna. Tidigare studier visade att antiangiogena behandlingar såsom anti-VEGF-behandling (bevacizumab) administrerad intravenöst var effektiva på näsblod och minskade dramatiskt näsblod.

Tyrosinkinashämmare är anti-angiogena molekyler som är tillgängliga oralt och kan därför övervinna svårigheterna med bevacizumab. Utredaren antog att nintedanib, som verkar genom indirekt hämning av VEGF-receptorn, skulle möjliggöra en minskning av epistaxis hos HHT-patienter.

Nintedanib har använts på en HHT-patient efter diagnosen Insterstitiell lungfibros (publicerad fallrapport 2017, Kovacs et al) med uppmuntrande resultat.

Syftet är att utvärdera effektiviteten av nintedanib för behandling av epistaxis hos HHT-patienter

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

61

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU d'Angers
      • Bron, Frankrike
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant-Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • CHU Clermont Ferrand
      • Marseille, Frankrike
        • CHU de Marseille-Hôpital la conception
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU de Montpellier-Hôpital St Eloi
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Tenon
      • Poitiers, Frankrike
        • CHRU - Hôpital J.Bernard
      • Rennes, Frankrike
        • CHU de Rennes-Hôpital Pontchaillou

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder > 18 år gammal
  • Patienter som har gett sitt kostnadsfria informerade och undertecknade samtycke
  • Patienter anslutna till socialförsäkring eller liknande
  • Patienter som övervakades för kliniskt bekräftad HHT och/eller med molekylärbiologisk bekräftelse
  • Patient med epistaxis Severity Score (ESS) > 4

Exklusions kriterier:

  • Gravid kvinna eller fertil kvinna
  • Kvinna som ammar.
  • Patient som skyddas vuxna enligt villkoren i lagen (franska folkhälsolagen).
  • Deltagande i en annan interventionell klinisk prövning som kan störa den föreslagna prövningen
  • Aktiv infektion.
  • (AST, ALAT > 1,5 gånger övre normalgräns (ULN) och/eller bilirubin > 1,5 gånger övre normalgräns (ULN).
  • Svårt nedsatt njurfunktion
  • Förekomst av obehandlade pulmonella arteriovenösa missbildningar tillgängliga för behandling på datortomografi inom 5 år.
  • Patienter med hemoptys eller hematuri inom 12 veckor före inkludering.
  • Patienter med aktiv gastrointestinal (GI) blödning eller magsår inom 12 månader före inkludering.
  • Förekomst av cerebral arteriovenös missbildning.
  • Patienter som behöver terapeutisk antikoagulation i full dos (t. vitamin K-antagonist eller heparin, dabigatran) eller högdosbehandling mot trombocyter, , patienter under antikoagulering med rivaroxaban, apixaban och epixaban.
  • Patienter med P-glykoprotein (P-gp) substrat/inducerare/inhibitorer (t.ex.: ketokonazol, erytromycin, ciklosporin, rifampicin, karbamazepin, fenytoin och johannesört).
  • Patienter med känd kranskärlssjukdom eller nyligen anamnes på hjärtinfarkt (inom 1 år).
  • Känd ärftlig predisposition för trombos eller trombotiska händelser (inklusive stroke och övergående ischemisk attack, utesluten ytlig ventrombos) inom 12 månader före inkludering.
  • Patienter med QTc-förlängning
  • Överkänslighet mot nintedanib, jordnötter eller soja, eller mot något av hjälpämnena.
  • Patient som ofullständigt fyllde i näsblodsrutorna inom 8 veckor före inkluderingen.
  • Patient som har fått intravenöst bevacizumab inom 6 månader före inkludering.
  • Patient som opererades (inklusive ÖNH-operation (öron-, näs- och halsspecialist)) inom 12 veckor före inkluderingen.
  • Oläkt sår.
  • Planerad större operation inom de närmaste 3 månaderna, inklusive levertransplantation, större buk- eller tarmkirurgi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Nintedanib
Oral behandling av Nintedanib 150 mg mjuk kapsel
Läkemedel: Nintedanib 150 mg och 100 mg mjuka kapslar
Nintedanib 150 mg mjuka kapslar två gånger dagligen med cirka 12 timmars mellanrum (dvs. 300 mg/dag) i 12 veckor. Vid biverkningar kan en dosreduktion med 200 mg/dag (100 mg två gånger dagligen) förskrivas.
Placebo-jämförare: Placebo
Oral behandling av placebo mjuk kapsel
Läkemedel: Oral behandling av placebo mjuk kapsel
Placebo mjuka kapslar (identiska med 150 mg och 100 mg mjuka kapslar)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Näsblodslängd bedömd på näsblodsrutnät som fyllts i av patienterna.
Tidsram: 12 veckor
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
antal biverkningar
Tidsram: 6 månader
6 månader
antal biverkningar
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
antal biverkningar
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Effekt eller nintedanib bedömd med ESS (Epistaxis Severity Score) frågeformulär
Tidsram: 12 veckor
Denna poäng bedömer svårighetsgraden av epistaxis (minst 0 motsvarar "ingen" och maximalt 10 motsvarar "svår")
12 veckor
Effekt eller nintedanib bedöms med ESS-enkät
Tidsram: 24 veckor
Denna poäng bedömer svårighetsgraden av epistaxis (minst 0 motsvarar "ingen" och maximalt 10 motsvarar "svår")
24 veckor
varaktigheten av näsblod över hela studien. Bedömning av näsblodsgaller utförda av patienterna.
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
varaktigheten av näsblod bedömd på näsblodsrutnät som fyllts i av patienterna.
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
varaktigheten av näsblod bedömd på näsblodsrutnät som fyllts i av patienterna.
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
frekvens av näsblod bedömd på näsblodsrutnät som fyllts i av patienterna.
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Livskvalitet bedömd med SF36 (Short Form 36) frågeformulär
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Livskvalitet bedömd med SF36 frågeformulär
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
antal transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
antal transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
antal järninfusioner
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
antal järninfusioner
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
hemoglobinnivå
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
hemoglobinnivå
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
ferritinnivå
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
ferritinnivå
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Utredare

  • Huvudutredare: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

24 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

24 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2019

Första postat (Faktisk)

17 maj 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 69HCL19_0003
  • 2019-002593-31 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Telangiectasia, ärftlig hemorragisk

Kliniska prövningar på Nintedanib 150 mg och 100 mg mjuka kapslar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera