글리코겐 축적병 III형(GSD III) 환자의 바이오마커 및 임상양상을 평가하기 위한 연구
2022년 9월 12일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
글리코겐 축적병 III형(GSD III) 환자의 바이오마커 및 임상양상을 평가하기 위한 임상 조사 연구
이 연구의 주요 목적은 GSD III의 잠재적 바이오마커를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
18
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Medical School
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
GSD III 진단이 확정된 피험자
설명
포함 기준:
- 간, 근육 또는 섬유아세포의 생검을 기반으로 한 대립형질 또는 GDE 결핍에 대한 AGL 유전자의 병원성 돌연변이를 기반으로 GSD III의 과거 진단 확인
- 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있는 자
- 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다. 미성년자가 동의서를 제공할 의향과 능력이 있고 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 법적 대리인이 있는 경우
제외 기준:
- 조사자의 관점에서 피험자를 불량한 연구 순응도의 고위험에 놓거나, 연구 참여를 방해하거나, 연구 평가를 안전하고 확실하게 완료하는 피험자의 능력을 방해하는 임의의 상태의 존재 또는 이력
- 정보에 입각한 동의/동의 전 30일 이내 또는 등록 시점에 IP 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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소변 육탄당 사당류(Hex4): 평균 및 분산
기간: 35일까지
|
35일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 28일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX053-CL001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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