Estudo para avaliar biomarcadores e manifestações clínicas em indivíduos com doença de armazenamento de glicogênio tipo III (GSD III)
12 de setembro de 2022 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Estudo de pesquisa clínica para avaliar biomarcadores e manifestações clínicas em indivíduos com doença de armazenamento de glicogênio tipo III (GSD III)
O objetivo primário deste estudo é avaliar potenciais biomarcadores de GSD III.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
18
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Medical School
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com diagnóstico confirmado de GSD III
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico histórico confirmado de GSD III com base em mutações patogênicas no gene AGL em ambos os alelos ou deficiência de GDE com base em biópsia de fígado, músculo ou fibroblastos
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito. Se for menor de idade, disposto e capaz de fornecer consentimento por escrito e tiver um representante legalmente autorizado disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Presença ou histórico de qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o sujeito em alto risco de baixa adesão ao estudo, interfira na participação no estudo ou interfira na capacidade do sujeito de concluir com segurança ou confiabilidade as avaliações do estudo
- Uso de qualquer IP dentro de 30 dias antes do consentimento/assentimento informado ou no momento da inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Urina hexose tetrassacarídeo (Hex4): média e variância
Prazo: Até o dia 35
|
Até o dia 35
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX053-CL001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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