评估 III 型糖原贮积病 (GSD III) 患者的生物标志物和临床表现的研究
2022年9月12日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
评估 III 型糖原贮积病 (GSD III) 患者的生物标志物和临床表现的临床调查研究
本研究的主要目的是评估 GSD III 的潜在生物标志物。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
18
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Colorado Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas Medical School
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
确诊为 GSD III 的受试者
描述
纳入标准：
- 基于两个等位基因上 AGL 基因的致病性突变或基于肝脏、肌肉或成纤维细胞活检的 GDE 缺陷，确认的 GSD III 历史诊断
- 愿意遵守所有学习程序
- 愿意并能够提供书面知情同意书。 如果是未成年人，愿意并且能够提供书面同意，并且有合法授权的代表愿意并且能够提供书面知情同意
排除标准：
- 在研究者看来，任何情况的存在或历史使受试者处于研究依从性差的高风险、干扰研究参与或干扰受试者安全或可靠地完成研究评估的能力
- 在知情同意/同意前 30 天内或注册时使用任何 IP
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
尿己糖四糖 (Hex4)：均值和方差
大体时间：直到第 35 天
|
直到第 35 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月23日
初级完成 (实际的)
2022年6月30日
研究完成 (实际的)
2022年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年9月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月28日
首次发布 (实际的)
2020年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月12日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- UX053-CL001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
无干预的临床试验
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University of Illinois at ChicagoShirley Ryan AbilityLab; Oakland University; Access Living主动，不招人
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University of Wisconsin, MadisonNational Cancer Institute (NCI); Northwestern University主动，不招人
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