Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af biomarkører og kliniske manifestationer hos personer med glykogenopbevaringssygdom type III (GSD III)

12. september 2022 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Klinisk undersøgelsesundersøgelse til evaluering af biomarkører og kliniske manifestationer hos personer med glykogenopbevaringssygdom type III (GSD III)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere potentielle biomarkører for GSD III.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

18

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af GSD III

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet historisk diagnose af GSD III baseret på patogene mutationer i AGL-genet på begge alleler eller GDE-mangel baseret på biopsi af lever, muskel eller fibroblaster
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer
  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Hvis en mindreårig, villig og i stand til at give skriftligt samtykke og har en juridisk autoriseret repræsentant villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig undersøgelsesefterlevelse, forstyrrer undersøgelsesdeltagelsen eller forstyrrer forsøgspersonens evne til sikkert eller pålideligt at fuldføre undersøgelsesvurderingerne
  • Brug af enhver IP inden for 30 dage før informeret samtykke/samtykke eller på tidspunktet for tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Urin hexose tetrasaccharid (Hex4): gennemsnit og varians
Tidsramme: Op til dag 35
Op til dag 35

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2020

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX053-CL001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner