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Studio per valutare biomarcatori e manifestazioni cliniche in individui con malattia da accumulo di glicogeno di tipo III (GSD III)

12 settembre 2022 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studio di indagine clinica per valutare biomarcatori e manifestazioni cliniche in individui con malattia da accumulo di glicogeno di tipo III (GSD III)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare i potenziali biomarcatori di GSD III.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

18

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con diagnosi confermata di GSD III

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi storica confermata di GSD III basata su mutazioni patogene nel gene AGL su entrambi gli alleli o deficit di GDE basato su biopsia di fegato, muscoli o fibroblasti
  • Disposto a rispettare tutte le procedure di studio
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto. Se minorenne, disposto e in grado di fornire il consenso scritto e avere un rappresentante legalmente autorizzato disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance allo studio, interferisce con la partecipazione allo studio o interferisce con la capacità del soggetto di completare in modo sicuro o affidabile le valutazioni dello studio
  • Utilizzo di qualsiasi IP entro 30 giorni prima del consenso/assenso informato o al momento dell'iscrizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esoso tetrasaccaride urinario (Hex4): media e varianza
Lasso di tempo: Fino al giorno 35
Fino al giorno 35

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX053-CL001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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