Badanie oceniające biomarkery i objawy kliniczne u osób z chorobą spichrzeniową glikogenu typu III (GSD III)
12 września 2022 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ankieta kliniczna mająca na celu ocenę biomarkerów i objawów klinicznych u osób z chorobą spichrzeniową glikogenu typu III (GSD III)
Głównym celem tego badania jest ocena potencjalnych biomarkerów GSD III.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- University of California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Medical School
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z potwierdzoną diagnozą GSD III
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona historyczna diagnoza GSD III na podstawie patogennych mutacji w genie AGL w obu allelach lub niedobór GDE na podstawie biopsji wątroby, mięśni lub fibroblastów
- Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
- Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody. W przypadku osoby niepełnoletniej, chętnej i zdolnej do wyrażenia pisemnej zgody oraz posiadania prawnie upoważnionego przedstawiciela chętnego i zdolnego do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Obecność lub historia jakiejkolwiek choroby, która w opinii Badacza naraża osobę badaną na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń dotyczących badania, przeszkadza w uczestnictwie w badaniu lub zakłóca zdolność osoby badanej do bezpiecznego lub rzetelnego ukończenia oceny badania
- Wykorzystanie dowolnej własności intelektualnej w ciągu 30 dni przed uzyskaniem świadomej zgody/zgody lub w momencie rejestracji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Tetrasacharyd heksozy w moczu (Hex4): średnia i wariancja
Ramy czasowe: Do dnia 35
|
Do dnia 35
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 listopada 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 września 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 września 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 września 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX053-CL001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .