Estudio para evaluar biomarcadores y manifestaciones clínicas en individuos con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III (GSD III)
12 de septiembre de 2022 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Estudio de encuesta clínica para evaluar biomarcadores y manifestaciones clínicas en personas con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III (GSD III)
El objetivo principal de este estudio es evaluar biomarcadores potenciales de GSD III.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
18
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Medical School
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con un diagnóstico confirmado de GSD III
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico histórico confirmado de GSD III basado en mutaciones patogénicas en el gen AGL en ambos alelos o deficiencia de GDE basado en biopsia de hígado, músculo o fibroblastos
- Dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio.
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito. Si es menor de edad, dispuesto y capaz de dar su consentimiento por escrito y tiene un representante legalmente autorizado dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Presencia o historial de cualquier condición que, en opinión del investigador, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del estudio, interfiera con la participación en el estudio o interfiera con la capacidad del sujeto para completar de manera segura o confiable las evaluaciones del estudio.
- Uso de cualquier IP dentro de los 30 días anteriores al consentimiento/asentimiento informado o al momento de la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tetrasacárido de hexosa en orina (Hex4): media y varianza
Periodo de tiempo: Hasta el día 35
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Hasta el día 35
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UX053-CL001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .