Étude pour évaluer les biomarqueurs et les manifestations cliniques chez les personnes atteintes de la maladie de stockage du glycogène de type III (GSD III)
12 septembre 2022 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Étude d'enquête clinique pour évaluer les biomarqueurs et les manifestations cliniques chez les personnes atteintes de la maladie de stockage du glycogène de type III (GSD III)
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer les biomarqueurs potentiels de GSD III.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
18
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
California
-
Irvine, California, États-Unis, 92697
- University of California
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Medical School
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets avec un diagnostic confirmé de GSD III
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic historique confirmé de GSD III basé sur des mutations pathogènes du gène AGL sur les deux allèles ou un déficit en GDE basé sur une biopsie du foie, des muscles ou des fibroblastes
- Disposé à se conformer à toutes les procédures d'étude
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit. Si un mineur, désireux et capable de fournir un consentement écrit et avoir un représentant légalement autorisé désireux et capable de fournir un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Présence ou antécédents de toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance de l'étude, interfère avec la participation à l'étude ou interfère avec la capacité du sujet à terminer en toute sécurité ou de manière fiable les évaluations de l'étude
- Utilisation de toute propriété intellectuelle dans les 30 jours précédant le consentement éclairé/assentiment ou au moment de l'inscription
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Tétrasaccharide d'hexose urinaire (Hex4) : moyenne et variance
Délai: Jusqu'au jour 35
|
Jusqu'au jour 35
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 septembre 2020
Première publication (Réel)
5 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 septembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 septembre 2022
Dernière vérification
1 septembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UX053-CL001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Maladie de stockage du glycogène de type III
-
Piazza della Vittoria 14 Studio Medico - Ginecologia...ComplétéStatut de mutilation génitale féminine de type I | Statut de mutilation génitale féminine de type II | Statut de mutilation génitale féminine de type IIIItalie
-
Arizona State UniversityCatholic Charities Phoenix; Phoenix International Refugee Committee; Refugee... et autres collaborateursComplétéStatut de mutilation génitale féminine de type I | Statut de mutilation génitale féminine de type II | Statut de mutilation génitale féminine de type IIIÉtats-Unis
-
LYSOGENEComplétéMucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type AFrance
-
LYSOGENEComplétéMucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type AFrance
-
Hopital de l'Enfant-JesusInconnueLuxation de l'articulation acromio-claviculaire (type III)Canada
-
Washington University School of MedicineComplétéAstrocytome, grade III | Astrocytome, grade IV | Astrocytome de grade IV | Astrocytome de grade IIIÉtats-Unis
-
Allievex CorporationComplétéMucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3BÉtats-Unis, Espagne, Turquie, Taïwan, Australie, Colombie, Allemagne, Royaume-Uni
-
Carilion ClinicSanofiRésiliéAdénocarcinome de l'endomètre avancé, stade III A, B, CÉtats-Unis
-
Assiut UniversityRecrutementFractures ouvertes de la diaphyse tibiale pédiatrique et adolescente de type III (A&B) | Fixation d'IlizarovEgypte
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)États-Unis
Essais cliniques sur Aucune intervention
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionComplété
-
University of MinnesotaComplété
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisComplété
-
Milton S. Hershey Medical CenterPas encore de recrutementMaladies du foie | NASH - Stéatohépatite non alcoolique | NASH
-
University of CologneComplétéAccident vasculaire cérébral | ApraxieAllemagne
-
Northwestern UniversityComplétéLa dépression | AnxiétéÉtats-Unis
-
H2O Health and Agriculture LLCInconnuePneumonie | DiarrhéeGuatemala
-
Eunah Cho, MDComplétéRécupération postopératoireCorée, République de
-
University of California, Los AngelesInconnue
-
Johns Hopkins UniversityAstraZenecaInscription sur invitationCancer du poumon non à petites cellules (NSCLC)États-Unis