취약 X 증후군이 있는 남성 청소년(12~18세 미만)의 BPN14770 무작위 연구
취약 X 증후군이 있는 남성 청소년(12~18세 미만)의 고용량 및 저용량 BPN14770에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2부 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92604
- Amnova Clinical Research
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Orange, California, 미국, 92868
- Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- U Mass
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinatti Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
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Strasburg, Pennsylvania, 미국, 17579
- Clinic for Special Children
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah and Primary Childrens Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 환자는 12세에서 18세 미만의 남성 청소년입니다. 2. 환자는 완전 허약 X 정신 지체-1(FMR1) 돌연변이(≥ 200 CGG 반복)의 분자 유전적 확인이 있는 FXS를 가집니다.
3. 처방된 향정신성 약물 3개 이하로 현재 치료 중. 항경련제는 허용되며 발작 치료에 사용되는 경우 향정신성 약물로 간주되지 않습니다. 기분 장애 치료와 같은 다른 적응증에 대한 항간질제는 허용되는 약물의 한도에 포함됩니다.
4. 허용되는 병용 향정신성 약물은 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
5. 항간질 약물은 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
6. 현재 항간질제 치료를 받고 있는 발작 장애 병력이 있는 환자는 스크리닝 전 3개월 동안 발작이 없어야 하거나 현재 항간질제를 투여받지 않은 경우 2년 동안 발작이 없어야 합니다.
7. 행동 및 기타 비약리학적 치료/개입은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하고 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 및 연구 전체에 걸쳐 안정적으로 유지되어야 합니다. 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주되는 치료 시간 또는 치료 시간의 경미한 변경은 배제되지 않습니다. 방학으로 인해 학교 프로그램을 통해 제공되는 요법의 변경이 허용됩니다.
8. 환자는 연구 중에 성적으로 활성화된 경우 장벽 피임 방법을 기꺼이 실행해야 합니다. 금욕은 또한 이 연구 모집단에서 합리적인 형태의 산아제한으로 간주됩니다.
9. 환자에게 부모, 법적으로 인가된 보호자 또는 일관된 간병인이 있습니다.
10. 환자와 간병인이 정기적으로 안정적으로 진료소에 출석할 수 있습니다. 11. 환자의 부모(들), 법적으로 승인된 보호자(들) 또는 일관된 간병인(들)은 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
12. 환자가 동의할 수 있는 인지 능력이 있는 경우 환자는 연구 참여에 동의해야 합니다.
제외 기준:
포함을 위한 진단 및 주요 기준:
적격성 기준은 환자가 캡슐을 삼킬 수 있어야 하고 50mg 용량을 받기 위해 체중이 최소 75lbs(34kg) 이상이어야 하는 파트 1(PK)을 제외하고 연구의 모든 부분에서 동일합니다.
환자 포함 기준
- 환자는 12세에서 18세 미만의 남성 청소년입니다.
- 환자는 완전 취약 X 정신 지체-1(FMR1) 돌연변이(≥ 200 CGG 반복)의 분자 유전적 확인이 있는 FXS를 가지고 있습니다.
- ≤ 3개의 처방된 향정신성 약물을 사용한 현재 치료. 항경련제는 허용되며 발작 치료에 사용되는 경우 향정신성 약물로 간주되지 않습니다. 기분 장애 치료와 같은 다른 적응증에 대한 항간질제는 허용되는 약물의 한도에 포함됩니다.
- 허용되는 병용 향정신성 약물은 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 항간질 약물은 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 현재 항간질제 치료를 받고 있는 발작 장애 병력이 있는 환자는 스크리닝 전 3개월 동안 발작이 없어야 하거나 현재 항간질제를 투여받지 않은 경우 2년 동안 발작이 없어야 합니다.
- 행동 및 기타 비약리학적 치료/개입은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하고 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 및 연구 전체에 걸쳐 안정적으로 유지되어야 합니다. 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주되는 치료 시간 또는 치료 시간의 경미한 변경은 배제되지 않습니다. 방학으로 인해 학교 프로그램을 통해 제공되는 요법의 변경이 허용됩니다.
- 환자는 성적으로 활동적인 경우 연구 중에 장벽 피임법을 기꺼이 시행해야 합니다. 금욕은 또한 이 연구 모집단에서 합리적인 형태의 산아제한으로 간주됩니다.
- 환자에게는 부모, 법적으로 승인된 보호자 또는 일관된 간병인이 있습니다.
- 환자와 간병인은 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
- 환자의 부모(들), 법적으로 승인된 보호자(들) 또는 일관된 간병인(들)은 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 환자가 동의를 제공할 인지 능력이 있는 경우 환자는 연구 참여에 대해 동의를 제공해야 합니다.
- 파트 1 PK에만 참여하려면: 환자는 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
환자 제외 기준
- NIH-TCB 그림 어휘 및 2부(DB)의 스크리닝 및 기준선에서 구두 읽기 평가를 성공적으로 완료할 수 없음. 환자는 파트 2로 무작위 배정되기 위해 기준선에서 이러한 평가를 완료할 수 있어야 합니다. 파트 1(PK)에 등록된 환자가 파트 2와 파트 3을 계속 진행하기를 원하는 경우 이러한 능력이 있는지 주의해야 합니다. 베이스라인에서 NIH-TBC 구두 읽기 및 그림 어휘 하위 테스트를 완료할 수 있는 능력은 (1) 테스트 관리가 유효하다는 임상의의 확인(투여 양식에 표시됨)과 함께 두 하위 테스트를 완료할 수 있는 능력으로 정의됩니다. (2) 각 테스트에 대한 유효한 테스트 점수 생성.
환자를 위험에 처하게 하거나 연구 약물의 안전성, 내약성 또는 효능의 해석을 잠재적으로 방해할 수 있는 심혈관, 신장, 간, 호흡기, 위장관, 정신과, 신경계, 뇌혈관 또는 기타 전신 질환의 병력 또는 현재 .
• 경미한 고혈압 등의 일반적인 상태는 무작위 배정 전 최소 4주 동안 일정한 약물 요법으로 안정적이고 조절되는 한 PI의 판단에 따라 허용됩니다.
- 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 > 1.25 × ULN으로 정의되는 신장 손상.
- 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 상승으로 정의되는 간 손상 > 스크리닝 시 2 × ULN. 참고: 허용 한계로의 복귀를 평가하기 위해 1주 후에 간 기능 검사를 반복할 수 있습니다. 간 기능 검사가 계속 상승하면 환자는 참여 자격이 없습니다.
- PI의 판단에 따라 안전성 실험실 테스트에서 임상적으로 유의미한 이상, 활력 징후 또는 12-리드 ECG(스크리닝 중 측정됨).
- 선별 검사 중 양성 COVID-19 테스트.
- PI의 평가에 따르면 지난 1년 동안 약물 남용 이력.
- 테스트 절차를 완료하는 환자의 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 또는 시각 장애.
- PI에 의해 진단된 동시 주요 정신 질환(예: 주요 우울 장애, 정신분열증 또는 양극성 장애). 자폐스펙트럼장애 또는 불안장애 추가 진단을 받은 환자는 허용된다.
- 환자는 후천성 면역결핍 장애, C형 간염, B형 간염 또는 결핵과 같이 참여를 방해하는 활동성 질병이 있습니다.
- 환자는 스폰서, PI 또는 연구 직원이 고용한 사람의 직계 가족입니다.
- 질병 통제 예방 센터(Centers for Disease Control and Prevention, 부록 1 참조)에 따라 환자의 체중이 60파운드(27.2kg) 미만이거나 나이에 비해 BMI가 97번째 백분위수보다 큽니다. 50mg 용량을 받는 파트 1 코호트에 참여하려면 환자의 체중이 75lbs(34kg) 이상이어야 합니다.
환자는 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했습니다.
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 연구 약물
대상자는 BPN14770의 15mg BID 또는 25mg BID 용량을 투여받게 됩니다.
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피험자는 15mg 또는 25mg 용량의 자톨밀라스트(BPN14770) 또는 위약을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약군
피험자는 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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NIH Toolbox Cognitive Battery 인지 결정화 복합 점수
기간: 13주
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그림 어휘 및 구두 읽기 영역에서 계산되는 NIH 도구 상자 인지 배터리 인지 결정화 복합 점수(NIH-TCB CCC)의 기준선에서 13주까지의 변화.
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13주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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일상 기능, 언어 및 학업 기술 영역 내 NRS 환자별 행동.
기간: 13주
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일일 기능, 언어 및 학업 능력 영역 내에서 환자별 행동을 기반으로 하는 수치 평가 척도(NRS) 점수에서 기준선에서 13주까지 변경합니다.
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13주
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일상 기능, 언어 및 학업 능력의 일반 영역에 대한 CaGI-I.
기간: 13주
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기준선에서 13주차까지 일상 기능, 언어 및 학업 기술의 일반 영역에 대한 간병인 전반적 개선 인상(CaGI-I)으로 변경합니다.
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13주
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일상 기능, 언어 및 학업 기술의 일반 영역에 대해 조사자 평가(CGI-I)
기간: 13주
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기준선에서 13주까지의 변화 임상 전반적 인상 개선 - 일상 기능, 언어 및 학업 기술의 일반 영역에 대해 조사자 평가(CGI-I)
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13주
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감정/행동 영역 내에서 환자별 행동을 기반으로 한 NRS 점수
기간: 13주
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감정/행동 영역 내에서 환자별 행동을 기반으로 기준선에서 13주차 NRS 점수로 변경
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13주
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감정/행동의 일반 영역에 대한 CaGI-I
기간: 13주
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감정/행동의 일반 영역에 대해 기준선에서 13주차 CaGI-I로 변경
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13주
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그림 어휘, 구두 읽기 인식 및 패턴 비교 처리 속도의 NIH-TCB 도메인
기간: 13주
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그림 어휘, 구두 읽기 인식 및 패턴 비교 처리 속도의 NIH-TCB 도메인을 기준선에서 13주차로 변경
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13주
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Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3)
기간: 13주
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기준선에서 13주까지의 변화 Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3)
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13주
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Stanford Binet (ed 5) (SB-5) IQ 평가의 Verbal Knowledge 테스트
기간: 13주
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Stanford Binet(ed 5)(SB-5) IQ 평가의 기본 Verbal Knowledge 테스트에서 변경
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13주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BPN14770-CNS-204
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