- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05163808
Randomizovaná studie BPN14770 u dospívajících mužů (ve věku 12 až < 18 let) se syndromem křehkého X
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvoudílná studie vysoké a nízké dávky BPN14770 u dospívajících mužů (ve věku 12 až < 18 let) se syndromem křehkého X
Přehled studie
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: CEO
- Telefonní číslo: 616-224-0084
- E-mail: info@tetratherapeutics.com
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92604
- Nábor
- Amnova Clinical Research
-
Kontakt:
- Erika Jacobo
- Telefonní číslo: 323-348-0956
- E-mail: erika.jacobo@amnovaresearch.com
-
Kontakt:
- Maggie Wang
- Telefonní číslo: 626-319-5966
- E-mail: maggie@amnovaresearch.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gary Feldman, MD
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- CHOC Thompson Autism Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jonathan Megerian, MD
-
Kontakt:
- Elyssa Smith
- Telefonní číslo: 32683 714-509-8300
- E-mail: elyssa.smith@choc.org
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Randi Hagerman, MD
-
Kontakt:
- Abigail Higareda Borbe
- Telefonní číslo: 916-703-0281
- E-mail: amoradelhigareda@ucdavis.edu
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- Children's Hospital Colorado
-
Kontakt:
- Sailor Brukardt
- Telefonní číslo: 920-810-9347
- E-mail: Sailor.brukardt@childrenscolorado.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nicole Tartaglia, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30307
- Nábor
- Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- Jean Luan McColl
- Telefonní číslo: 404-778-8619
- E-mail: jean.luan@emory.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Amy Talboy, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- Rush University Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elizabeth Berry-Kravis, MD,PhD
-
Kontakt:
- Abigail Ayemoba
- Telefonní číslo: 312-942-2815
- E-mail: abigail_ayemoba@rush.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Zatím nenabíráme
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Mena Biraralign
- Telefonní číslo: 913-574-0302
- E-mail: mbiraralign@kumc.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ann Genovese, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Nábor
- Kennedy Krieger Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dejan Budimirovic
-
Kontakt:
- Maria Halaguena
- Telefonní číslo: 443-923-3826
- E-mail: halaguena@kennedykrieger.org
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Nábor
- U Mass
-
Kontakt:
- Taylor Merk
- Telefonní číslo: 774-455-4119
- E-mail: taylor.merk@umassmed.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Isha Jalnapurkar, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
-
Kontakt:
- Venus Fan
- Telefonní číslo: 929-989-7016
- E-mail: venus.fan@mssm.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Reymundo Lozano, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinatti Children's Hospital Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ernest Pedapati, MD
-
Kontakt:
- Jessica Michael
- Telefonní číslo: 513-517-1550
- E-mail: jessica.michael@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
- Nábor
- Suburban Research Associates
-
Kontakt:
- Meghan Varano
- Telefonní číslo: 1111 610-891-9024
- E-mail: mvarano@suburbanresearch.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hatti, MD
-
Kontakt:
- Dawn Zelinske
- Telefonní číslo: 1111 610-891-9024
- E-mail: dzelinske@suburbanresearch.com
-
Strasburg, Pennsylvania, Spojené státy, 17579
- Nábor
- Clinic for Special Children
-
Kontakt:
- Joelle Williamson
- Telefonní číslo: 717-687-9407
- E-mail: jwilliamson@clinicforspecialchildren.org
-
Kontakt:
- Erin Sweigert
- Telefonní číslo: 717-687-9407
- E-mail: esweigert@clinicforspecialchildren.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vincent Carson, MD
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
- Nábor
- Greenwood Genetic Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Caroline Buchanan
-
Kontakt:
- Nicole Johnston
- Telefonní číslo: 864-678-6912
- E-mail: njohnston@ggc.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Nábor
- University of Utah and Primary Childrens Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Victoria Wilkins, MD
-
Kontakt:
- Hina Yazdani
- Telefonní číslo: 801-581-7234
- E-mail: hina.yazadani@hsc.utah.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Pacient je dospívající muž ve věku 12 až < 18 let. 2. Pacient má FXS s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace fragilní X mentální retardace-1 (FMR1) (≥ 200 CGG opakování).
3. Současná léčba ≤ 3 předepsanými psychotropními léky. Antiepileptické léky jsou povoleny a nejsou považovány za psychotropní léky, pokud se používají k léčbě záchvatů. Do limitu povolených léků se počítají antiepileptika pro jiné indikace, jako je léčba poruch nálady.
4. Povolená souběžná psychotropní medikace musí mít stabilní dávku a dávkovací režim po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením podávání studovaného léku.
5. Antiepileptické léky musí mít stabilní dávku a dávkovací režim po dobu 12 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením podávání studovaného léku.
6. Pacienti s anamnézou záchvatové poruchy, kteří jsou v současné době léčeni antiepileptiky, musí být bez záchvatů po dobu 3 měsíců před screeningem nebo musí být bez záchvatů po dobu 2 let, pokud právě nedostávají antiepileptika.
7. Behaviorální a jiné nefarmakologické léčby/intervence musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studovaného léku a během studie. Menší změny v hodinách nebo časech terapie, které nejsou považovány za klinicky významné, nebudou vylučující. Změny v terapiích poskytovaných prostřednictvím školního programu z důvodu školních prázdnin jsou povoleny.
8. Pokud je pacient sexuálně aktivní, musí být během studie ochoten používat bariérové metody antikoncepce. Abstinence je také považována za rozumnou formu antikoncepce v této studované populaci.
9. Pacient má rodiče, zákonného oprávněného opatrovníka nebo stálého pečovatele.
10. Pacient a pečovatel jsou schopni pravidelně a spolehlivě docházet na kliniku. 11. Rodiče pacienta, zákonní pověření zástupci nebo stálí pečovatelé jsou schopni porozumět a podepsat informovaný souhlas s účastí ve studii.
12. Pacient musí poskytnout souhlas s účastí ve studii, pokud má kognitivní schopnost poskytnout souhlas.
Kritéria vyloučení:
Diagnóza a hlavní kritéria pro zařazení:
Kritéria způsobilosti jsou stejná pro všechny části studie kromě části 1 (PK), kde pacienti musí být schopni spolknout tobolky a musí vážit alespoň 34 kg, aby dostali dávku 50 mg.
Kritéria pro zařazení pacienta
- Pacientem je dospívající muž ve věku 12 až < 18 let.
- Pacient má FXS s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace fragilní X mentální retardace-1 (FMR1) (≥ 200 CGG opakování).
- Současná léčba ≤ 3 předepsanými psychotropními léky. Antiepileptické léky jsou povoleny a nejsou považovány za psychotropní léky, pokud se používají k léčbě záchvatů. Do limitu povolených léků se počítají antiepileptika pro jiné indikace, jako je léčba poruch nálady.
- Povolená souběžná psychotropní medikace musí mít stabilní dávku a dávkovací režim po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením podávání studovaného léku.
- Antiepileptické léky musí mít stabilní dávku a dávkovací režim po dobu 12 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením podávání studovaného léku.
- Pacienti s anamnézou záchvatové poruchy, kteří jsou v současné době léčeni antiepileptiky, musí být bez záchvatů po dobu 3 měsíců před screeningem nebo musí být bez záchvatů po dobu 2 let, pokud v současné době nedostávají antiepileptika.
- Behaviorální a další nefarmakologické léčby/intervence musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studovaného léku a během studie. Menší změny v hodinách nebo časech terapie, které nejsou považovány za klinicky významné, nebudou vylučující. Změny v terapiích poskytovaných prostřednictvím školního programu z důvodu školních prázdnin jsou povoleny.
- Pacient musí být ochoten používat bariérové metody antikoncepce během studie, pokud je sexuálně aktivní. Abstinence je také považována za rozumnou formu antikoncepce v této studované populaci.
- Pacient má rodiče, zákonného oprávněného opatrovníka nebo stálého pečovatele.
- Pacient i pečovatel mohou docházet na kliniku pravidelně a spolehlivě.
- Rodiče pacienta, zákonní pověření zástupci nebo stálí pečovatelé jsou schopni porozumět a podepsat informovaný souhlas s účastí ve studii.
- Pacient musí poskytnout souhlas s účastí ve studii, pokud má kognitivní schopnost poskytnout souhlas.
- Pouze pro účast v části 1 PK: pacienti musí být schopni polykat tobolky.
Kritéria vyloučení pacienta
- Neschopnost úspěšně dokončit NIH-TCB obrázkovou slovní zásobu a hodnocení ústního čtení při screeningu a základní linii pro část 2 (DB). Pacient musí být schopen dokončit tato hodnocení na začátku, aby mohl být randomizován do části 2; Je třeba dbát na to, aby pacient zařazený do části 1 (PK) měl tuto schopnost, pokud si přeje pokračovat do částí 2 a 3. Schopnost dokončit subtest NIH-TBC orální čtení a obrázková slovní zásoba na začátku je definována jako schopnost dokončit oba subtesty s (1) potvrzením od lékaře, který podává test, že jsou správná podání testu (uvedeno ve formuláři pro podání), a (2) generování platných testů pro každý test.
Kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, respirační, gastrointestinální, psychiatrické, neurologické, cerebrovaskulární nebo jiné systémové onemocnění v anamnéze nebo současné onemocnění, které by pacienta vystavilo riziku nebo potenciálně interferovalo s interpretací bezpečnosti, snášenlivosti nebo účinnosti studovaného léku .
• Běžné stavy, jako je mírná hypertenze atd., jsou podle úsudku PI povoleny, pokud jsou stabilní a kontrolované léčebnou terapií, která je konstantní po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací.
- Renální poškození, definované jako sérový kreatinin > 1,25 × ULN při screeningu.
- Porucha funkce jater, definovaná jako zvýšení alaninaminotransferázy nebo aspartátaminotransferázy > 2 × ULN při screeningu. Poznámka: jaterní testy lze opakovat po 1 týdnu, aby se vyhodnotil návrat k přijatelným limitům; pokud jaterní testy zůstanou zvýšené, pacient se nemůže zúčastnit.
- Klinicky významné abnormality, podle úsudku PI, v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo 12svodovém EKG, měřeno během screeningu.
- Pozitivní test na COVID-19 během screeningu.
- Historie zneužívání návykových látek za poslední rok podle hodnocení společnosti PI.
- Významné poškození sluchu nebo zraku, které může ovlivnit schopnost pacienta dokončit testovací postupy.
- Současný závažný psychiatrický stav (např. velká depresivní porucha, schizofrenie nebo bipolární porucha) diagnostikovaný PI. Budou povoleni pacienti s další diagnózou poruchy autistického spektra nebo úzkostné poruchy.
- Pacient má aktivní onemocnění, která by narušovala účast, jako je získaná porucha imunitního systému, hepatitida C, hepatitida B nebo tuberkulóza.
- Pacient je nejbližší rodinný příslušník kohokoli zaměstnaného sponzorem, PI nebo studijním personálem.
- Pacient má hmotnost < 60 liber (27,2 kg) nebo má BMI vyšší než 97. percentil pro jeho věk podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (viz Příloha 1). Aby se pacient mohl zúčastnit kohorty 1. části, která dostává dávku 50 mg, musí vážit ≥ 75 lb (34 kg).
Pacient se během 30 dnů před screeningem zúčastnil další klinické studie.
-
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Aktivní komparátor: Studovat drogu
Subjekty dostanou dávku 15 mg BID nebo 25 mg BID BPN14770
|
Subjekty dostanou dávku 15 mg nebo 25 mg zatolmilastu (BPN14770) nebo placeba
Ostatní jména:
|
Komparátor placeba: Placebo Arm
Subjekty obdrží odpovídající placebo
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
NIH Toolbox kognitivní baterie kognitivní krystalizované kompozitní skóre
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna od výchozího stavu k 13. týdnu v krystalizovaném kompozitním skóre kognitivní baterie kognitivní baterie NIH Toolbox (NIH-TCB CCC), které se vypočítává z domén Picture Vocabulary a Oral Reading.
|
13 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Chování specifické pro pacienty NRS v doménách denní funkce, jazyk a akademické dovednosti.
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna od výchozího stavu do 13. týdne ve skóre numerické hodnotící škály (NRS) na základě chování specifického pro pacienta v doménách denní funkce, jazyk a akademické dovednosti.
|
13 týdnů
|
CaGI-I pro obecné oblasti denní funkce, jazyk a akademické dovednosti.
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna z výchozího stavu na týden 13 Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) pro obecné oblasti denní funkce, jazyk a akademické dovednosti.
|
13 týdnů
|
Hodnocení vyšetřovatele (CGI-I) pro obecné oblasti denní funkce, jazyk a akademické dovednosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna z výchozího stavu na týden 13 Zlepšení klinického globálního dojmu – hodnoceno výzkumníkem (CGI-I) pro obecné oblasti denní funkce, jazyk a akademické dovednosti
|
13 týdnů
|
NRS skóre založené na chování specifickém pro pacienta v doméně emocí/chování
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna z výchozí hodnoty na skóre 13. týdne NRS na základě chování specifického pro pacienta v doméně emocí/chování
|
13 týdnů
|
CaGI-I pro obecnou doménu emocí/chování
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna z výchozího stavu na 13. týden CaGI-I pro obecnou doménu emocí/chování
|
13 týdnů
|
Domény NIH-TCB pro slovní zásobu obrázků, rozpoznávání ústního čtení a rychlost zpracování porovnávání vzorů
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna z výchozího stavu na 13. týden NIH-TCB domény slovní zásoby obrázků, rozpoznávání ústního čtení a rychlost zpracování porovnávání vzorů
|
13 týdnů
|
Škála adaptivního chování Vineland-3 (Vineland-3)
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna ze základní linie na 13. týden Vineland-3 škála adaptivního chování (Vineland-3)
|
13 týdnů
|
Verbální test znalostí z hodnocení IQ Stanford Binet (ed 5) (SB-5).
Časové okno: 13 týdnů
|
Změna oproti základnímu testu verbálních znalostí z testu IQ Stanford Binet (ed 5) (SB-5)
|
13 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Syndrom
- Syndrom křehkého X
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory fosfodiesterázy
- Inhibitory fosfodiesterázy 4
- BPN14770
Další identifikační čísla studie
- BPN14770-CNS-204
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Syndrom křehkého X
-
The Catholic University of KoreaDokončenoMetabolický syndrom X | Metabolický kardiovaskulární syndrom | Syndrom inzulínové rezistence X | Dysmetabolický syndrom XKorejská republika
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalNáborNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXS | Mentální retardace, X LinkedSpojené státy, Kanada
-
Universidad de los Andes, ChileDokončeno
-
Ovid Therapeutics Inc.Dokončeno
-
Guido A. Davidzon, MD, SMStaženo
-
Tetra Discovery PartnersDokončenoSyndrom křehkého X | Fra(X) syndrom | FXSSpojené státy
-
SanofiBristol-Myers SquibbDokončenoMetabolický syndrom xSpojené státy
-
Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development...Dokončeno
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...DokončenoSyndrom křehkého X (FXS)Spojené státy
-
University of AlbertaSt. Justine's HospitalNáborNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Mentální retardace, X-Linked | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXSKanada