발작성 야간혈색소뇨증이 있는 이탈리아 환자에서 Ravulizumab의 실생활 사용
2026년 5월 4일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 이탈리아 환자에서 Ravulizumab의 실생활 사용 다기관 관찰 후향적 및 전향적 코호트 연구.
이 연구는 적어도 26주 동안 에쿨리주맙으로 이미 치료를 받았고 일반적인 임상 실습에 따라 특정 치료 전략으로 라불리주맙 치료를 시작한 참가자에 대한 임상 반응 데이터를 수집할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 동일한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 참가자에 대한 후향적 및 전향적 관찰 기간으로 구성된 이탈리아 다중 센터 관찰(비중재) 코호트 연구입니다.
첫 번째 참가자 이후 다른 이탈리아 연구 센터에서 참가자는 9개월 동안 연속 등록되며 라불리주맙 시작 후 52주 동안 관찰됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
120
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brescia, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Catania, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Lecce, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Ragusa, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Roma, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Salerno, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이미 eculizumab으로 치료를 받고 ravulizumab으로 치료를 시작했으며 포함 및 제외 기준을 충족한 PNH 진단이 문서화된 참가자.
설명
포함 기준:
- 체중 10kg 이상
- 높은 질병 활성도를 나타내는 임상 증상이 있는 용혈
- 과립구 또는 단핵구 클론 크기가 5% 이상인 적혈구 및 백혈구의 고감도 유세포분석 평가로 확인된 PNH의 문서화된 진단
- 적어도 지난 6개월 동안 에쿨리주맙으로 치료받은 후 임상적으로 안정적임
- 현재 일상적인 임상 실습 내에서 특정 치료 전략으로 라불리주맙 치료에 이미 지정된 참가자(이 결정은 참가자가 연구에 등록하기 전에 독립적으로 이루어져야 함)
- Neisseria meningitidis에 대한 백신 접종(제품 특성 요약에 따름) 라불리주맙 요법 지연 위험이 수막구균 감염 발생 위험을 능가하지 않는 한, 투여 전 3년 미만 또는 라불리주맙 시작 최소 2주 전에
- 연구 참여 전에 서명된 서면 정보 및 개인 정보 보호 동의서
제외 기준:
- 조혈모세포이식 이력(기준선에서 평가)
- 알려진 임신 또는 모유 수유 참여자(기준선에서 평가됨)
- 이탈리아어로 읽고 쓸 수 없으며 설문지 및 척도를 자율적으로 작성할 수 없는 참가자(등록 시 평가)
- PNH에 대한 실험적 치료를 받는 모든 임상 연구에 등록된 참가자(기준선에서 평가됨)
- 활성 물질 또는 연구 약물의 부형제에 대한 과민성.
- 치료 시작 시 해결되지 않은 N. meningitidis 감염이 있는 참가자
- 백신 접종 후 2주까지 적절한 항생제로 예방적 치료를 받지 않는 한 현재 N. meningitidis에 대한 예방 접종을 받지 않은 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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PNH 참여자
최소 26주 동안 에쿨리주맙으로 이미 치료를 받았고 임상 실습에 따라 라불리주맙 치료를 시작한 참가자에 대한 데이터가 수집됩니다.
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참가자는 라불리주맙 시작 후 52주 동안 관찰됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 관찰 종료까지 젖산 탈수소효소(LDH)의 백분율 변화
기간: 최대 52주까지의 기준선
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기술 통계를 사용한 분석은 기준선과 관찰 종료 시점에 LDH 평가를 받는 참가자를 포함하여 전체 분석 세트에서 수행됩니다.
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최대 52주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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에쿨리주맙으로 관찰된 치료 기간과 관련하여 라불리주맙으로 치료받은 참가자의 기준선에서 관찰 종료까지 LDH의 백분율 변화
기간: 최대 52주까지의 기준선
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기준선에서 관찰 종료까지의 LDH 백분율 변화의 차이는 라불리주맙으로 치료받은 참가자(기준선 후 52주 동안)와 에쿨리주맙으로 치료받은 동일한 참가자(기준선 전 최대 52주 동안)에 대해 계산됩니다.
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최대 52주까지의 기준선
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Ravulizumab 치료 기간 동안 수혈 횟수
기간: 최대 52주까지의 기준선
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라불리주맙을 사용한 치료 기간과 에쿨리주맙을 사용한 치료 기간 모두에 대해 상대적 빈도 및 백분율과 함께 수혈이 필요한 참가자 수, 총 수혈 횟수(수혈된 포장 적혈구 단위 수)에 대한 기술 통계가 계산됩니다.
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최대 52주까지의 기준선
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Ravulizumab을 사용한 치료 기간 동안 총 수혈 세션 수
기간: 최대 52주까지의 기준선
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라불리주맙의 치료 기간과 에쿨리주맙의 치료 기간 모두에 대해 수혈이 필요한 참가자 수, 상대 빈도 및 백분율, 수혈 세션 수(일수)에 대한 기술 통계가 계산됩니다.
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최대 52주까지의 기준선
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수혈 없이 2그램/데시리터(g/dL) 이상의 헤모글로빈 수치 감소 없이 라불리주맙을 받는 참가자 수
기간: 최대 52주까지의 기준선
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수혈 없이 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하지 않은 참가자의 비율은 라불리주맙 치료 기간과 에쿨리주맙 치료 기간 모두에 대해 계산됩니다.
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최대 52주까지의 기준선
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Ravulizumab을 사용한 치료 기간 동안 상승된 LDH가 있는 돌발 용혈(BTH)
기간: 최대 52주까지의 기준선
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BTH는 적어도 1개의 새로운 또는 악화되는 혈관내 용혈 증상 또는 징후(피로, 혈색소뇨증, 복통, 호흡곤란, 빈혈[헤모글로빈 < 10 g/dL], 혈전증, 삼킴곤란 또는 발기부전을 포함한 주요 혈관 부작용)로 정의됩니다. 치료 중 이전에 LDH를 < 1.5 * ULN으로 감소시킨 후 상승된 LDH ≥ 2 * 정상 상한(ULN)의 존재.
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최대 52주까지의 기준선
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만성 질환 치료의 기능적 평가(FACIT)-피로 척도를 사용한 기준선에서 각 평가 시점까지의 변화
기간: 최대 52주까지의 기준선
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FACIT-Fatigue는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목으로 구성된 설문지입니다.
참가자는 각 항목을 5점 척도로 채점합니다.
총 점수 범위는 0~52이며 점수가 높을수록 삶의 질(QoL)이 우수함을 나타냅니다.
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최대 52주까지의 기준선
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EORTC(European Organization for Research and Treatment of Cancer) 삶의 질 설문지-핵심 30 척도를 사용하여 기준선에서 각 평가 시점까지의 변화
기간: 최대 52주까지의 기준선
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EORTC는 이전 7일 동안 암 참가자의 QoL을 평가하기 위해 개발된 설문지입니다.
설문지는 QoL과 관련된 30개의 질문으로 구성되어 있으며 처음 28개의 질문은 4점 척도로 점수가 매겨지고 참가자의 전반적인 건강과 QoL을 조사하는 마지막 2개의 질문은 1(매우 나쁨)에서 7(우수)까지의 척도로 점수가 매겨집니다.
각 하위 척도의 범위는 0~100%입니다.
따라서 기능 척도에 대한 높은 점수는 높은/건강한 기능 수준을 나타내고, 전반적인 건강 상태/QoL에 대한 높은 점수는 높은 QoL을 나타내지만, 증상 척도/항목에 대한 높은 점수는 높은 수준의 증상/ 문제.
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최대 52주까지의 기준선
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PNH 관련 환자 선호도 설문지(PPQ)
기간: 52주차
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PNH-PPQ는 PNH 치료에 대한 선호도를 평가하기 위한 참가자 중심 접근법입니다.
여기에는 전반적인 치료 선호도를 평가하고, 9가지 치료 특성에 따라 치료 선호도를 평가하고, 참여자의 전반적인 약물 선호도에 대한 가장 중요한 치료 특성을 평가하고, 라불리주맙 치료의 동일한 측면을 평가하는 11개의 질문이 포함되어 있습니다.
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52주차
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부작용(AE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 52주까지의 기준선
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AE는 연구 치료와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 치료의 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 임의의 비정상적인 의학적 사건입니다.
라불리주맙 치료 동안 발생할 AE가 수집되고 참여자가 조사자 또는 적격 지정인에게 보고할 것입니다.
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최대 52주까지의 기준선
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Ravulizumab 치료를 위해 NHS(National Health System)에서 유지하는 PNH 관련 비용
기간: 기준선, 18주, 34주 및 52주
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NHS가 지속하는 PNH와 관련된 다음 의료 비용이 징수됩니다: 전문의 방문, 약물 및 비약물 치료, 병원 및 응급실 입원, 검사(검사 유형별).
이를 기술통계로 보고하고 의료자원별 자원소모량과 단가 등을 고려하여 평가한다.
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기준선, 18주, 34주 및 52주
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Ravulizumab 치료를 위한 주입 방문과 관련하여 참가자가 유지하는 비용
기간: 기준선, 18주, 34주 및 52주
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주입 방문과 관련하여 참가자가 부담하는 다음 비용이 징수됩니다: 구조에 도달하는 평균 비용, 주입에 필요한 전체 시간(구조에 도달하는 시간 + 주입 시간), 참가자의 은퇴 상태, 실직 일, 간병인이 필요합니다.
이것은 총 운송 비용과 주입에 필요한 전체 시간의 관점에서 계산됩니다.
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기준선, 18주, 34주 및 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 17일
기본 완료 (실제)
2024년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 2일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HEMRAV601IT
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하고 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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