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Uso nella vita reale di Ravulizumab in pazienti italiani con emoglobinuria parossistica notturna

4 maggio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uso nella vita reale di Ravulizumab in pazienti italiani con emoglobinuria parossistica notturna uno studio di coorte retrospettivo e prospettico osservazionale multicentrico.

Questo studio raccoglierà dati di risposta clinica sui partecipanti che sono stati già trattati con eculizumab per almeno 26 settimane e che hanno iniziato il trattamento con ravulizumab come strategia terapeutica specifica secondo la pratica clinica ordinaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di coorte multicentrico italiano, osservazionale (non interventistico), composto da periodi di osservazione retrospettiva e prospettica sugli stessi partecipanti all'emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Dopo il primo partecipante proveniente da diversi centri di studio italiani, i partecipanti saranno arruolati consecutivamente per 9 mesi e saranno osservati per 52 settimane dopo l'inizio di ravulizumab.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Catania, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Lecce, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Ragusa, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Salerno, Italia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

- Partecipanti con diagnosi documentata di EPN che erano già stati trattati con eculizumab e hanno iniziato il trattamento con ravulizumab e hanno soddisfatto i criteri di inclusione ed esclusione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo di 10 chilogrammi o superiore
  • Emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia
  • Diagnosi documentate di EPN confermate dalla valutazione della citometria a flusso ad alta sensibilità dei globuli rossi e dei globuli bianchi con dimensione del clone di granulociti o monociti ≥ 5%
  • Clinicamente stabile dopo essere stato trattato con eculizumab per almeno gli ultimi 6 mesi
  • - Partecipante già assegnato al trattamento con ravulizumab come strategia terapeutica specifica all'interno dell'attuale pratica clinica di routine (questa decisione deve essere presa in modo indipendente e prima dell'arruolamento del partecipante allo studio)
  • Vaccinato contro Neisseria meningitidis (secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto) < 3 anni prima della somministrazione o almeno 2 settimane prima dell'inizio di ravulizumab a meno che il rischio di ritardare la terapia con ravulizumab superi il rischio di sviluppare un'infezione meningococcica
  • Consenso informato scritto e privacy firmato prima della partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (valutata al basale)
  • Partecipante nota in stato di gravidanza o allattamento (valutato al basale)
  • Partecipante incapace di leggere e scrivere in lingua italiana e di compilare autonomamente questionari e scale (valutate all'atto dell'iscrizione)
  • Partecipanti arruolati in qualsiasi studio clinico che riceve trattamenti sperimentali per la EPN (valutati al basale)
  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio.
  • Partecipanti con infezione irrisolta da N. meningitidis all'inizio del trattamento
  • Partecipanti che non sono attualmente vaccinati contro N. meningitidis a meno che non ricevano un trattamento profilattico con antibiotici appropriati fino a 2 settimane dopo la vaccinazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con EPN
Verranno raccolti dati sui partecipanti che sono stati già trattati con eculizumab per almeno 26 settimane e che hanno iniziato il trattamento con ravulizumab secondo la pratica clinica.
Droga: Ravulizumab
I partecipanti saranno osservati per 52 settimane dopo l'inizio del ravulizumab.
Altri nomi:
  • Ultomiris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della lattato deidrogenasi (LDH) dal basale alla fine dell'osservazione
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
L'analisi utilizzando statistiche descrittive sarà eseguita sul set di analisi completo, inclusi i partecipanti che hanno la valutazione LDH sia al basale che alla fine dell'osservazione.
Linea di base fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale di LDH dal basale alla fine dell'osservazione sui partecipanti trattati con ravulizumab rispetto al periodo di trattamento osservato con eculizumab
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
La differenza di variazione percentuale di LDH dal basale alla fine dell'osservazione sarà calcolata sui partecipanti trattati con ravulizumab (oltre le 52 settimane dopo il basale) e sugli stessi partecipanti trattati con eculizumab (fino a 52 settimane prima del basale).
Linea di base fino alla settimana 52
Numero di trasfusioni durante il periodo di trattamento con Ravulizumab
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
Verranno calcolati il ​​numero di partecipanti che hanno avuto bisogno di trasfusioni, con relativa frequenza e percentuale, e statistiche descrittive sul numero totale di trasfusioni (numero di unità di globuli rossi trasfuse) sia per il periodo di trattamento con ravulizumab che per il periodo di trattamento con eculizumab.
Linea di base fino alla settimana 52
Numero totale di sessioni trasfusionali durante il periodo di trattamento con Ravulizumab
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
Verranno calcolati il ​​numero di partecipanti che hanno avuto bisogno di trasfusioni, con relativa frequenza e percentuale, e statistiche descrittive sul numero di sessioni trasfusionali (numero di giorni) sia per il periodo di trattamento con ravulizumab che per il periodo di trattamento con eculizumab.
Linea di base fino alla settimana 52
Numero di partecipanti sottoposti a Ravulizumab senza una diminuzione ≥ 2 grammi/decilitro (g/dL) del livello di emoglobina in assenza di trasfusione
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
La percentuale di partecipanti senza una riduzione ≥ 2 g/dL del livello di emoglobina in assenza di trasfusioni sarà calcolata sia per il periodo di trattamento con ravulizumab che per il periodo di trattamento con eculizumab.
Linea di base fino alla settimana 52
Emolisi rivoluzionaria (BTH) in presenza di LDH elevato durante il periodo di trattamento con Ravulizumab
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
BTH è definito come almeno 1 sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, dispnea, anemia [emoglobina < 10 g/dL], evento vascolare avverso maggiore inclusa trombosi, disfagia o disfunzione erettile) in la presenza di LDH elevato ≥ 2 * limite superiore della norma (ULN) dopo una precedente riduzione di LDH a < 1,5 * ULN durante la terapia.
Linea di base fino alla settimana 52
Modifica dal basale a ciascun punto temporale della valutazione utilizzando la valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Fatigue Scale
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
Il FACIT-Fatigue è un questionario di 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione nei 7 giorni precedenti. I partecipanti assegneranno un punteggio a ciascun elemento su una scala a 5 punti. I punteggi totali vanno da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita (QoL).
Linea di base fino alla settimana 52
Cambiamento dal basale a ciascun punto temporale della valutazione utilizzando la scala Core 30 del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
EORTC è un questionario sviluppato per valutare la QoL dei partecipanti al cancro nei 7 giorni precedenti. Il questionario ha 30 domande relative alla QoL, con le prime 28 domande valutate su una scala a 4 punti e le ultime 2 domande che sondano la salute generale del partecipante e la QoL valutate su una scala da 1 (molto scarso) a 7 (eccellente). Ogni sottoscala ha un intervallo da 0 a 100%. Pertanto, un punteggio elevato per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento elevato/sano, un punteggio elevato per lo stato di salute globale/QoL rappresenta un'elevata QoL, ma un punteggio elevato per una scala/item di sintomi rappresenta un livello elevato di sintomatologia/ problema.
Linea di base fino alla settimana 52
Questionario sulle preferenze del paziente specifico per la EPN (PPQ)
Lasso di tempo: Settimana 52
EPN-PPQ è un approccio centrato sul partecipante per valutare le preferenze per il trattamento della EPN. Contiene 11 domande che valutano la preferenza terapeutica complessiva, la preferenza terapeutica in base a 9 caratteristiche terapeutiche, la caratteristica terapeutica più importante per la preferenza terapeutica complessiva dei partecipanti e la valutazione degli stessi aspetti del trattamento con ravulizumab.
Settimana 52
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 52
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporalmente associato all'uso del trattamento in studio, considerato o meno correlato al trattamento in studio. Gli eventi avversi che si verificheranno durante il trattamento con ravulizumab saranno raccolti e saranno segnalati al Sperimentatore o designato qualificato dal partecipante.
Linea di base fino alla settimana 52
Costi relativi alla EPN sostenuti dal sistema sanitario nazionale (NHS) per il trattamento con Ravulizumab
Lasso di tempo: Basale, settimane 18, 34 e 52
Verranno riscosse le seguenti spese mediche relative alla EPN sostenute dal SSN: visite specialistiche, cure farmacologiche e non, ricoveri ospedalieri e di pronto soccorso, visite (per tipologia di visita). Questo sarà riportato attraverso statistiche descrittive e sarà valutato considerando la quantità di consumo di risorse da parte delle risorse mediche e i suoi costi unitari.
Basale, settimane 18, 34 e 52
Costi sostenuti dai partecipanti relativi alle visite di infusione per il trattamento con Ravulizumab
Lasso di tempo: Basale, settimane 18, 34 e 52
Verranno riscossi i seguenti costi sostenuti dai partecipanti relativi alle visite infusionali: costo medio per raggiungere la struttura, tempo complessivo necessario per la flebo (tempo per raggiungere la struttura + tempo di flebo), stato di pensionamento del partecipante, perdita di lavoro giorni e bisogno di una badante. Questo sarà calcolato in termini di costo totale del trasporto e tempo complessivo necessario per l'infusione.
Basale, settimane 18, 34 e 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HEMRAV601IT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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