Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití ravulizumabu v reálném životě u italských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

15. dubna 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Využití ravulizumabu v reálném životě u italských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií Multicentrická observační retrospektivní a prospektivní kohortová studie.

Tato studie bude shromažďovat údaje o klinické odpovědi u účastníků, kteří již byli léčeni ekulizumabem po dobu alespoň 26 týdnů a kteří zahájili léčbu ravulizumabem jako specifickou terapeutickou strategii podle běžné klinické praxe.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je italská multicentrická observační (neintervenční) kohortová studie složená z retrospektivních i prospektivních období pozorování u stejných účastníků paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH). Po prvním účastníku z různých italských studijních center budou účastníci postupně zapsáni po dobu 9 měsíců a budou pozorováni po dobu 52 týdnů po zahájení léčby ravulizumabem.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Brescia, Itálie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Catania, Itálie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Lecce, Itálie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Ragusa, Itálie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Itálie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Salerno, Itálie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s dokumentovanou diagnózou PNH, kteří již byli léčeni ekulizumabem a zahájili léčbu ravulizumabem a splnili kritéria pro zařazení a vyloučení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost 10 kilogramů nebo více
  • Hemolýza s klinickými symptomy svědčícími o vysoké aktivitě onemocnění
  • Zdokumentované diagnózy PNH potvrzené vysoce citlivou průtokovou cytometrií červených krvinek a bílých krvinek s velikostí granulocytů nebo monocytových klonů ≥ 5 %
  • Klinicky stabilní po léčbě ekulizumabem po dobu alespoň posledních 6 měsíců
  • Účastník, který je již přiřazen k léčbě ravulizumabem jako specifické terapeutické strategii v rámci současné rutinní klinické praxe (toto rozhodnutí musí být učiněno nezávisle a před zařazením účastníka do studie)
  • Očkováno proti Neisseria meningitidis (podle Souhrnu údajů o přípravku) < 3 roky před podáním dávky nebo alespoň 2 týdny před zahájením léčby ravulizumabem, pokud riziko odložení léčby ravulizumabem nepřeváží riziko rozvoje meningokokové infekce
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas a souhlas s ochranou soukromí před účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk (hodnoceno na začátku)
  • Známá těhotná nebo kojící účastnice (vyhodnoceno na začátku)
  • Účastník není schopen číst a psát v italském jazyce a samostatně vyplňovat dotazníky a stupnice (vyhodnoceno při zápisu)
  • Účastníci zařazení do jakékoli klinické studie, kteří dostávali experimentální léčbu PNH (vyhodnoceno na začátku)
  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léčiva.
  • Účastníci s nevyřešenou infekcí N. meningitidis při zahájení léčby
  • Účastníci, kteří nejsou v současné době očkováni proti N. meningitidis, pokud nedostanou profylaktickou léčbu vhodnými antibiotiky do 2 týdnů po očkování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s PNH
Údaje budou shromažďovány od účastníků, kteří již byli léčeni ekulizumabem po dobu alespoň 26 týdnů a kteří zahájili léčbu ravulizumabem podle klinické praxe.
Lék: Ravulizumab
Účastníci budou sledováni po dobu 52 týdnů po zahájení léčby ravulizumabem.
Ostatní jména:
  • Ultomiris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna laktátdehydrogenázy (LDH) od základní linie do konce pozorování
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
Analýza pomocí deskriptivní statistiky bude provedena na úplném analytickém souboru, včetně účastníků, kteří mají hodnocení LDH na začátku i na konci pozorování.
Výchozí stav až do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDH od výchozího stavu do konce pozorování u účastníků léčených ravulizumabem s ohledem na pozorované období léčby ekulizumabem
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
Rozdíl procentuální změny LDH od výchozí hodnoty do konce pozorování bude vypočítán u účastníků léčených ravulizumabem (během 52 týdnů po výchozí hodnotě) a u stejných účastníků léčených eculizumabem (během až 52 týdnů před výchozí hodnotou).
Výchozí stav až do 52. týdne
Počet transfuzí během léčebného období Ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
Počet účastníků, kteří potřebovali transfuze, s relativní četností a procentem a popisná statistika celkového počtu transfuzí (počet balených jednotek červených krvinek podaných transfuzí) bude vypočítán jak pro období léčby ravulizumabem, tak pro období léčby eculizumabem.
Výchozí stav až do 52. týdne
Celkový počet transfuzních sezení během léčebného období ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
Počet účastníků, kteří potřebovali transfuze, s relativní četností a procentem a popisné statistiky počtu transfuzních sezení (počet dní) budou vypočítány jak pro období léčby ravulizumabem, tak pro období léčby eculizumabem.
Výchozí stav až do 52. týdne
Počet účastníků podstupujících ravulizumab bez A ≥ 2 gramy/decilitr (g/dl) Snížení hladiny hemoglobinu při absenci transfuze
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
Podíl účastníků bez poklesu hladiny hemoglobinu o ≥ 2 g/dl bez transfuze bude vypočítán jak pro období léčby ravulizumabem, tak pro období léčby eculizumabem.
Výchozí stav až do 52. týdne
Průlomová hemolýza (BTH) v přítomnosti zvýšené LDH během období léčby ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
BTH je definován jako alespoň 1 nový nebo zhoršující se příznak nebo známka intravaskulární hemolýzy (únava, hemoglobinurie, bolest břicha, dušnost, anémie [hemoglobin < 10 g/dl], závažná nežádoucí cévní příhoda včetně trombózy, dysfagie nebo erektilní dysfunkce) u přítomnost zvýšené LDH ≥ 2 * horní hranice normálu (ULN) po předchozím snížení LDH na < 1,5 * ULN během léčby.
Výchozí stav až do 52. týdne
Změna z výchozího stavu na každý časový bod hodnocení pomocí funkčního hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – stupnice únavy
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
FACIT-Fatigue je dotazník o 13 položkách, který hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní. Účastníci budou hodnotit každou položku na 5bodové stupnici. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života (QoL).
Výchozí stav až do 52. týdne
Změna od výchozího stavu ke každému časovému bodu hodnocení pomocí dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – základní škála 30
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
EORTC je dotazník vyvinutý za účelem hodnocení kvality života účastníků rakoviny za posledních 7 dní. Dotazník má 30 otázek souvisejících s QoL, přičemž prvních 28 otázek je hodnoceno na 4bodové škále a poslední 2 otázky zkoumají celkové zdraví účastníka a QoL je hodnoceno na stupnici od 1 (velmi špatná) do 7 (výborná). Každá subškála má rozsah 0 až 100 %. Vysoké skóre pro funkční škálu tedy představuje vysokou/zdravou úroveň fungování, vysoké skóre pro globální zdravotní stav/QoL představuje vysokou QoL, ale vysoké skóre pro škálu symptomů/položku představuje vysokou úroveň symptomatologie/ problém.
Výchozí stav až do 52. týdne
PNH-specifický dotazník preferencí pacientů (PPQ)
Časové okno: 52. týden
PNH-PPQ je přístup zaměřený na účastníky pro hodnocení preferencí pro léčbu PNH. Obsahuje 11 otázek, které hodnotí celkovou preferenci léčby, hodnotí preference léčby podle 9 charakteristik léčby, hodnotí nejdůležitější charakteristiku léčby pro celkovou preferenci léčby účastníka a hodnotí stejné aspekty léčby ravulizumabem.
52. týden
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Výchozí stav až do 52. týdne
AE je jakákoliv neobvyklá zdravotní událost u účastníka, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už se považuje za související se studijní léčbou či nikoli. NÚ, které se vyskytnou během léčby ravulizumabem, budou shromážděny a účastník je nahlásí zkoušejícímu nebo kvalifikované osobě.
Výchozí stav až do 52. týdne
Náklady související s PNH podporované národním zdravotním systémem (NHS) na léčbu ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav, 18., 34. a 52. týden
Budou vybírány následující léčebné náklady související s PNH, které nese NHS: návštěvy specialistů, farmakologická a nefarmakologická léčba, příjem do nemocnice a na pohotovost a vyšetření (podle typu vyšetření). To bude vykazováno prostřednictvím popisné statistiky a bude vyhodnoceno s ohledem na množství spotřebovaných zdrojů lékařskými zdroji a jejich jednotkové náklady.
Výchozí stav, 18., 34. a 52. týden
Náklady nesené účastníky související s infuzními návštěvami pro léčbu ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav, 18., 34. a 52. týden
Budou shromažďovány následující náklady, které účastníci nesou v souvislosti s návštěvami infuze: průměrné náklady na dosažení struktury, celková doba potřebná pro infuzi (doba dosažení struktury + doba infuze), status účastníka v důchodu, ztráta práce dní a potřebují pečovatele. To bude vypočítáno z hlediska celkových nákladů na dopravu a celkového času potřebného pro infuzi.
Výchozí stav, 18., 34. a 52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HEMRAV601IT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit