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Uso en la vida real de ravulizumab en pacientes italianos con hemoglobinuria paroxística nocturna

4 de mayo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uso en la vida real de ravulizumab en pacientes italianos con hemoglobinuria paroxística nocturna: un estudio de cohorte prospectivo y retrospectivo observacional multicéntrico.

Este estudio recogerá datos de respuesta clínica de participantes que ya hayan sido tratados con eculizumab durante al menos 26 semanas y que hayan iniciado tratamiento con ravulizumab como estrategia terapéutica específica según la práctica clínica habitual.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio de cohorte multicéntrico italiano, observacional (no intervencionista), compuesto por períodos de observación retrospectivos y prospectivos en los mismos participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Después del primer participante de diferentes centros de estudio italianos, los participantes se inscribirán de forma consecutiva durante 9 meses y se observarán durante 52 semanas después del inicio de ravulizumab.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

120

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Catania, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Lecce, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Ragusa, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Salerno, Italia
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con diagnóstico documentado de HPN que ya fueron tratados con eculizumab e iniciaron tratamiento con ravulizumab y cumplieron con los criterios de inclusión y exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Peso corporal de 10 kilogramos o más
  • Hemólisis con síntoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta actividad de la enfermedad
  • Diagnósticos documentados de PNH confirmados por evaluación de citometría de flujo de alta sensibilidad de glóbulos rojos y glóbulos blancos con un tamaño de clon de granulocitos o monocitos de ≥ 5 %
  • Clínicamente estable después de haber sido tratado con eculizumab durante al menos los últimos 6 meses
  • Participante ya asignado al tratamiento con ravulizumab como estrategia terapéutica específica dentro de la práctica clínica habitual actual (esta decisión debe tomarse de forma independiente y antes de la inclusión del participante en el estudio)
  • Vacunados contra Neisseria meningitidis (según el Resumen de las características del producto) < 3 años antes de la dosificación o al menos 2 semanas antes de iniciar ravulizumab a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento con ravulizumab supere el riesgo de desarrollar una infección meningocócica
  • Consentimiento informado y de privacidad firmado por escrito antes de la participación en el estudio

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas (evaluado al inicio)
  • Participante embarazada o lactante conocida (evaluada al inicio)
  • Participante incapaz de leer y escribir en italiano y de completar cuestionarios y escalas de forma autónoma (evaluado en el momento de la inscripción)
  • Participantes inscritos en cualquier estudio clínico que reciban tratamientos experimentales para la PNH (evaluados al inicio)
  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes del fármaco del estudio.
  • Participantes con infección no resuelta por N. meningitidis al inicio del tratamiento
  • Participantes que actualmente no están vacunados contra N. meningitidis a menos que reciban tratamiento profiláctico con antibióticos apropiados hasta 2 semanas después de la vacunación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Participantes con HPN
Se recopilarán datos de los participantes que ya hayan sido tratados con eculizumab durante al menos 26 semanas y que hayan iniciado el tratamiento con ravulizumab según la práctica clínica.
Droga: Ravulizumab
Se observará a los participantes durante 52 semanas después del inicio de ravulizumab.
Otros nombres:
  • Ultomiris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la lactato deshidrogenasa (LDH) desde el inicio hasta el final de la observación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
El análisis mediante estadísticas descriptivas se realizará en el conjunto de análisis completo, incluidos los participantes que tengan la evaluación de LDH tanto al inicio como al final de la observación.
Línea de base hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en LDH desde el inicio hasta el final de la observación en los participantes tratados con ravulizumab con respecto al período de tratamiento observado con eculizumab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La diferencia del cambio porcentual en LDH desde el inicio hasta el final de la observación se calculará en los participantes tratados con ravulizumab (durante las 52 semanas posteriores al inicio) y en los mismos participantes tratados con eculizumab (hasta 52 semanas antes del inicio).
Línea de base hasta la semana 52
Número de transfusiones durante el período de tratamiento con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Tanto para el periodo de tratamiento con ravulizumab como para el periodo de tratamiento con eculizumab, se calculará el número de participantes que necesitaron transfusiones, con frecuencia relativa y porcentaje, y estadísticas descriptivas sobre el número total de transfusiones (número de concentrados de glóbulos rojos transfundidos).
Línea de base hasta la semana 52
Número total de sesiones de transfusión durante el período de tratamiento con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Tanto para el periodo de tratamiento con ravulizumab como para el periodo de tratamiento con eculizumab se calculará el número de participantes que necesitaron transfusiones, con frecuencia relativa y porcentaje, y estadísticas descriptivas del número de sesiones de transfusión (número de días).
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes que recibieron ravulizumab sin una disminución de ≥ 2 gramos/decilitro (g/dL) en el nivel de hemoglobina en ausencia de transfusión
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La proporción de participantes sin una disminución de ≥ 2 g/dL en el nivel de hemoglobina en ausencia de transfusión se calculará tanto para el período de tratamiento con ravulizumab como para el período de tratamiento con eculizumab.
Línea de base hasta la semana 52
Breve hemólisis (BTH) en presencia de LDH elevada durante el período de tratamiento con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La BTH se define como al menos 1 síntoma o signo nuevo o que empeora de hemólisis intravascular (fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, disnea, anemia [hemoglobina < 10 g/dL], evento vascular adverso mayor que incluye trombosis, disfagia o disfunción eréctil) en la presencia de LDH elevada ≥ 2 * límite superior normal (ULN) después de una reducción previa de LDH a < 1,5 * ULN durante la terapia.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio hasta cada punto temporal de la evaluación utilizando la escala de fatiga de la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
El FACIT-Fatigue es un cuestionario de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los 7 días anteriores. Los participantes calificarán cada elemento en una escala de 5 puntos. Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 52; una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida (QoL).
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio hasta cada punto temporal de la evaluación utilizando la escala Core 30 del cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
EORTC es un cuestionario desarrollado para evaluar la calidad de vida de los participantes con cáncer durante los 7 días anteriores. El cuestionario tiene 30 preguntas relacionadas con la calidad de vida, con las primeras 28 preguntas calificadas en una escala de 4 puntos y las 2 preguntas finales que sondean la salud general del participante y la calidad de vida calificada en una escala de 1 (muy mala) a 7 (excelente). Cada subescala tiene un rango de 0 a 100%. Así, una puntuación alta para una escala funcional representa un nivel de funcionamiento alto/saludable, una puntuación alta para el estado de salud global/CdV representa una CdV alta, pero una puntuación alta para una escala/ítem de síntomas representa un nivel alto de sintomatología/ problema.
Línea de base hasta la semana 52
Cuestionario de preferencia del paciente (PPQ) específico para HPN
Periodo de tiempo: Semana 52
PNH-PPQ es un enfoque centrado en el participante para evaluar las preferencias para el tratamiento de la PNH. Contiene 11 preguntas que evalúan la preferencia general de tratamiento, evalúan la preferencia de tratamiento de acuerdo con 9 características de tratamiento, evalúan la característica de tratamiento más importante para la preferencia general de medicación del participante y evalúan esos mismos aspectos del tratamiento con ravulizumab.
Semana 52
Número de participantes que experimentaron eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante, asociado temporalmente con el uso del tratamiento del estudio, se considere o no relacionado con el tratamiento del estudio. Se recopilarán los AA que se produzcan durante el tratamiento con ravulizumab y el participante los informará al investigador o a la persona designada cualificada.
Línea de base hasta la semana 52
Costos relacionados con la PNH sostenidos por el Sistema Nacional de Salud (NHS) para el tratamiento con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 18, 34 y 52
Se recaudarán los siguientes costes médicos relacionados con la HPN soportados por el NHS: visitas a especialistas, tratamientos farmacológicos y no farmacológicos, ingresos en hospitales y salas de urgencias y exámenes (por tipo de examen). Esto se reportará a través de estadísticas descriptivas y se evaluará considerando la cantidad de recursos consumidos por recursos médicos y sus costos unitarios.
Línea de base, semanas 18, 34 y 52
Costos sostenidos por los participantes relacionados con las visitas de infusión para el tratamiento con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 18, 34 y 52
Se recaudarán los siguientes costos sostenidos por los participantes relacionados con las visitas de infusión: costo promedio para llegar a la estructura, tiempo total requerido para la infusión (tiempo para llegar a la estructura + tiempo de infusión), estado de jubilación del participante, pérdida de trabajo días, y la necesidad de un cuidador. Esto se calculará en términos del costo total de transporte y el tiempo total requerido para la infusión.
Línea de base, semanas 18, 34 y 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de junio de 2022

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

24 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

10 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HEMRAV601IT

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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