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Praxisanwendung von Ravulizumab bei italienischen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

15. April 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Anwendung von Ravulizumab im wirklichen Leben bei italienischen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, einer multizentrischen retrospektiven und prospektiven Kohortenbeobachtungsstudie.

Diese Studie wird Daten zum klinischen Ansprechen von Teilnehmern sammeln, die bereits mindestens 26 Wochen mit Eculizumab behandelt wurden und die mit der Ravulizumab-Behandlung als spezifische therapeutische Strategie gemäß der üblichen klinischen Praxis begonnen haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine italienische multizentrische, beobachtende (nicht-interventionelle) Kohortenstudie, die aus retrospektiven und prospektiven Beobachtungszeiträumen an denselben Teilnehmern an paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) besteht. Nach dem ersten Teilnehmer aus verschiedenen italienischen Studienzentren werden die Teilnehmer nacheinander für 9 Monate eingeschrieben und nach Beginn der Ravulizumab-Behandlung 52 Wochen lang beobachtet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

120

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Catania, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Lecce, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Ragusa, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Salerno, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit dokumentierter PNH-Diagnose, die bereits mit Eculizumab behandelt wurden und eine Behandlung mit Ravulizumab begannen und die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ab 10 kg
  • Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen
  • Dokumentierte PNH-Diagnosen, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie-Bewertung von roten Blutkörperchen und weißen Blutkörperchen mit einer Granulozyten- oder Monozyten-Klongröße von ≥ 5 %
  • Klinisch stabil nach mindestens 6-monatiger Behandlung mit Eculizumab
  • Teilnehmer, der bereits der Behandlung mit Ravulizumab als spezifische therapeutische Strategie innerhalb der aktuellen klinischen Routinepraxis zugewiesen wurde (diese Entscheidung muss unabhängig und vor der Aufnahme des Teilnehmers in die Studie getroffen werden)
  • Geimpft gegen Neisseria meningitidis (gemäß Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels) < 3 Jahre vor der Dosierung oder mindestens 2 Wochen vor Beginn der Ravulizumab-Behandlung, es sei denn, das Risiko einer Verzögerung der Ravulizumab-Therapie überwiegt das Risiko einer Meningokokken-Infektion
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung und Datenschutzeinwilligung vor Studienteilnahme

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (bewertet zu Studienbeginn)
  • Bekannte schwangere oder stillende Teilnehmerin (bewertet zu Studienbeginn)
  • Teilnehmer kann die italienische Sprache nicht lesen und schreiben und Fragebögen und Skalen nicht selbstständig ausfüllen (wird bei der Einschreibung bewertet)
  • Teilnehmer an einer klinischen Studie, die experimentelle Behandlungen für PNH erhalten (bewertet zu Studienbeginn)
  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile des Studienmedikaments.
  • Teilnehmer mit ungelöster N. meningitidis-Infektion bei Behandlungsbeginn
  • Teilnehmer, die derzeit nicht gegen N. meningitidis geimpft sind, es sei denn, sie erhalten bis 2 Wochen nach der Impfung eine prophylaktische Behandlung mit geeigneten Antibiotika

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit PNH
Es werden Daten von Teilnehmern erhoben, die bereits mindestens 26 Wochen mit Eculizumab behandelt wurden und die Ravulizumab-Behandlung gemäß der klinischen Praxis begonnen haben.
Arzneimittel: Ravulizumab
Die Teilnehmer werden nach Beginn der Ravulizumab-Behandlung 52 Wochen lang beobachtet.
Andere Namen:
  • Ultomiris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) vom Ausgangswert bis zum Ende der Beobachtung
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die Analyse mit deskriptiver Statistik wird am vollständigen Analysesatz durchgeführt, einschließlich der Teilnehmer, die die LDH-Bewertung sowohl zu Beginn als auch am Ende der Beobachtung haben.
Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der LDH vom Ausgangswert bis zum Ende der Beobachtung bei Teilnehmern, die mit Ravulizumab behandelt wurden, in Bezug auf die beobachtete Behandlungsdauer mit Eculizumab
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die Differenz der prozentualen Veränderung der LDH vom Ausgangswert bis zum Ende der Beobachtung wird bei Teilnehmern berechnet, die mit Ravulizumab behandelt wurden (über 52 Wochen nach Ausgangswert) und bei denselben Teilnehmern, die mit Eculizumab behandelt wurden (während bis zu 52 Wochen vor Ausgangswert).
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Transfusionen während des Behandlungszeitraums mit Ravulizumab
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die Anzahl der Teilnehmer, die Transfusionen benötigten, mit relativer Häufigkeit und Prozentsatz, und deskriptive Statistiken zur Gesamtzahl der Transfusionen (Anzahl der transfundierten Erythrozytenkonzentrate) werden sowohl für die Behandlungsdauer mit Ravulizumab als auch für die Behandlungsdauer mit Eculizumab berechnet.
Baseline bis Woche 52
Gesamtzahl der Transfusionssitzungen während der Behandlungsdauer mit Ravulizumab
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die Anzahl der Teilnehmer, die Transfusionen benötigten, mit relativer Häufigkeit und Prozentzahl, und deskriptive Statistiken zur Anzahl der Transfusionssitzungen (Anzahl der Tage) werden sowohl für die Behandlungsdauer mit Ravulizumab als auch für die Behandlungsdauer mit Eculizumab berechnet.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer, die sich Ravulizumab ohne eine Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 Gramm/Deziliter (g/dl) ohne Transfusion unterziehen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Der Anteil der Teilnehmer ohne eine Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dL ohne Transfusion wird sowohl für die Behandlungsdauer mit Ravulizumab als auch für die Behandlungsdauer mit Eculizumab berechnet.
Baseline bis Woche 52
Durchbruchhämolyse (BTH) bei erhöhtem LDH während der Behandlungsdauer mit Ravulizumab
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
BTH ist definiert als mindestens 1 neues oder sich verschlechterndes Symptom oder Zeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Dyspnoe, Anämie [Hämoglobin < 10 g/dl], schwerwiegendes unerwünschtes vaskuläres Ereignis einschließlich Thrombose, Dysphagie oder erektile Dysfunktion) in das Vorhandensein von erhöhtem LDH ≥ 2 * Obergrenze des Normalwerts (ULN) nach vorheriger LDH-Senkung auf < 1,5 * ULN während der Therapie.
Baseline bis Woche 52
Wechsel von der Baseline zu jedem Bewertungszeitpunkt unter Verwendung der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Müdigkeitsskala
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen, der die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den letzten 7 Tagen bewertet. Die Teilnehmer bewerten jedes Item auf einer 5-Punkte-Skala. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Lebensqualität (QoL) anzeigt.
Baseline bis Woche 52
Wechsel von der Baseline zu jedem Bewertungszeitpunkt unter Verwendung des Fragebogens zur Lebensqualität der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs (EORTC) – Core 30-Skala
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
EORTC ist ein Fragebogen, der entwickelt wurde, um die Lebensqualität von Krebsteilnehmern in den vorangegangenen 7 Tagen zu bewerten. Der Fragebogen enthält 30 Fragen zur Lebensqualität, wobei die ersten 28 Fragen auf einer 4-Punkte-Skala bewertet werden und die letzten 2 Fragen, die den allgemeinen Gesundheitszustand und die Lebensqualität des Teilnehmers untersuchen, auf einer Skala von 1 (sehr schlecht) bis 7 (ausgezeichnet) bewertet werden. Jede Subskala hat einen Bereich von 0 bis 100 %. So steht ein hoher Wert für eine Funktionsskala für ein hohes/gesundes Funktionsniveau, ein hoher Wert für den globalen Gesundheitszustand/QoL für eine hohe QoL, aber ein hoher Wert für eine Symptomskala/ein Item für ein hohes Maß an Symptomatik/ Problem.
Baseline bis Woche 52
PNH-spezifischer Patientenpräferenzfragebogen (PPQ)
Zeitfenster: Woche 52
PNH-PPQ ist ein teilnehmerzentrierter Ansatz zur Bewertung der Präferenzen für die Behandlung von PNH. Es enthält 11 Fragen zur Bewertung der allgemeinen Behandlungspräferenz, zur Bewertung der Behandlungspräferenz anhand von 9 Behandlungsmerkmalen, zur Bewertung des wichtigsten Behandlungsmerkmals für die allgemeine Medikationspräferenz der Teilnehmer und zur Bewertung derselben Aspekte der Behandlung mit Ravulizumab.
Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. UEs, die während der Ravulizumab-Behandlung auftreten, werden erfasst und vom Teilnehmer dem Prüfarzt oder einem qualifizierten Beauftragten gemeldet.
Baseline bis Woche 52
Kosten im Zusammenhang mit PNH, die vom nationalen Gesundheitssystem (NHS) für die Ravulizumab-Behandlung getragen werden
Zeitfenster: Baseline, Wochen 18, 34 und 52
Die folgenden medizinischen Kosten im Zusammenhang mit PNH, die vom NHS getragen werden, werden erhoben: Facharztbesuche, pharmakologische und nicht-pharmakologische Behandlungen, Einweisungen in Krankenhäuser und Notaufnahmen und Untersuchungen (nach Untersuchungsart). Dies wird durch deskriptive Statistiken ausgewiesen und unter Berücksichtigung der Menge des Ressourcenverbrauchs durch medizinische Ressourcen und ihrer Stückkosten bewertet.
Baseline, Wochen 18, 34 und 52
Von den Teilnehmern getragene Kosten im Zusammenhang mit den Infusionsbesuchen für die Ravulizumab-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, Wochen 18, 34 und 52
Die folgenden Kosten, die den Teilnehmern im Zusammenhang mit den Infusionsbesuchen entstanden sind, werden erhoben: durchschnittliche Kosten zum Erreichen der Struktur, Gesamtzeit, die für die Infusion benötigt wird (Zeit zum Erreichen der Struktur + Zeit der Infusion), Ruhestandsstatus des Teilnehmers, Arbeitsausfall Tage und Bedarf an einer Pflegekraft. Dies wird anhand der Gesamttransportkosten und der für die Infusion erforderlichen Gesamtzeit berechnet.
Baseline, Wochen 18, 34 und 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HEMRAV601IT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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